腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童期最常見(jiàn)的運動(dòng)障礙之一，由發(fā)育中大腦的非進(jìn)行性損傷引起，主要表現為運動(dòng)功能障礙和姿勢控制困難。該病目前無(wú)法治愈，患者常需長(cháng)期依賴(lài)康復訓練及多種輔助治療以改善生活質(zhì)量。

干細胞治療腦癱新進(jìn)展：152例患者臨床數據公布，運動(dòng)功能顯著(zhù)改善 | 研究解讀

近年來(lái)，干細胞療法為腦癱治療帶來(lái)新希望。近日，國際期刊《Stem Cell Reviews and Reports》發(fā)表一項臨床研究，顯示人臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSCs）在改善腦癱患兒運動(dòng)功能及病情嚴重程度方面表現出良好效果。該研究共納入152例患者，結果令人鼓舞。

為什么選擇臍帶間充質(zhì)干細胞？

人臍帶中的沃頓氏膠（Wharton’s Jelly）富含間充質(zhì)干細胞，這類(lèi)細胞具有獲取方便、免疫原性低、免疫調節能力強等優(yōu)勢，逐漸成為再生醫學(xué)領(lǐng)域的理想選擇。自2009年首例自體干細胞成功治療腦癱病例被報道后，多項研究均顯示干細胞對腦癱具有潛在治療價(jià)值，但針對hUC-MSCs的大樣本臨床研究仍較為有限。

研究方法概述

患者情況：共152名腦癱患兒參與，平均年齡5歲，其中男性84人，女性68人。多數伴有合并癥，如自閉癥、智力障礙、早產(chǎn)、腦積水等。

治療方式：每位患兒接受兩個(gè)療程的hUC-MSCs治療，每療程包括5次輸注（靜脈或鞘內注射），每次細胞劑量根據體重調整（范圍10–40×10?），輸注間隔為每?jì)稍乱淮?，全程嚴密隨訪(fǎng)。

治療結果亮點(diǎn)匯總

1. 粗大運動(dòng)功能（GMFM）顯著(zhù)提高

①粗大運動(dòng)功能測量（GMFM）：GMFM從基線(xiàn)到第5次訪(fǎng)視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評分變化與患者年齡顯著(zhù)相關(guān)，但與性別和是否患有癲癇無(wú)關(guān)，GMFM所有評估領(lǐng)域都出現了統計學(xué)上的顯著(zhù)變化（表3）。

2. 行走能力明顯增強

②6分鐘步行測試（6-MWT）：該測試是在滿(mǎn)足測試條件的26名兒童的亞組進(jìn)行，在該亞組中，使用6-MWT評估的功能活動(dòng)度中位增加了75m（表4），并且實(shí)現了統計學(xué)上顯著(zhù)改善。6-MWT結果的增加與 GMFM評分變化相關(guān)，但與基線(xiàn)、年齡、性別或癲癇時(shí)的GMFM無(wú)關(guān)。

3. 移動(dòng)速度與敏捷性改善

③計時(shí)和測試（該測試涉及測量患者從椅子上站起來(lái)、步行3 m的距離、轉身、回來(lái)并再次坐在椅子上所需的時(shí)間）：對26名能夠滿(mǎn)足測試條件的兒童進(jìn)行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統計學(xué)意義。這種改善與年齡相關(guān)，但與癲癇或性別無(wú)關(guān)。測試的改善與第一次就診時(shí)GMFM以及6-MWT差異相關(guān)，但與總GMFM差異無(wú)關(guān)。

4. 疾病嚴重程度整體減輕

④臨床整體印象測試（CGI）：該測試結果適用于151名患者。在第一次就診時(shí)（治療前），大多數患兒病情嚴重（VI級，n=70）或病情明顯（V級，n=44），18例患兒為中度疾病 （IV級），少數患者病情較輕（III級，n=9），幾乎沒(méi)有病情（II級，n=7） 或病情最嚴重（VII級，n=3）。

第5次就診時(shí)，60名患者取得了較小改善（III級），28名患者達到較大改善（II級），8名患者達到顯著(zhù)改善（I級），1名患者的健康狀況略有下降（V級），沒(méi)有患者病情惡化或明顯惡化。記錄的改善與性別或癲癇診斷無(wú)關(guān)?；€(xiàn)CGI和治療后CGI如表6所示。

5. 肌力提升

⑥肌肉力量變化：在該測試63名患者中，兩名患者的肱二頭肌力量提高了1個(gè)單位，三名患者的股四頭肌發(fā)生了1個(gè)單位的變化，一名患者的股四頭肌發(fā)生了2個(gè)單位的變化，8名患者的臀大肌力量提高了1個(gè)單位，并且這種改善具有統計學(xué)意義（見(jiàn)表7）。

安全性良好，未發(fā)生嚴重不良反應

在整個(gè)治療及隨訪(fǎng)過(guò)程中，所有患兒均未出現與干細胞輸注相關(guān)的嚴重不良事件，表明hUC-MSCs治療具有良好的臨床安全性。

總結與展望

該項研究表明，重復輸注hUC-MSCs可顯著(zhù)改善腦癱患兒的運動(dòng)功能、肌力和整體疾病嚴重程度，療效在多方面評估中均具備統計顯著(zhù)性，且治療安全性良好。

盡管仍需更大樣本和更長(cháng)隨訪(fǎng)的研究進(jìn)一步驗證，當前結果無(wú)疑為干細胞治療腦癱提供了令人信服的臨床證據，也為患者家庭帶來(lái)了新的治療希望。

?參考資料：

Magdalena Chro?cińska?Kawczyk · Izabela Zdolińska?Malinowska· Dariusz Boruczkowski. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2.

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