簡(jiǎn)要報告：本研究報告了一例4歲男童患者，其肌張力、運動(dòng)和運動(dòng)技能異常，步態(tài)不穩導致頻繁跌倒。腦電圖（EEG）的結果表明腦電圖中度異常，伴有不規則癲癇發(fā)作?；谶@些臨床特征，該患者在我院被診斷為腦性癱瘓（CP）。

在這項研究中，患者接受了臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）移植治療。該患者接受UC-MSC移植3次（5.3*10⁷） 總共。

連續進(jìn)行3次細胞移植后，患者恢復良好，腦電圖及肢體力量、運動(dòng)功能、語(yǔ)言表達均有明顯改善。然而，智商（IQ）的提升并不明顯。這些結果表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植是一種很有前途的腦癱治療方法。

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人臍帶間充質(zhì)干細胞 (UC-MSCs) 是一類(lèi)具有顯著(zhù)自我更新和多向分化特性的細胞。人臍帶沃頓氏膠含有豐富的間充質(zhì)干細胞，與骨髓間充質(zhì)干細胞相比，這些干細胞是不成熟的。

傳統上，對這些細胞治療潛力的研究集中在組織修復和再生上，因為這些細胞能夠分化成多種細胞類(lèi)型。UC-MSCs具有很強的生物活性和分化能力。換言之，反復傳代和擴增的UC-MSCs仍然保持著(zhù)強大的功能，為實(shí)驗和臨床應用提供了充足的MSCs來(lái)源。

值得注意的是，化學(xué)和神經(jīng)營(yíng)養因子可以誘導UC-MSCs分化為神經(jīng)干細胞。UC-MSCs還可以分化為少突膠質(zhì)前體細胞，分泌多種神經(jīng)生長(cháng)因子（如血管內皮生長(cháng)因子（VEGF）、膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營(yíng)養因子（GDNF）和腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子（BDNF）），并促進(jìn)軸突生長(cháng)。UC-MSC 分化細胞不僅表現出少突膠質(zhì)前體細胞的形態(tài)和表型，而且還發(fā)揮其相應的功能。

臨床表明：干細胞移植是一種很有前途的治療腦癱方法

在這里，我們報告了一個(gè)接受臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療的4歲腦癱 (CP) 男孩的病例?；颊呓邮芤浦?次（5.3*10⁷），恢復良好。因此，我們建議臍帶間充質(zhì)干細胞移植可能是治療CP的重要且可行的方法。

臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者的案例報告

2011年，一個(gè)4歲的男孩抽搐了一年半?；颊咦阍鲁錾?，出生體重3公斤，因缺氧在保育箱中待了11天。這名患者18個(gè)月大時(shí)，呼吸道感染后出現抽搐，出現以下癥狀：雙眼凝視，咬牙切齒，面色蒼白，叫他名字時(shí)沒(méi)有反應，尿失禁，以及左肢、嘴角和眼睛抽搐。這些癥狀在20分鐘后減輕。

患者隨后開(kāi)始出現嗜睡和疲勞，呼吸急促而淺淺?；颊叻媚徇_西泮（早上1/3片，晚上1/2片，5mg/片）和賴(lài)氨酸片（每天2次），但驚厥持續大約每5個(gè)月發(fā)生一次。圖1A和???和1B)。1B）。增強的磁共振成像檢查顯示白質(zhì)退化和軟化?；颊哌B續接受3次UC-MSCs給藥，分別通過(guò)靜脈注射和鞘內注射進(jìn)行輸注。

第一次，患者接受7.0*10⁶/鞘內注射和5.6*10⁶/靜脈注射。

第二次，患者接受1.625*10⁷/鞘內注射和3.6*10⁶/靜脈注射。

在第三次也是最后一次治療中，患者收到2.05*10⁷/鞘內注射。獲得患者家屬的知情同意。2014 年，嘉興醫院機構審查委員會(huì )批準了本研究。治療后，患者肌電圖、運動(dòng)功能、語(yǔ)言表達均有明顯改善（補充視頻圖1C）。

干細胞移植治療腦癱的臨床報告結果

在本報告中，該患者接受了臍帶間充質(zhì)干細胞移植并且恢復得很好。臍帶間充質(zhì)干細胞治療過(guò)程無(wú)不適，未見(jiàn)明顯副作用。在臍帶間充質(zhì)干細胞治療后，我們的患者在腦電圖、肢體力量、運動(dòng)功能和語(yǔ)言表達方面表現出明顯的改善，盡管智商 (IQ) 的改善不太明顯。本研究結果表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植可顯著(zhù)改善腦癱癥狀。

干細胞移植怎樣成為治療腦癱的一種很有前途的方法？

干細胞移植成為治療腦癱的一種很有前途的方法，主要基于以下幾個(gè)方面的原理和研究進(jìn)展：

干細胞的替代作用機制：干細胞具有自我更新和分化的潛力，通過(guò)移植可存活、增殖、遷移和分化成目標神經(jīng)細胞，并與宿主組織產(chǎn)生正常的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )結構連接。

營(yíng)養支持機制：干細胞通過(guò)旁分泌機制影響中樞神經(jīng)系統的微環(huán)境，可誘導細胞因子如腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子(BDNF)、胰島素樣生長(cháng)因子、血管性?xún)绕どL(cháng)因子等的分泌，影響神經(jīng)元的存活、軸突髓鞘的形成以及神經(jīng)環(huán)路的建立。

臨床研究進(jìn)展：臨床研究表明，人臍帶間充質(zhì)干細胞(hUC-MSCs)移植結合康復治療對改善腦癱患兒的粗大運動(dòng)和綜合功能是安全有效的。腦代謝活動(dòng)的恢復可能是腦癱患者腦功能改善的關(guān)鍵。

安全性和有效性：多個(gè)國家的臨床試驗對干細胞治療腦癱的安全性和可行性進(jìn)行評估，相繼發(fā)表的結論證實(shí)了干細胞治療腦癱患兒有較為明顯的效果。

全球干細胞治療腦癱臨床現狀：多個(gè)國家已經(jīng)報道了至少20項針對有發(fā)生腦癱風(fēng)險患兒或腦損傷患兒的細胞治療的臨床試驗，這些研究在細胞來(lái)源、給藥方式和劑量上存在差異，但總體上顯示出干細胞治療的潛力。

干細胞治療的療效：根據文獻報道，1例7歲腦癱患兒經(jīng)過(guò)6次靜脈注射移植脂肪間充質(zhì)干細胞后，在隨訪(fǎng)12個(gè)月的時(shí)間里，患兒臨床表現顯著(zhù)改善，生活質(zhì)量及心身評分均顯著(zhù)提高，未見(jiàn)嚴重不良反應。

干細胞移植的優(yōu)勢：與傳統腦癱的治療方法相比，干細胞移植治療腦癱具有創(chuàng )傷小、并發(fā)癥少、術(shù)后恢復快、療效顯著(zhù)且治療結束后不會(huì )反彈等優(yōu)點(diǎn)。

綜上所述，干細胞移植治療腦癱的原理包括替代受損神經(jīng)細胞、提供營(yíng)養支持、促進(jìn)神經(jīng)再生和修復等。全球范圍內的臨床研究進(jìn)展表明，干細胞移植治療腦癱是一種安全有效且具有廣闊前景的治療方法。隨著(zhù)再生醫學(xué)的發(fā)展，干細胞移植有望成為未來(lái)治療腦癱的最優(yōu)選擇。

總結

總之，臍帶間充質(zhì)干細胞具有免疫調節特性，可用于同種異體移植。此外，臍帶間充質(zhì)干細胞具有免疫抑制特性，使其可用于細胞治療。臍帶間充質(zhì)干細胞移植后，該腦癱患者恢復良好，說(shuō)明臍帶間充質(zhì)干細胞移植是一種很有前景的腦癱治療方法。這些結果為研究CP的新治療方法提供了有價(jià)值的信息。

通過(guò)多年的臨床實(shí)踐，我們得出結論，早期使用臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱可能給腦癱患者帶來(lái)更好的患者預后。

參考資料：Dong H, Li G, Shang C, Yin H, Luo Y, Meng H, Li X, Wang Y, Lin L, Zhao M. Umbilical cord mesenchymal stem cell (UC-MSC) transplantations for cerebral palsy. Am J Transl Res. 2018 Mar 15;10(3):901-906. PMID: 29636880; PMCID: PMC5883131.

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