精神分裂癥是一種嚴重且復雜的精神障礙，其臨床癥狀廣泛多樣，常有幻覺(jué)和妄想，記憶和注意力也會(huì )受損，人會(huì )越來(lái)越回避社交。多數人在青春期后期或成年早期發(fā)病，這對患者和家屬來(lái)說(shuō)都是長(cháng)久的負擔。

現在的藥物和心理治療能幫到不少人，但并不能治愈，約三成患者的癥狀難以控制。近幾年，干細胞治療被提出來(lái)作為一種新的希望，研究者希望它能修復受損的大腦回路，帶來(lái)更持久的改善。

本文結合全球最新研究動(dòng)態(tài)，系統梳理2025年1月到12月干細胞治療精神分裂癥的核心技術(shù)突破以及臨床案例，為患者呈現最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025年1-12月干細胞治療精神分裂癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

1月7日，拉巴斯醫院健康研究所牽頭在《精神病學(xué)前沿》上發(fā)表了一篇名為《干細胞療法治療精神疾?。何磥?lái)幾十年的真正希望》的研究成果。^[1]

本綜述評估了干細胞療法在改善雙相情感障礙、重度抑郁癥、精神分裂癥和自閉癥癥狀方面的應用進(jìn)展。

在精神分裂癥的治療研究里，干細胞開(kāi)始露出希望的端倪。動(dòng)物實(shí)驗顯示，單次靜脈注入人臍帶干細胞能改善苯丙胺誘導的小鼠異常行為，這可能和干細胞調節免疫、抑制神經(jīng)炎癥、影響小膠質(zhì)細胞活性、修復突觸受損有關(guān)。

另一類(lèi)研究發(fā)現，把間充質(zhì)干細胞移植到顱內，或將其衍生的外泌體通過(guò)鼻腔遞送，同樣能減輕藥物誘導的行為異常和一些生化指標的缺陷。

轉到人體的初步試驗里，15名患者接受了4次（每次間隔2周、每次約2.5×10⁸個(gè)）臍帶血細胞靜脈注射，隨訪(fǎng)到最后一次注射后3個(gè)月時(shí)，功能性磁共振顯示負責言語(yǔ)工作記憶的前后皮層活動(dòng)都有所增加，研究者推測這反映了干細胞誘導的神經(jīng)可塑性；該小規模研究同時(shí)也沒(méi)有發(fā)現明顯的安全性問(wèn)題。

總體上，這些結果是早期且鼓舞人的，但仍需要更大規模、隨機對照的臨床試驗來(lái)確認療效與長(cháng)期安全性。

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2025年2月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

2月18日，印度科研人員在《BRS》期刊上發(fā)表了一篇名為《干細胞治療精神分裂癥：顛覆性技術(shù)還是遙不可及的科學(xué)》的研究成果。^[2]

在精神分裂癥的研究中，干細胞療法呈現出多方面的治療潛力，臨床前工作的進(jìn)展尤其明顯。

研究表明，通過(guò)將神經(jīng)干細胞或誘導多能干細胞（iPSC）定向分化為神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細胞，可以補充受損腦區的細胞，恢復海馬和前額葉等關(guān)鍵區域的神經(jīng)發(fā)生，從而改善記憶與情緒功能。干細胞還可促進(jìn)少突膠質(zhì)細胞前體的分化，有助修復髓鞘缺陷、增強白質(zhì)通路的完整性，改善神經(jīng)傳導。

與此同時(shí)，把患者來(lái)源的iPSC衍生神經(jīng)元移植到嚙齒動(dòng)物腦內的實(shí)驗表明，這些細胞能夠融入回路、建立功能性突觸并恢復長(cháng)時(shí)程增強（LTP），進(jìn)而改善工作記憶與決策表現。

免疫調節也是重要機制之一：例如在人類(lèi)母體免疫激活的動(dòng)物模型中，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細胞可以抑制小膠質(zhì)細胞過(guò)度活化、降低炎癥因子、修復血腦屏障的完整性，從而減輕神經(jīng)炎癥與突觸損傷。將基因編輯與細胞療法結合，則為糾正致病突變、實(shí)現個(gè)性化治療提供了可能。

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2025年3月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

3月初，日惹加查馬達大學(xué)醫學(xué)系牽頭在《Jurnal Kedokteran Brawijaya》雜志上發(fā)表了一篇名為《人類(lèi)誘導多能干細胞用于精神分裂癥治療的潛力：文獻綜述》的研究成果。^[3]

本研究旨在通過(guò)查閱過(guò)去十年間在Springer、Elsevier、Science Direct、Nature和Pubmed等知名數據庫中發(fā)表的相關(guān)科學(xué)期刊，評估HiPSC在精神分裂癥治療中的潛力。

體外模型和動(dòng)物實(shí)驗顯示：

用患者來(lái)源的iPSC衍生神經(jīng)細胞或神經(jīng)干細胞移植到小鼠/大鼠腦中，能融入回路、促進(jìn)突觸形成并恢復部分學(xué)習記憶和行為功能；干細胞也被證實(shí)能刺激少突膠質(zhì)細胞成熟、改善髓鞘化并減輕神經(jīng)炎癥，這些改變在動(dòng)物模型中與認知和行為改善相關(guān)聯(lián)。

體外的hiPSC模型還被用于藥物篩選與“個(gè)性化”藥物反應評估，幫助發(fā)現或驗證可能對患者有效的藥物候選。

但在人類(lèi)層面誘導多能干細胞當前更多是轉化研究與早期探索——包括用于體外藥物測試、基因修正的個(gè)體化模型，以及若干正在推進(jìn)的臨床前/早期臨床項目。

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2025年4月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

4月30日，《精神分裂癥研究》期刊上發(fā)表了一篇名為《基于誘導多能干細胞的精神分裂癥綜合轉錄組分析及l(fā)ncRNA-miRNA-mRNA構建》的研究成果。^[4]

研究對5例精神分裂癥患者和5例健康對照的iPSC進(jìn)行了測序，發(fā)現了139個(gè)差異表達的 mRNA、154個(gè)lncRNA和19個(gè)miRNA，并據此構建了lncRNA–miRNA–mRNA調控網(wǎng)絡(luò )。

富集分析顯示這些差異基因主要涉及細胞凋亡、炎癥反應、缺氧應答，以及KRAS和IL6_JAK_STAT3等信號通路。研究進(jìn)一步篩選出10個(gè)樞紐基因，并將這些分子特征與患者的陽(yáng)性/陰性癥狀和認知表現做了相關(guān)性分析。

總體來(lái)看，誘導多能干細胞在分子層面為精神分裂癥的發(fā)病機制提供了新的線(xiàn)索，所鑒定的樞紐基因與ceRNA網(wǎng)絡(luò )有望成為潛在生物標志物或治療靶點(diǎn)，未來(lái)需更大樣本與功能驗證來(lái)確認臨床價(jià)值。

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2025年5月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

5月7日，匈牙利布達佩斯研究所在《國際分子科學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《抗精神病藥物在基于人類(lèi) iPSC的神經(jīng)祖細胞2D和3D精神分裂癥模型中的功能分析》的研究成果。探索了二維和三維神經(jīng)祖細胞培養的進(jìn)展，以及不同抗精神病藥物對精神分裂癥模型的影響。^[5]

研究用到四株人iPSC系列，其中兩株帶有與精神分裂癥相關(guān)的ZMYND11新發(fā)突變，分化為海馬NPC后分別在單層或三維球體中培養。

結果顯示，盡管單層培養中突變型與野生型NPC的增殖差異不大，但在三維球體里，突變株在散在細胞數量和球體生長(cháng)尺寸上表現出明顯不同。

研究還測試了三種代表性抗精神病藥物分子在這兩種模型中的作用，發(fā)現細胞粘附相關(guān)過(guò)程可能在精神分裂癥的分子病理中占有重要地位。

作者認為，三維球狀體誘導多能干細胞模型對揭示疾病機制和藥物開(kāi)發(fā)尤其有價(jià)值，有助于理解精神分裂癥如何影響神經(jīng)發(fā)育以及祖細胞對藥物的反應。

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2025年7月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

7月26日，印度精神病學(xué)實(shí)驗室牽頭在《世界干細胞雜志》上發(fā)表了一篇名為《兒童胰島素抵抗和神經(jīng)干細胞功能障礙在精神疾病中的作用：從頭脂肪生成和治療前景》的研究成果。本文討論了干細胞療法在治療包括精神分裂癥和抑郁癥在內的帕金森病 (PD) 方面的初步臨床結果和未來(lái)前景。^[6]

研究提到，在精神分裂癥研究中，間充質(zhì)干細胞（MSC）療法已在動(dòng)物實(shí)驗中展現出多方面的積極作用。比如：

• 把骨髓來(lái)源的MSC移植到氯胺酮模型小鼠腦內，不僅能長(cháng)期存活，還能提升社交和認知表現，并促進(jìn)海馬神經(jīng)新生；
• 靜脈輸注臍帶MSC也能通過(guò)誘導調節性T細胞、分泌IL-10來(lái)減輕炎癥，改善行為異常；
• MSC衍生的外泌體同樣表現出促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生、提升認知功能的潛力。

更有意思的是，MSC還可能通過(guò)改善代謝紊亂間接幫助緩解精神分裂癥。與此同時(shí)，它們還能分泌多種生長(cháng)因子，支持神經(jīng)干細胞增殖和突觸修復。

整體來(lái)看，MSC療法為精神分裂癥的癥狀改善、炎癥調控和認知恢復提供了多條可能的干預途徑。

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2025年8月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

8月16日，德國慕尼黑大學(xué)醫院牽頭在國際期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《誘導多能干細胞模型揭示精神分裂癥患者少突膠質(zhì)細胞的遺傳關(guān)聯(lián)和形態(tài)改變》的研究成果。^[7]

團隊把誘導多能干細胞（hiPSC）分化為少突膠質(zhì)細胞前體（iOPC）和成熟少突膠質(zhì)細胞（iOL），并把這些細胞的轉錄組與人類(lèi)死后樣本的單細胞RNA數據做了比較，發(fā)現二者高度一致。

研究還在一個(gè)包含112人的隊列里用擴散張量成像按白質(zhì)損傷程度把人分組，然后重點(diǎn)在白質(zhì)受損的患者子集（8人）與健康對照（7人）中驗證細胞模型。

結果顯示，來(lái)自精神分裂癥患者的iOPC/iOL在形態(tài)上有明顯變化：成熟iOL的分支更長(cháng)、連接更多；轉錄組分析也提示少突膠質(zhì)細胞的信號傳導與增殖存在失衡。

總體結論表示，hiPSC模型能捕捉到與精神分裂癥遺傳風(fēng)險密切相關(guān)的少突膠質(zhì)細胞特征，為理解疾病如何影響白質(zhì)和膠質(zhì)細胞提供了直接的細胞學(xué)證據。

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2025年9月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

9月初，美國馬里蘭州腦發(fā)育研究所牽頭在《Stem Cell Res》上發(fā)表了一篇名為《從8名具有精神分裂癥遺傳風(fēng)險升高的神經(jīng)正常個(gè)體中生成誘導多能干細胞》的研究成果。^[8]

研究指出，誘導多能干細胞（hiPSC）技術(shù)正在成為解析精神分裂癥發(fā)病機制、開(kāi)發(fā)新型治療策略的重要工具。研究團隊利用攜帶不同風(fēng)險基因的供體細胞構建了8條高多基因風(fēng)險評分（PRS）的神經(jīng)型干細胞系，通過(guò)這些 hiPSC 模型，可以模擬患者神經(jīng)細胞狀態(tài)，深入探討基因變異在 SCZ 發(fā)病中的作用機制。

通過(guò)基因編輯和定向分化實(shí)驗，研究人員成功建立了能分化為中胚層、外胚層和內胚層的多能干細胞平臺。這些模型可用于篩選潛在靶點(diǎn)、驗證特定基因（如 PTV）在疾病進(jìn)展中的影響，甚至開(kāi)發(fā)基于細胞或基因的精準療法。

同時(shí)，在臨床上，干細胞治療類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎已展現出良好的療效和安全性，還在調節免疫與修復神經(jīng)方面顯示出潛力，或將為精神分裂癥等復雜疾病提供新的治療路徑?？傮w來(lái)看，干細胞技術(shù)正推動(dòng)從“癥狀緩解”向“病因干預”轉變，為多種頑疾帶來(lái)創(chuàng )新性的精準治療方案。

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2025年11月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進(jìn)展

11月10日，《National Stem Cell Foundationof Australia》上發(fā)表了一篇名為《研究睡眠腦干細胞；在實(shí)驗室中重現精神分裂癥——2025年梅特卡夫獎公布》的研究成果。^[9]

兩位致力于干細胞在腦部疾病應用的研究人員榮獲澳大利亞“梅特卡夫干細胞研究獎”。

墨爾本大學(xué)的瑪麗亞·迪·比亞斯博士創(chuàng )建了“精神分裂癥腦庫”，將患者的血液細胞轉化為腦類(lèi)器官，用于在實(shí)驗室中重現每位患者獨特的精神分裂癥病理特征。這一策略有望加快診斷速度，并幫助醫生為患者選擇更精準、首選的治療方案，避免當前漫長(cháng)且副作用顯著(zhù)的試錯過(guò)程。

同時(shí)，QIMR Berghofer研究所的拉赫蘭·哈里斯博士研究大腦干細胞的休眠機制，發(fā)現健康腦干細胞通過(guò)休眠維持活性，而致命腦癌干細胞也利用類(lèi)似機制逃避治療。他的研究旨在調控這一開(kāi)關(guān)，為未來(lái)治療腦癌及神經(jīng)退行性疾病提供新思路。

兩位科學(xué)家的基礎研究不僅為精神分裂癥干細胞療法提供了重要實(shí)驗模型，也有望推動(dòng)心理健康和腦部疾病治療的創(chuàng )新發(fā)展。

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2025年干細胞治療精神分裂癥臨床總結

2025年的多項研究顯示，干細胞在精神分裂癥治療上展現出不少新可能。無(wú)論是間充質(zhì)干細胞（MSC）、誘導多能干細胞（iPSC），還是它們的外泌體，都能通過(guò)調節神經(jīng)炎癥、修復突觸、促進(jìn)神經(jīng)新生以及改善白質(zhì)結構，在動(dòng)物實(shí)驗中有效緩解行為異常和認知問(wèn)題。

臨床前的結果進(jìn)一步證實(shí)，干細胞可以作用于海馬、前額葉等關(guān)鍵腦區，提升神經(jīng)可塑性，同時(shí)通過(guò)免疫調節（比如抑制小膠質(zhì)細胞過(guò)度活化、分泌抗炎因子）來(lái)減輕病理?yè)p傷。

在人體試驗方面，干細胞輸注已被證實(shí)具有一定的安全性，并觀(guān)察到部分神經(jīng)功能改善的跡象。不過(guò)，目前的數據仍有限，還需要更大規模、嚴格設計的臨床試驗來(lái)確認其真正療效。

未來(lái)，干細胞療法若能結合基因編輯、藥物篩選等新技術(shù)，可能會(huì )進(jìn)一步加快從基礎研究到臨床應用的轉化。

結語(yǔ)

2025年以來(lái)，干細胞在精神分裂癥治療方面的探索逐漸取得進(jìn)展。研究發(fā)現，不同類(lèi)型的干細胞不僅能夠調節炎癥反應，還能促進(jìn)神經(jīng)修復，改善認知功能，這為傳統藥物難以解決的部分問(wèn)題帶來(lái)了新的可能。

雖然目前的臨床證據還不夠充分，需要更大規模、長(cháng)期的隨訪(fǎng)來(lái)確認療效，但已有的實(shí)驗結果已經(jīng)釋放出積極信號。隨著(zhù)基因編輯、精準醫療等新技術(shù)的發(fā)展，未來(lái)干細胞療法有望與這些手段結合，加速從實(shí)驗室走向臨床應用，為精神分裂癥的治療開(kāi)辟新的方向。

參考資料：

[1]Villanueva R (2025) Stem cell therapy for the treatment of psychiatric disorders: a real hope for the next decades. Front. Psychiatry 15:1492415. doi: 10.3389/fpsyt.2024.1492415

[2]Chakrabarti S K, Chattopadhyay D. (2025). Stem Cells in Schizophrenia: A Game-Changer or Science Beyond Reach. Addiction Research and Behavioural Therapies, BioRes Scientia Publishers. 4(1):1-12. DOI: 10.59657/2837-8032.brs.25.035

[3]https://jkb.ub.ac.id/index.php/jkb/article/view/3629

[4]Ningning Jia, Xuyuan Yin, Zhenhua Zhu, Wenlong Hou, Qing Yang, Hongliang Zhu, Huiping Zhang, Xin Yu, Qiong Yu, Li Hui,Comprehensive transcriptome analysis and lncRNA-miRNA-mRNA establishment of schizophrenia based on induced pluripotent stem cells,Schizophrenia Research,Volume 281,2025,Pages 22-29,ISSN 0920-9964,https://doi.org/10.1016/j.schres.2025.04.027.

[5]Farkas, K.G.; Vincze, K.; Tordai, C.; ?zgen, E.?.; Gürler, D.; Deli, V.; Lilienberg, J.; Erdei, Z.; Sarkadi, B.; Réthelyi, J.M.; et al. Functional Analysis of Antipsychotics in Human iPSC-Based Neural Progenitor 2D and 3D Schizophrenia Models. Int. J. Mol. Sci. 2025, 26, 4444. https://doi.org/10.3390/ijms26094444

[6]Khan MM, Khan ZA, Khan MA, Pandey G. Childhood insulin resistance and neural stem cell dysfunction in psychiatric disorders: Role of de novo lipogenesis and treatment perspectives. World J Stem Cells. 2025 Jul 26;17(7):106194. doi: 10.4252/wjsc.v17.i7.106194. PMID: 40740530; PMCID: PMC12305165.

[7]Chang, MH., Waldeck, J.B., Stephan, M. et al. iPSC-modelling reveals genetic associations and morphological alterations of oligodendrocytes in schizophrenia. Transl Psychiatry 15, 287 (2025). https://doi.org/10.1038/s41398-025-03509-x

[8]Myung SS, Sripathy SR, Maher BJ. Generation of induced pluripotent stem cells from 8 neurotypical individuals with elevated genetic risk for schizophrenia. Stem Cell Res. 2025 Sep;87:103791. doi: 10.1016/j.scr.2025.103791. Epub 2025 Jul 28. PMID: 40749619; PMCID: PMC12490714.

[9]https://www.stemcellfoundation.net.au/2025_metcalf_prizes?utm_source=chatgpt.com

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