為了紀念每年11月14日的世界糖尿病日，我們回顧了過(guò)去幾個(gè)月糖尿病細胞和基因治療領(lǐng)域的新聞。

2024年11月14日是第18個(gè)聯(lián)合國糖尿病日

也稱(chēng)世界糖尿病日

今年的主題是“糖尿病與幸福感”

2024年世界糖尿病日：回顧細胞和基因治療糖尿病的進(jìn)展

糖尿病是一種慢性、全身性、代謝性、進(jìn)展性疾病，以血糖升高為特征。是由胰島素分泌缺陷和（或）作用障礙引起的糖、脂肪、蛋白質(zhì)代謝紊亂而影響正常生理活動(dòng)的一種疾病。

糖尿病管理的一個(gè)重要新領(lǐng)域是細胞療法和基因療法。許多公司和學(xué)術(shù)機構目前正在開(kāi)發(fā)一系列屬于這些類(lèi)別的先進(jìn)糖尿病療法。為了紀念每年11月14日舉行的世界糖尿病日，以紀念胰島素共同發(fā)現者弗雷德里克·班廷爵士的生日，我們回顧了過(guò)去一年中干細胞治療糖尿病和基因療法治療糖尿病中取得的一些進(jìn)展。

ProKidney重點(diǎn)關(guān)注美國2型糖尿病和慢性腎臟病細胞療法Rilparencel的試驗

2024年9月12日——ProKidney宣布了其3期REGEN-006（PROACT1）臨床試驗（NCT05099770）的新戰略重點(diǎn)，該試驗正在評估腎臟自體細胞療法rilparencel（也稱(chēng)為REACT）對美國患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性腎病 (CKD) 的患者的效果。

另一方面，該公司報告稱(chēng)，將停止3期REGEN-016 (PROACT2) 臨床試驗 (NCT05286853)，該試驗正在西班牙評估rilparencel對2型糖尿病和CKD患者的作用。ProKidney表示，根據綜合分析，它認為PROACT2不是在美國獲得rilparencel監管批準的必要條件，因此將重新分配因停止研究而節省的資源。

此外，該公司確定，rilparencel可能能夠通過(guò)其再生醫學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 認證在美國獲得快速批準，等待PROACT 1的完整結果，該認證于2021年10月從FDA獲得。鑒于優(yōu)先事項的重新安排，ProKidney現在預計PROACT 1的頂線(xiàn)結果將于2027年第三季度公布。

PROACT1是一項隨機、盲法、假對照研究，預計總共將招募約685名患者。今年早些時(shí)候，該研究的方案進(jìn)行了修改，重點(diǎn)關(guān)注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

Amarna Therapeutics獲得FDA糖尿病基因治療AM510監管指導

2024年8月29日— Amarna Therapeutics在初步針對性監管建議參與 (INTERACT) 會(huì )議的背景下，收到了 FDA關(guān)于其用于治療1型糖尿病 (T1D) 的試驗性基因治療產(chǎn)品AM510的監管指導。

Amarna指出，此次會(huì )議于2024年7月31日舉行，為公司提供了有關(guān)AM510整體開(kāi)發(fā)計劃的反饋，目前該計劃仍處于臨床前階段。此外，Amarna特別指出，討論重點(diǎn)是化學(xué)、制造和控制；非臨床計劃；以及從安全角度進(jìn)行的臨床試驗設計。

Amarna計劃在提交該療法的臨床試驗新藥 (IND) 申請的過(guò)程中采納這些反饋意見(jiàn)；值得注意的是，它表示預計將在不到2年的時(shí)間內舉行一次IND前會(huì )議。該公司還指出，此次會(huì )議以虛擬方式舉行，參與者包括Amarna 在萊頓和塞維利亞的團隊、該公司T1D科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì )的一些成員以及Veristat的監管顧問(wèn)。

Amarna Therapeutics 首席執行官兼醫學(xué)總監Henk Streefkerk醫學(xué)博士在一份聲明中表示：“我們的AM510 耐受誘導計劃剛剛在FDA INTERACT會(huì )議上取得了重大里程碑。我們收到了非常寶貴的反饋，確認了我們的綜合發(fā)展戰略并概述了明確的監管路徑。我們渴望推進(jìn)我們的臨床前工作，以期成功召開(kāi)IND前會(huì )議，因為我們希望盡快開(kāi)始治療并治愈1型糖尿病患者?！?/p>

Vertex糖尿病細胞療法有望達到消除嚴重低血糖事件的終點(diǎn)

2024年6月26日——數據繼續支持VX-880（Vertex Pharmaceuticals）消除或減少1型糖尿病患者使用胰島素的需求的潛力。

6月21日至24日，在美國佛羅里達州奧蘭多舉行的美國糖尿病協(xié)會(huì )第84屆科學(xué)會(huì )議上，研究員Piotr Witkowski 醫學(xué)博士、哲學(xué)博士（外科教授、伊利諾伊州芝加哥大學(xué)胰腺和胰島移植項目主任）介紹了1/2 期FORWARD試驗（NCT04786262）的最新數據。

“這些積極的數據進(jìn)一步證明了VX-880有可能徹底改變1型糖尿病的治療方法，為患者提供除外源性胰島素之外的替代解決方案，”Witkowski在一份聲明中表示?！斑@些發(fā)現還將支持對VX-880的進(jìn)一步評估，我們希望看到干細胞治療1型糖尿病的關(guān)鍵進(jìn)展?！?/p>

首位糖尿病足潰瘍患者接受SkinTE關(guān)鍵試驗篩查

2024年4月28日——第一位患有Wagner1級糖尿病足潰瘍 (DFU) 的患者已接受SkinTE的3期關(guān)鍵試驗 (NCT06140303) 的篩查，SkinTE是一種基于PolarityTE專(zhuān)有的最小極化功能單元 (MPFU) 技術(shù)的自體異質(zhì)皮膚結構 (AHSC)。

該試驗名為“使用SkinTE II對DFU進(jìn)行血管化上皮再生封閉”或“COVER DFUS II”，將在PolarityTE針對SkinTE 的開(kāi)放IND下進(jìn)行。

PolarityTE 董事會(huì )董事 David Armstrong（DPM、PhD、外科教授、凱克醫學(xué)院西南學(xué)術(shù)肢體挽救聯(lián)盟 (SALSA) 主任）在一份聲明中表示：“全球每秒鐘都會(huì )有人患上糖尿病足潰瘍。這些患者不僅面臨截肢的高風(fēng)險，還面臨住院甚至死亡的風(fēng)險。這就是為什么我很高興我們正在評估一種有前途的治療方法，這種治療方法可能有助于我們阻止患者及其家人遭受不必要的痛苦?！?/p>

參考資料：1. About World Diabetes Day. International Diabetes Federation. Website. Accessed November 14, 2024. https://worlddiabetesday.org/about-wdd/

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