近年來(lái)，醫學(xué)界探索臍帶血細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）取得了令人鼓舞的進(jìn)展，多項臨床研究顯示了其在改善核心癥狀方面的潛力。

臍帶血細胞治療自閉癥：經(jīng)典案例分析與療效解讀

近年來(lái)，臍帶血細胞（UCBC）治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床研究不斷涌現，為這種復雜的神經(jīng)發(fā)育障礙提供了新的治療視角。Smirnov等人在《Journal of Neurology and Psychiatry》發(fā)表的一項臨床試驗表明，臍帶血細胞治療后，患兒的認知能力和自閉癥核心癥狀得到顯著(zhù)改善。

01 研究設計與方法

該研究共納入25名自閉癥患者，分為試驗組（n=15，13名男孩和2名女孩，平均年齡7.0±0.5歲）和對照組（n=10，9名男孩和1名女孩，平均年齡6.0±1.3歲），主要目的是評估UCBC治療自閉癥的安全性和有效性。

為防止發(fā)生過(guò)敏反應，在輸注前5分鐘，試驗組患者預先靜脈注射抗過(guò)敏藥物。隨后將處理好的20 ml異體UCBC懸浮液（含2500-20000萬(wàn)個(gè)細胞）通過(guò)外周靜脈輸注至患者體內。共治療四次，每次間隔14±3天；對照組采用常規康復治療。

02 治療效果顯著(zhù)

②韋克斯勒量表(WISC)：使用WISC中的4項指標評估，術(shù)后6個(gè)月，觀(guān)察到試驗組的4個(gè)指標平均分數均有提升，對照組的4個(gè)指標平均分數略有下降(表3)，表明UCBC移植能改善自閉癥患者的認知能力。

③Skvortsov量表：使用Skvortsov評估患者當前的精神運動(dòng)發(fā)展水平，術(shù)后6個(gè)月，發(fā)現患者的運動(dòng)能力、記憶力和表達能力、情緒發(fā)展、游戲活動(dòng)、創(chuàng )造能力和智力都有統計學(xué)意義上的顯著(zhù)改善（表5）。

④自閉癥譜系障礙檢查表(CASD)：治療后3個(gè)月和6個(gè)月，觀(guān)察到試驗組患者的運動(dòng)、感覺(jué)、情緒以及總分(從22.1分降至14.6分)有明顯變化，表明自閉癥癥狀得到緩解。

⑤自閉癥治療評估檢查表(ATEC)：治療后6個(gè)月，試驗組患者的社交（從20.3降至11.5分）、感覺(jué)/認知能力（從13.8降至11分）、健康/身體發(fā)育/行為（從21.1降至14分）等指標以及總分（從70.7降至48.3分）表現出了改善。

⑥精神病理學(xué)評估：治療6個(gè)月后，發(fā)現試驗組患者的注意力水平提高、運動(dòng)協(xié)調性改善、言語(yǔ)功能得到提高、詞匯量增加、學(xué)習過(guò)程變得更加容易。此外，試驗組患者還表現出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴重程度降低。

03 多維度改善癥狀

精神病理學(xué)評估發(fā)現，治療6個(gè)月后，試驗組患者的注意力水平提高、運動(dòng)協(xié)調性改善、言語(yǔ)功能得到提高、詞匯量增加、學(xué)習過(guò)程變得更加容易。

此外，試驗組患者還表現出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴重程度降低。

這些改善不僅體現在量表評分上，也體現在患兒的日常生活中。90%的家長(cháng)報告稱(chēng)孩子在語(yǔ)言表達、主動(dòng)性、社交互動(dòng)和理解方面有明顯進(jìn)步。

04 安全性表現良好

在安全性方面，術(shù)后試驗組中未觀(guān)察到中度或重度不良事件（觀(guān)察6個(gè)月）。其中1名患者在治療后第3天出現低燒，1名患者在治療后48小時(shí)內出現輕度惡心和低燒，這些現象均在24小時(shí)內自行消失。

其他研究也支持了這些發(fā)現。一項涉及56名自閉癥患者的研究發(fā)現，輸注臍帶血后沒(méi)有出現重大不良反應。少數患兒出現的輕微反應（如嘔吐、面部潮紅）均能自行緩解或經(jīng)簡(jiǎn)單處理后迅速恢復。

05 年齡因素影響療效

研究發(fā)現，患者年齡對治療效果有顯著(zhù)影響。3-7歲患兒輸注臍帶血后，ASD癥狀得到了明顯改善；而對于8歲以上且體重超過(guò)35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少。

這可能與年幼患兒神經(jīng)系統的可塑性更強有關(guān)。研究表明，年齡較小的兒童在梭狀皮質(zhì)和顳上皮層、丘腦和海馬體等腦區的白質(zhì)連接性增加更為顯著(zhù)，這與行為改善呈正相關(guān)。

06 潛在作用機制

臍帶血細胞治療自閉癥的潛在機制多樣。臍帶血中富含的干細胞可能通過(guò)促進(jìn)大腦中神經(jīng)細胞新突觸的生長(cháng)來(lái)發(fā)揮作用。

這些細胞通過(guò)血液進(jìn)入大腦，可能促進(jìn)了神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )的重塑和修復。治療一到兩年后，通過(guò)腦部成像可以在患者大腦中發(fā)現更多的突觸，使大腦溝通更有效率。

研究還發(fā)現，自體臍帶血干細胞輸注后，ASD患兒的社交溝通技巧改善與邊緣系統、額葉、顳葉和基底神經(jīng)節神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )的神經(jīng)元連接性增加有關(guān)。

07 干細胞治療自閉癥的前景可期

隨著(zhù)研究不斷深入，臍帶血細胞治療自閉癥的前景令人期待。近年來(lái)，各國研究人員在這一領(lǐng)域取得了多項進(jìn)展。

2025年8月，日本厚生勞動(dòng)省正式批準了韓國B(niǎo)iostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細胞療法，這是亞洲首個(gè)獲得藥監部門(mén)批準的標準化自閉癥干細胞療法。

在我國，2025年3月，國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，九芝堂旗下子公司九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司的人骨髓間充質(zhì)干細胞（hBMMSC）注射液獲臨床默示許可，擬定適應癥為孤獨癥譜系障礙。

總 結：上述研究結果表明，UCBC治療自閉癥的耐受性良好，并且沒(méi)有明顯的副作用，經(jīng)過(guò)治療后，試驗組患者的認知能力和自閉癥癥狀的嚴重程度均得到改善。

參考資料：

Smirnov VN, Neznanov NG, Morozova YaV, Makarov IV, Emelina DA, Gasanov RF, Bazanovich SA. Allogeneic umbilical cord blood cell therapy for children with autism: safety and efficacy of the method. https://doi.org/10.17116/jnevro20211211 1231.

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。