描述：2026年6月，躍賽生物UX-DA003（異體iPSC來(lái)源中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）先后獲得中國NMPA與美國FDA臨床試驗許可，成為全球極少數實(shí)現中美雙報雙批的帕金森病同種異體細胞療法。依托SISBAR譜系追蹤平臺，其功能性多巴胺能神經(jīng)元純度達50%-60%，劑量?jì)H為國際平均水平的1/5至1/2。本文詳解UX-DA003技術(shù)優(yōu)勢、雙路徑臨床策略及行業(yè)意義，附常見(jiàn)問(wèn)題解答。

躍賽生物UX-DA003獲FDA與NMPA雙批準：iPSC帕金森病療法中美同步臨床

2026年6月23日，上海躍賽生物科技有限公司（UniXell Biotechnology）宣布，其用于治療帕金森病的同種異體誘導多能干細胞（iPSC）衍生療法UX-DA003，已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨床試驗（IND）批準^[1]。

就在此前不到三周，UX-DA003已于2026年6月3日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的IND批準。這一“中美雙批”標志著(zhù)該候選藥物將在中國和美國同步開(kāi)展臨床開(kāi)發(fā)，使躍賽生物成為全球極少數在帕金森病iPSC細胞治療領(lǐng)域實(shí)現中美雙報雙批的企業(yè)。

一、UX-DA003：SISBAR平臺驅動(dòng)的高純度iPSC療法

UX-DA003是一種基于躍賽生物自主研發(fā)核心技術(shù)的同種異體iPSC來(lái)源中腦多巴胺能祖細胞療法。其技術(shù)底座由兩大平臺構成：高通量譜系示蹤技術(shù)（SISBAR） 和高效定向分化技術(shù)平臺。

SISBAR技術(shù)由躍賽生物團隊開(kāi)發(fā)，能夠跨分化階段進(jìn)行高通量單克隆譜系示蹤，首次解析了神經(jīng)分化過(guò)程的“黑匣子”，并基于譜系信息開(kāi)發(fā)了神經(jīng)細胞高效分化新技術(shù)。依托這一平臺，躍賽生物成功構建了遺傳背景清晰、分化潛能優(yōu)異的通用型iPSC種子細胞庫，已通過(guò)中國食品藥品檢定研究院和美國FDA的嚴格質(zhì)量檢測與認定。

1.1 干細胞治療帕金森病的三大核心優(yōu)勢

超高純度——行業(yè)天花板級水平： 在SISBAR平臺和高效定向分化技術(shù)的支撐下，UX-DA003移植后功能性細胞——多巴胺能神經(jīng)元的獲得率從國際平均水平的2%-15%提高到了50%-60%。這一數據是基于已發(fā)表的經(jīng)國際同行評議和審核的公開(kāi)數據。高純度意味著(zhù)更少的雜質(zhì)細胞（如未分化細胞或5-羥色胺能神經(jīng)元），直接降低了致瘤風(fēng)險和移植物誘導的運動(dòng)障礙風(fēng)險。

更低劑量、更強療效： 由于純度的數量級提升，UX-DA003的臨床所需劑量較傳統細胞治療方案降低50%-80%。更低劑量不僅減少了細胞藥物移植帶來(lái)的周?chē)X組織壓迫，也降低了生產(chǎn)成本和患者負擔。

卓越的長(cháng)期安全性： 移植后六個(gè)月，細胞的增殖率僅為0.23%，顯著(zhù)低于文獻報道的0.5%-11%范圍，有效降低了長(cháng)期安全風(fēng)險。

1.2 UX-DA001：全球首款中美雙批的自體iPSC帕金森病藥物

UX-DA001是躍賽生物的另一款核心產(chǎn)品，采用自體iPSC技術(shù)路線(xiàn)——利用患者自身的體細胞重編程為iPSC，再分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞。2024年12月，UX-DA001獲得中國NMPA臨床試驗默示許可；2025年2月獲得美國FDA臨床試驗許可，成為全球首款實(shí)現中美雙報雙批的帕金森病自體iPSC細胞治療藥物。

目前，UX-DA001正在上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院開(kāi)展I期注冊臨床試驗，已有12名帕金森病患者參與。首例患者接受手術(shù)已達15個(gè)月，隨訪(fǎng)數據顯示：多名患者運動(dòng)功能明顯改善，震顫癥狀減輕甚至完全消失，日間“關(guān)期”顯著(zhù)縮短，生活質(zhì)量得到顯著(zhù)提升。該產(chǎn)品已獲得FDA快速通道資格認定。

二、差異化雙路徑策略：自體UX-DA001與異體UX-DA003

躍賽生物在帕金森病治療領(lǐng)域采取了雙路徑差異化布局，整合自體個(gè)性化治療與同種異體標準化治療兩條互補的技術(shù)路線(xiàn)：

對比維度	UX-DA001（自體療法）	UX-DA003（同種異體療法）
細胞來(lái)源	患者自身細胞	通用型GMP級iPSC種子細胞庫
免疫排斥	無(wú)（自體細胞）	低（低免疫原性，無(wú)需嚴格配型）
制備周期	個(gè)體化制備，周期較長(cháng)	標準化“現貨型”產(chǎn)品，可規?；a(chǎn)
適用場(chǎng)景	精準個(gè)性化治療	大規模臨床推廣，惠及更多患者
成本	高	相對較低
臨床階段	I期（中國瑞金醫院，12例患者已入組）	中美IND雙批，即將啟動(dòng)

躍賽生物首席執行官吳蘭林表示：“自體與同種異體iPSC療法針對帕金森病不同的臨床場(chǎng)景。我們的雙路徑策略不僅為患者提供了靈活、個(gè)體化的治療選擇，也加速了iPSC再生醫學(xué)的規?；a(chǎn)業(yè)化進(jìn)程?！?/p>

三、行業(yè)坐標：UX-DA003在全球iPSC帕金森病管線(xiàn)中的位置

2025-2026年，iPSC來(lái)源的帕金森病細胞治療迎來(lái)了臨床轉化的密集突破期。

Bemdaneprocel（BlueRock Therapeutics/Bayer） 是目前全球進(jìn)展最快的同種異體帕金森病細胞療法，已進(jìn)入III期臨床試驗（exPDite-2）。其I期試驗36個(gè)月隨訪(fǎng)數據顯示，移植的干細胞來(lái)源神經(jīng)元可在人腦中安全存活，未引起腫瘤或嚴重不良事件。該產(chǎn)品已獲得FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定和快速通道資格。

NouvNeu001（睿健醫藥） 采用化學(xué)誘導iPSC技術(shù)路線(xiàn)，已在中國完成I期并推進(jìn)至II期，同時(shí)獲得FDA快速通道和再生醫學(xué)先進(jìn)療法雙重認定。

與上述產(chǎn)品相比，UX-DA003的核心差異化優(yōu)勢體現在純度上。國際同行普遍面臨多巴胺能神經(jīng)元純度低（2%-15%）的瓶頸，而UX-DA003通過(guò)SISBAR譜系追蹤平臺將純度提升至50%-60%，使臨床所需劑量降至國際平均水平的1/5至1/2。

UX-DA003的雙IND獲批，使其成為全球少數同時(shí)獲得中美兩國監管機構許可的同種異體iPSC帕金森病療法，在純度、劑量和安全性三個(gè)維度上均展現出顯著(zhù)優(yōu)勢。

四、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 躍賽生物. UX-DA003獲美國FDA臨床試驗許可. https://www.unixell.com/en/CompanyNews/index.aspx
[2] 躍賽生物. UX-DA003獲中國NMPA臨床試驗默示許可. 2026年6月3日. https://www.unixell.com
[3] 躍賽生物UX-DA003獲美國FDA臨床試驗許可 全球化布局再下一城. bydrug.pharmcube.com. 2026年6月19日.
[4] UniXell Biotechnology Secures FDA IND Clearance for UX-DA003. www.unixell.com. 2026年6月19日.
[5] 躍賽生物UX-DA001注射液I期臨床試驗進(jìn)展. 2026年6月.
[6] SISBAR譜系示蹤技術(shù)平臺介紹. 躍賽生物官網(wǎng).

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