小兒腦性癱瘓是嚴重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國發(fā)病率為2.74%，且呈上升趨勢，目前尚無(wú)根治辦法。

我國高度重視干細胞治療腦癱。2017年4月11日，國家衛計委、食藥監局首批備案的“臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項目在大連醫科大學(xué)附屬第一醫院正式啟動(dòng)，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案，延長(cháng)患兒的生存時(shí)間，提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會(huì )負擔。

干細胞治療小兒腦癱的作用機制

干細胞能夠分泌多種營(yíng)養因子及細胞因子，可調節細胞生長(cháng)的微環(huán)境，并具有抗炎效應，同時(shí)生成類(lèi)神經(jīng)元細胞及髓鞘產(chǎn)生細胞，重塑神經(jīng)回路。

基于干細胞具有自我更新能力，可分化為神經(jīng)元，星形膠質(zhì)細胞，少突膠質(zhì)細胞潛能的神經(jīng)前體細胞，在移植后分化的神經(jīng)元補充缺損的神經(jīng)元，并促進(jìn)小兒腦組織中的神經(jīng)細胞分化發(fā)揮功能，恢復腦神經(jīng)的正常生長(cháng)發(fā)育，改善大腦的認知功能障礙。

盤(pán)點(diǎn)：干細胞移植治療腦癱的臨床進(jìn)展

世界衛生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發(fā)文證實(shí)，干細胞在治療腦癱方面有效率高達72%以上，遠遠超過(guò)現有的其他治療手段。在干細胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿。近年來(lái)，國內干細胞研究不斷取得突破性進(jìn)展，使用干細胞治療已進(jìn)入了臨床試驗階段。

全球首例干細胞治療腦癱誕生于中國，根據《中國生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女?huà)脒M(jìn)行了神經(jīng)干細胞移植手術(shù)。

2011年，《中國全科醫學(xué)》報道了51例間充質(zhì)干細胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個(gè)療程后患兒日常生活活動(dòng)能力得分，得出了“臍帶間充質(zhì)干細胞對無(wú)智力障礙腦癱患兒治療有效”的結論。

2017年同年，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院副院長(cháng)、國家首批備案干細胞臨床研究機構負責人、國家地方聯(lián)合工程實(shí)驗室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團隊正式啟動(dòng)了中國第一個(gè)神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動(dòng)、精細運動(dòng)以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動(dòng)和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學(xué)醫學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細胞移植期刊上發(fā)表了一篇研究成果：一項隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結果顯示臍帶間充質(zhì)干細胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著(zhù)優(yōu)于對照組。

這項臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個(gè)月內接受了4次臍帶間充質(zhì)干細胞輸注（單次細胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時(shí)接受基礎康復治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個(gè)月的時(shí)候接受隨訪(fǎng)觀(guān)察。

從綜合功能評分分項的結果同樣可以得出結論，臍帶間充質(zhì)干細胞治療組的自理能力、社會(huì )適應能力、語(yǔ)言能力、運動(dòng)能力和認知能力相對于安慰劑對照組有更加明顯的改善，并且隨著(zhù)時(shí)間的推移有進(jìn)一步擴大差距的趨勢。

總的來(lái)說(shuō)，這項為期兩年的臨床試驗證實(shí)了臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著(zhù)。臍帶充質(zhì)干細胞在腦癱等神經(jīng)系統疾病等領(lǐng)域的應用前景值得我們期待。

干細胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目有29項，其中中國有三項。所涉及干細胞類(lèi)型有神經(jīng)干細胞、骨髓干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞等，其中有些項目已經(jīng)完成，有些正在招募。

中國干細胞治療腦癱的醫院有哪些

• 大連醫科大學(xué)第一附屬醫院
• 中國人民武裝警察部隊
• 十堰太和醫院
• 安徽醫科大學(xué)第一附屬醫院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫院等機構均有過(guò)干細胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報道。

總結：干細胞治療是腦癱治療的熱點(diǎn)，開(kāi)拓了中樞神經(jīng)系統疾病治療的新視野。隨著(zhù)試驗的開(kāi)展，干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來(lái)福音。

近年來(lái)，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來(lái)了新希望，國家也正在大力支持和推動(dòng)干細胞技術(shù)的臨床轉化。

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