自閉癥譜系障礙（ASD）是一種日益多發(fā)的神經(jīng)發(fā)育性疾病。數據顯示，其發(fā)病率從2000年的每150名兒童中1例，上升至2020年的每50名兒童中就有1例，呈明顯增長(cháng)趨勢。更令人擔憂(yōu)的是，在25歲的自閉癥人群中，近一半患者從未從事過(guò)有薪工作，顯示出ASD對患者社會(huì )功能的長(cháng)期影響。

近年來(lái)，許多研究指出免疫調節異?？赡苁亲蚤]癥發(fā)生的重要機制之一（REF）。這也為具有免疫調節功能的間充質(zhì)干細胞（MSCs）應用于A(yíng)SD治療提供了理論依據。例如，與健康兒童相比，自閉癥患兒血液中的C反應蛋白（CRP）水平顯著(zhù)升高，提示全身性炎癥狀態(tài)的存在。

干細胞治療自閉癥：30天改善率100%，6個(gè)月后88%患者顯著(zhù)改善 | 臨床研究

最近，國外Prodromos團隊在權威期刊《Journal of Autism Research》發(fā)表了一項關(guān)于間充質(zhì)干細胞治療自閉癥的小型臨床研究，結果顯示：干細胞輸注后可持續、顯著(zhù)緩解ASD癥狀，且效果至少維持6個(gè)月。

研究設計概況

該研究共納入8例符合標準的自閉癥患者，年齡跨度為6至29歲，包括6名男性和2名女性，其中1人合并有長(cháng)期失神性癲癇。

研究方法方面，所有患者或其家長(cháng)均簽署知情同意書(shū)。治療前后采用自閉癥評定量表（ASRS）進(jìn)行評估（每位患者細胞用量見(jiàn)表1），家屬同時(shí)提交整體改善情況的評價(jià)。部分配合度高的患者還接受了治療前后2–3個(gè)月的腦電圖（EEG）跟蹤檢查。

療效數據亮點(diǎn)

在A(yíng)SRS評分方面，除1例患者僅在1個(gè)月內有改善外，其余7例（占比88%）在6個(gè)月時(shí)仍顯示顯著(zhù)進(jìn)步。ASRS總分平均提高10.5分（總分為60分），顯示臨床癥狀明顯緩解。

具體改善涵蓋多個(gè)方面：

• 語(yǔ)言能力：50%的患者報告語(yǔ)言交流明顯提升；
• 睡眠質(zhì)量：38%的患者睡眠更加平穩（表6）；
• 癲癇控制：1例長(cháng)期失神性癲癇患者，在治療后兩年內發(fā)作幾乎消失；
• 其他參數如情緒平靜、社交意愿等也有不同程度好轉。

所有患兒家長(cháng)均認為這些改善具有明確的臨床意義。

腦電圖變化佐證療效

共有3例患者完成了腦電圖評估。研究人員測量了九個(gè)大腦區域，發(fā)現其中八個(gè)區域的Theta波活動(dòng)在干細胞治療后顯著(zhù)增加。同時(shí)，副交感神經(jīng)活動(dòng)增強，這些生理改善至少持續3個(gè)月，與行為癥狀緩解相一致。

安全性與治療滿(mǎn)意度

研究期間未發(fā)生任何不良事件，所有家屬均認為治療值得肯定，大多數人表示已經(jīng)或計劃再次接受干細胞治療。

總結

該項臨床實(shí)驗表明，間充質(zhì)干細胞輸注可顯著(zhù)減輕自閉癥核心癥狀，有效率達88%，并伴隨腦電活動(dòng)的正向調節，且治療安全性良好。

盡管該研究樣本量有限，但其結果為干細胞治療自閉癥提供了令人鼓舞的初步證據，也為未來(lái)大樣本臨床試驗奠定了基礎。

參考資料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.

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