2022年3月9日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其在研干細胞分化產(chǎn)生的胰島細胞療法VX-264的IND申請已獲FDA批準，用于治療1型糖尿病，Vertex將計劃在未來(lái)幾個(gè)月里啟動(dòng)其1/2期臨床試驗。

據悉，該療法旨在將VX-264包裝在Vertex開(kāi)發(fā)的獨有免疫保護醫療器械中，這一裝置可以通過(guò)手術(shù)植入到患者體內，在保護細胞不受免疫排斥的同時(shí)，釋放細胞生成的胰島素。該療法具有在不需要使用免疫抑制劑的情況下，功能性治愈1型糖尿病的潛力。

Vertex執行副總裁兼細胞和基因治療首席執行官Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了與我們的VX-880項目相同的干細胞來(lái)源的胰島細胞，我們已經(jīng)證明了這一概念，并添加了一種專(zhuān)有的免疫保護裝置，使我們能夠消除免疫抑制的需要。我們很高興看到T1D的第二個(gè)項目進(jìn)入臨床，并期待著(zhù)為等待治療的T1D患者帶來(lái)變革性的（如果不是治愈性的）療法?！?/p>

Vertex正在采用多種研究方法，使用干細胞衍生的胰島，以取代T1D患者體內破壞的產(chǎn)生胰島素的胰島細胞。Vertex在T1D的第一個(gè)臨床研究項目VX-880是一種干細胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細胞替代療法，與免疫抑制結合使用。Vertex已在VX-880項目中證明了概念的臨床證明，美國和加拿大正在進(jìn)行1/2期臨床研究。

VX-880同樣是一種同種異體干細胞的全分化胰島細胞療法，有望通過(guò)恢復胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素的產(chǎn)生，來(lái)恢復機體調節葡萄糖水平的能力。VX-880通過(guò)靜脈輸注給藥，需要與慢性免疫抑制療法聯(lián)用來(lái)保護胰島細胞免受免疫排斥。

去年6月，Vertex在美國糖尿病協(xié)會(huì )第82屆科學(xué)會(huì )議上展示了VX-880 1/2期臨床試驗的新數據。數據顯示，該研究A部分中的兩名患者均實(shí)現了葡萄糖響應性胰島素生成，改善了血糖控制，同時(shí)減少了對外源性胰島素的需求。

此外，在糖尿病管理中，與基線(xiàn)相比，患者1第270天時(shí)的葡萄糖目標范圍內時(shí)間從40.1%增加到了99.9%，且無(wú)胰島素依賴(lài)性，患者2第150天時(shí)的葡萄糖目標范圍內時(shí)間從35.9%增加到了51.9%，外源性胰島素的使用減少了30%。安全性方面，VX-880的耐受性良好，大多數不良事件為輕度或中度。

目前，Vertex除了1型糖尿病等自身免疫疾病產(chǎn)品外，其適應癥覆蓋甚廣，在杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）、肺囊性纖維化（CF）以及肺部和肝臟疾病等領(lǐng)域均有布局。而Vertex與CRISPR合作的全球首款CRISPR基因編輯療法exa-cel已經(jīng)上市在即，Vertex近期引起了不少關(guān)注，其最近動(dòng)態(tài)也不可謂不頻繁。在3月1日，Vertex還與ImmunoGen達成了一項全球多目標許可和期權協(xié)議，ImmunoGen授予Vertex使用其ADC技術(shù)進(jìn)行研究的權利，以發(fā)現用于基因編輯的新型靶向調節劑。結合近期的動(dòng)態(tài)來(lái)看，Vertex在完善CRISPR基因療法領(lǐng)域的布局的同時(shí)，似乎也在嘗試進(jìn)軍其他領(lǐng)域，管線(xiàn)廣泛覆蓋了基因療法、mRNA、tRNA甚至是ADC藥物。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，其特征是由于胰島素絕對缺乏引起的高血糖。在世界范圍內，估計有4200萬(wàn)人患有1型糖尿病。目前該疾病的病因尚未完全明確，現有研究表明這種疾病主要是由于免疫介導胰腺β細胞的破壞而導致。傳統治療手段主要是注射胰島素并配合血糖監控，但傳統的胰島素補充并不能實(shí)現根本性的治療，并且對糖尿病并發(fā)癥的控制力也不足，存在高度未滿(mǎn)足的醫療需求。

當下，越來(lái)越多的研究人員開(kāi)發(fā)新型的醫療技術(shù)用于糖尿病的治療，例如AAV基因療法、CAR-Treg、干細胞治療、基因編輯等已經(jīng)在臨床上展示出了從源頭治療糖尿病的潛力，目前干細胞治療1型糖尿病臨床應用較為成熟，已有多款步入臨床階段。

參考資料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/vertex-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-vx-264-a-novel-encapsulated-cell-therapy-for-the-treatment-of-type-1-diabetes/

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