6月24日消息，睿健醫藥宣布美國FDA已于當地時(shí)間6月20日正式批準了其帕金森管線(xiàn)NouvNeu001的IND申請。NouvNeu001是一款基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品，該藥的1/2期臨床研究已在2023年8月獲得中國NMPA批準，并在1期臨床試驗中取得了積極的安全性和療效數據。值得一提的是，FDA已于2024年3月授予睿健醫藥開(kāi)創(chuàng )性產(chǎn)品特別豁免權（Exemption）。

對此，睿健醫藥首席醫學(xué)官（CMO）蔡萌博士表示，在獲得了FDA特別豁免權之后，NouvNeu001 IND進(jìn)一步獲得FDA批準，展現出了FDA對睿健醫藥開(kāi)創(chuàng )性化學(xué)誘導平臺及其創(chuàng )新產(chǎn)品的高度認可。

治療帕金森病，睿健醫藥細胞治療產(chǎn)品獲FDA批準開(kāi)展臨床試驗

公開(kāi)信息顯示，睿健醫藥是全球較早將“AI+化學(xué)誘導”應用于細胞特定功能改造的公司之一。該平臺對于細胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規模工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)勢?；谶@一平臺，睿健醫藥建立了豐富的通用型誘導多能干細胞（iPSC）產(chǎn)品管線(xiàn)，為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”疾病開(kāi)發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品，帶來(lái)治愈可能。

NouvNeu001是一款基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品，其通過(guò)化合物調節實(shí)現高純度神經(jīng)元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內原有神經(jīng)元形成連接，并增強細胞分泌功能，進(jìn)一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。

2024年初，NouvNeu001已在北京醫院和武漢大學(xué)中南醫院順利啟動(dòng)臨床試驗。通過(guò)整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內科與其他科室的優(yōu)勢臨床資源，研究人員將系統性評價(jià)立體定向雙側腦內注射N(xiāo)ouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

目前該臨床項目進(jìn)入加速期，從多中心獨立完成的多例臨床結果來(lái)看，使用NouvNeu001治療后，不僅實(shí)現了MDS-UPDRS評分的快速顯著(zhù)改善，患者的生活質(zhì)量得到了極大改善；且安全性良好，無(wú)相關(guān)不良反應。NouvNeu001項目即將進(jìn)入劑量拓展階段。

在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，睿健醫藥還開(kāi)發(fā)了另一款在研產(chǎn)品NouvNeu003。2023年12月，NouvNeu003已獲NMPA批準開(kāi)展臨床試驗，針對的適應癥主要為發(fā)病年齡不足50歲的早發(fā)型帕金森患者。根據睿健醫藥新聞稿，該公司也將于近日啟動(dòng)NouvNeu003臨床試驗患者招募。

神經(jīng)退行性疾病之外，睿健醫藥還在其他“無(wú)法治愈”疾病領(lǐng)域持續探索。今年3月，該公司的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。該產(chǎn)品是睿健醫藥開(kāi)發(fā)的首款iPSC來(lái)源的眼科通用型細胞治療產(chǎn)品，擬開(kāi)發(fā)用于治療“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”。

睿健醫藥首席執行官（CEO）魏君博士表示：“在iPSC這一創(chuàng )新療法領(lǐng)域，睿健醫藥保持了高度的嚴謹性，同時(shí)兼顧研發(fā)進(jìn)度。此前公司制定的項目推進(jìn)計劃，都在時(shí)間上精確到了‘周’，這也為公司連續推動(dòng)核心管線(xiàn)如期進(jìn)入臨床打下了必不可少的基礎。

在謹慎、穩健研發(fā)的基礎上，睿健醫藥希望憑借自己掌握的創(chuàng )新技術(shù)，為大量現階段無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)突破，為深受相關(guān)疾病困擾的病人和家庭創(chuàng )造福音。此次NouvNeu001實(shí)現中美‘雙報雙批’，進(jìn)一步增強了睿健國際化團隊打造世界一流創(chuàng )新平臺的信心?！?/p>

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。