全球每1000名兒童中約有3名患有腦癱，干細胞治療為這一難治性疾病帶來(lái)了新的希望。

腦癱(CP)又稱(chēng)”腦性癱瘓”，是一種非進(jìn)行性中樞神經(jīng)系統疾病，也是導致兒童身體殘疾的主要原因。其癥狀主要包括中樞性運動(dòng)障礙以及姿勢異常，還常伴有智力低下、癲癇、感知覺(jué)障礙、語(yǔ)言障礙及精神行為異常等。

據估計，全球CP患病率高達3‰。傳統治療方法對中重度CP患兒收效甚微，雖然手術(shù)及藥物可以對癥治療，但很難從根源上解決問(wèn)題。近年來(lái)，干細胞治療為腦癱患兒帶來(lái)了新的曙光。

干細胞治療腦癱：36例患者6個(gè)月后臨床與影像學(xué)結果雙改善 | 研究速遞

Amanat等研究團隊在《Stem Cell Research & Therapy》發(fā)表了一項關(guān)于鞘內注射臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)治療CP的臨床試驗（NCT03795974），結果顯示36名接受治療的患者在運動(dòng)功能、肌張力、生活質(zhì)量和腦成像方面均獲得顯著(zhù)改善。

01 腦癱的治療困境與挑戰

腦癱是最常見(jiàn)的兒童身體殘疾原因，其特征是運動(dòng)和姿勢發(fā)育障礙，常伴有多種并發(fā)癥。全球范圍內，腦癱影響著(zhù)數百萬(wàn)兒童及其家庭的生活質(zhì)量。

傳統治療方法包括康復訓練、肌肉松弛劑、肉毒桿菌注射和骨科手術(shù)等，但這些手段主要針對癥狀緩解，無(wú)法解決根本的神經(jīng)損傷問(wèn)題。

干細胞治療因其具有神經(jīng)修復、抗炎和神經(jīng)營(yíng)養特性，成為治療腦癱的新策略。特別是間充質(zhì)干細胞，能夠通過(guò)多種機制促進(jìn)神經(jīng)修復和功能恢復。

02 研究設計與患者特征

這項隨機對照試驗共納入了72名痙攣性腦癱患者：

分組情況：

• 按1:1比例隨機分為治療組(n=36)和對照組(n=36)
• 治療組：女性15名，男性21名，平均年齡101.7個(gè)月
• 對照組：女性17名，男性19名

納入標準：

• 確診為痙攣性腦癱
• 年齡2-12歲
• 符合GMFCS分級I-IV級

所有患者家屬均簽署知情同意書(shū)，試驗獲得當地倫理委員會(huì )批準。

03 創(chuàng )新性治療方法

研究方法具有重要創(chuàng )新性：

細胞來(lái)源：臍帶捐贈者選自正常分娩且無(wú)并發(fā)癥的足月健康母親，經(jīng)過(guò)嚴格篩選和質(zhì)量控制。

給藥方式：

• 治療組：在鎮靜情況下，采用腰椎穿刺方式將2mL的UC-MSCs緩慢注入患者體內。
• 對照組：進(jìn)行假手術(shù)（模擬操作但不注射細胞）

治療特點(diǎn)：?jiǎn)未吻蕛茸⑸?，固定細胞劑量，盲法評估結果。

鞘內注射可直接將干細胞遞送至中樞神經(jīng)系統，提高細胞在病變部位的濃度，增強治療效果。

04 運動(dòng)功能顯著(zhù)改善

粗大運動(dòng)功能測量(GMFM-66)評分：

• 從基線(xiàn)到干預后6個(gè)月，治療組評分顯著(zhù)增加
• 12個(gè)月時(shí)略有下降但仍明顯高于治療前水平
• 對照組變化不顯著(zhù)（圖1A）

改良阿什沃思量表(MAS)評分：

• 從基線(xiàn)到UC-MSCs注射后12個(gè)月，平均MAS評分顯著(zhù)下降
• 治療組評分改善明顯高于對照組（圖1B）

MAS評分的改善表明，干細胞治療能有效降低肌張力，減輕肌肉痙攣，這對改善患兒的運動(dòng)功能至關(guān)重要。

05 日常生活能力提升

兒科殘疾量表評估(PEDI)數據顯示：

自我護理能力：治療組自我護理維度顯著(zhù)改善，患兒在日常生活中更加獨立。

活動(dòng)能力：活動(dòng)能力維度顯著(zhù)提高，移動(dòng)和轉移能力得到增強。

總分變化：PEDI總分顯著(zhù)增加，改善程度顯著(zhù)高于對照組（圖1C）。

這些改善表明，干細胞治療不僅提高了患兒的運動(dòng)能力，還顯著(zhù)提升了他們的日常生活自理能力和獨立性。

06 生活質(zhì)量與影像學(xué)改善

腦癱生活質(zhì)量(CP-QoL)評估：

• 朋友和家人、活動(dòng)參與、溝通和總分在內的領(lǐng)域平均變化高于對照組
• 但組內無(wú)差異，說(shuō)明變化無(wú)臨床意義(圖1D)

彌散張量成像(DTI)分析：

• 干預12個(gè)月后，治療組的平均各向異性分數(FA)顯著(zhù)增加
• CST平均變化：+0.032，95%CI 0.02-0.03
• PTR平均變化：+0.024，95%CI 0.020-0.028
• 效應量較大，統計學(xué)上高于對照組（表5）

平均擴散率(MD)變化：鞘內注射細胞12個(gè)月后，治療組的平均擴散率（MD）顯著(zhù)下降（CST平均變化-0.035×10-3，95%CI-0.04×10-3至-0.02×10-3；丘腦后輻射(PTR)平均變化?0.045 × 10-3，95%CI ?0.05 × 10-3至 ?0.03 × 10-3)，并且在統計學(xué)上低于對照組（表1）。

DTI結果的改善表明白質(zhì)微結構完整性提高，為臨床功能改善提供了客觀(guān)的影像學(xué)證據。

07 安全性表現良好

不良事件記錄：

• 部分患者在鞘內注射UC-MSCs后24小時(shí)內出現輕微癥狀
• 包括發(fā)熱（38~38.7℃）、頭痛、腰痛、惡心
• 所有癥狀均未經(jīng)處理自行恢復
• 隨訪(fǎng)期間未報告嚴重不良事件

安全性數據表明，鞘內注射UC-MSCs耐受性良好，安全性可控，為臨床推廣應用提供了重要依據。

總? 結：這項發(fā)表在《Stem Cell Research & Therapy》上的研究表明，鞘內注射臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全有效，能顯著(zhù)改善運動(dòng)功能、肌張力和日常生活能力，并提供影像學(xué)改善證據。

隨著(zhù)進(jìn)一步研究的深入，干細胞治療有望成為腦癱綜合管理的重要組成部分，特別是對于那些傳統治療效果有限的中重度患兒。該研究為再生醫學(xué)在兒科神經(jīng)系統疾病中的應用開(kāi)辟了新的道路。

參考資料：

Man Amanat, Anahita Majmaa, Morteza Zarrabi, Masoumeh Nouri, Masood Ghahvechi Akbari,Ali Reza Moaiedi, Omid Ghaemi, Fatemeh Zamani, Sharif Najafi, Reza Shervin Badv, Massoud Vosough Amir Ali Hamidieh, Mona Salehi, Hadi Montazerlotfelahi, Ali Reza Tavasoli, Morteza Heidari, Hossein Mohebi,Ali Fatemi, Amir Garakani and Mahmoud Reza Ashrafi. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. DOI:10.1186/s13287-021-02513-4.

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