ClearPoint導航系統是恢復多巴胺能神經(jīng)元手術(shù)的一部分。

MRI精準給藥系統用于干細胞治療帕金森病的臨床試驗

其開(kāi)發(fā)商Aspen Neuroscience宣布，一種被稱(chēng)為ClearPoint導航系統的磁共振成像 (MRI) 引導方法正在1/2a期臨床試驗中使用，以實(shí)現ANPD001（一種用于治療帕金森病的實(shí)驗性干細胞療法）的精準手術(shù)給藥。

開(kāi)放標簽ASPIRO試驗 (NCT06344026)正在評估該療法在50至70歲中度至重度帕金森病患者中以遞增劑量治療的長(cháng)期安全性和有效性。

研究概述

• 簡(jiǎn)要概述：這項臨床試驗旨在測試將成熟為多巴胺生成細胞的ANPD001細胞注射到帕金森病患者的大腦中的安全性和耐受性。所有參與者都將獲得由他們自己之前收集的細胞制成的ANPD001細胞。
• 詳細說(shuō)明：參與者將在全身麻醉下接受手術(shù)，將成熟為多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元的細胞植入帕金森病患者大腦中多巴胺產(chǎn)生減少的部分。移植后5年內評估對帕金森病癥狀、安全性和耐受性以及細胞存活率的影響（使用MRI和PET腦成像掃描）。接下來(lái)的10年內每年通過(guò)電話(huà)評估安全性和耐受性（總隨訪(fǎng)期為15年）
• 正式頭銜：ANPD001治療散發(fā)性帕金森病的1/2a期劑量遞增研究

今年早些時(shí)候，首例移植手術(shù)由神經(jīng)外科醫生、亞利桑那大學(xué)圖森醫學(xué)院神經(jīng)外科教授、該試驗首席研究員Paul Larson醫學(xué)博士實(shí)施。

“為了替換這些丟失的細胞，我們必須以高度精準的手術(shù)方式瞄準大腦的特定區域，”阿斯彭首席醫療官Edward Wirth III醫學(xué)博士在公司新聞稿中表示。“利用ClearPoint系統提供的術(shù)中MRI引導技術(shù)的最新進(jìn)展，患者的新細胞被移植到最需要它們的精確區域。”

由患者皮膚細胞產(chǎn)生的誘導性多能干細胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸功能障礙和死亡引起的，多巴胺能神經(jīng)元是產(chǎn)生多巴胺（大腦中一種主要的化學(xué)信使）的神經(jīng)細胞。這些神經(jīng)元主要存在于黑質(zhì)紋狀體通路中，其中包括黑質(zhì)和背側紋狀體，這些腦區參與運動(dòng)控制。

ANPD001使用患者自身的誘導性多能干細胞 (iPSC)（一種可以產(chǎn)生幾乎所有類(lèi)型細胞的干細胞）來(lái)替代大腦中丟失的多巴胺能神經(jīng)元。該過(guò)程包括從患者身上收集皮膚細胞，并在實(shí)驗室中將其重新編程為類(lèi)似干細胞的狀態(tài)。然后，利用特定的化學(xué)或生物線(xiàn)索，這些細胞會(huì )分化為多巴胺神經(jīng)元前體細胞，并通過(guò)移植返回患者體內。

具體來(lái)說(shuō)，前體細胞被運送到背側紋狀體的一個(gè)叫做殼核的區域，在那里它們有望成熟為多巴胺能神經(jīng)元。

為了確保這些細胞的精確輸送，科學(xué)家們在手術(shù)過(guò)程中使用了ClearPoint系統。Aspen在新聞稿中報道說(shuō)，該系統由Larson開(kāi)發(fā)，為外科醫生提供實(shí)時(shí)導航指令，并確認已到達所需的大腦區域。

該系統的套管是一種可用于進(jìn)行治療的管子，其直徑小于2毫米，可以實(shí)現微創(chuàng )的細胞移植。

9名帕金森病患者有望在試驗中接受ANPD001治療

ClearPoint Neuro首席商務(wù)官Jeremy Stigall表示：“ClearPoint Neuro導航系統已在全球80多個(gè)中心成功用于多種應用以及基因和細胞治療試驗。我們很高興與Aspen合作，支持首次針對帕金森病的自體神經(jīng)元替代療法的多中心試驗?！?/p>

預計研究人員將邀請多達9名帕金森病患者接受治療。試驗的主要目標是評估治療的安全性和耐受性，次要目標包括增加按時(shí)性（定義為沒(méi)有麻煩的運動(dòng)障礙或不自主運動(dòng)的時(shí)期）、帕金森病運動(dòng)癥狀的變化以及患者生活質(zhì)量的改善。

移植后細胞存活率將通過(guò)腦部成像掃描進(jìn)行評估。移植后，患者將接受五年的隨訪(fǎng)，之后的十年內，每年將通過(guò)電話(huà)評估長(cháng)期安全性。

關(guān)于作者

關(guān)于A(yíng)ndrea Lobo是BioNews的科學(xué)作家。她擁有葡萄牙科英布拉大學(xué)的生物學(xué)學(xué)位和細胞生物學(xué)/神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了中風(fēng)生物學(xué)。她曾是波爾圖健康研究與創(chuàng )新研究所的博士后和高級研究員，研究藥物成癮，研究安非他明引起的神經(jīng)元可塑性。作為一名研究科學(xué)家，Andrea已經(jīng)工作了19 年，參與了多個(gè)研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)項目，包括中風(fēng)、基因調控、癌癥和罕見(jiàn)疾病。她在同行評議期刊上發(fā)表了多篇研究論文。2022年，她轉向科學(xué)寫(xiě)作和傳播事業(yè)。

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