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干細胞移植可改善腦癱幼兒的運動(dòng)功能的臨床研究

簡(jiǎn)介:腦癱 (CP) 是兒童時(shí)期最普遍的運動(dòng)障礙。它通常由子宮內或圍產(chǎn)期腦損傷引起。最近,有報道稱(chēng) 臍帶干細胞治療腦癱可改善粗大運動(dòng)功能和大腦連接。

2022年8月24日,日本高知大學(xué)高知醫學(xué)院兒科《Brain&Development》雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于自體臍帶血輸注改善日本腦癱幼兒運動(dòng)功能的安全性和可行性的臨床研究。結果顯示自體臍帶血干細胞輸注臨床用于腦癱患者是安全可行的。然而,還需要對更多患者進(jìn)行更多的臨床研究,并對腦癱的治療機制進(jìn)行深入研究。

干細胞移植可改善腦癱幼兒的運動(dòng)功能的臨床研究

方法:在動(dòng)物模型研究中證明誘導組織再生后,對6名日本CP兒童(1-6 歲)進(jìn)行了靜脈注射ACB的單臂試驗研究。主要結果是在基線(xiàn)和治療后1周、1、2和3年時(shí)通過(guò)生命體征、臨床癥狀以及血液和尿液檢查評估安全性。此外,同時(shí)進(jìn)行了運動(dòng)功能評估、神經(jīng)發(fā)育檢查、磁共振成像和腦電圖 (EEG)。

結果:輸注一般耐受性良好,盡管一名患者在治療后1年出現顯微血尿,另一名患者在治療后9個(gè)月出現一次熱性驚厥。這些事件是短暫的,在觀(guān)察研究期間未見(jiàn)復發(fā)。所有患者的1年粗大運動(dòng)功能測量66 (GMFM-66) 評分中位數提高了6.8分,高于按年齡和嚴重程度預測的值。

此外,2年和3年的GMFM-66分數也高于預期(分別為中位數6.2分和5.5分)。6名患者中有3名的發(fā)展商數 (DQ) 的總體量表和語(yǔ)言-社會(huì )量表有所改善,治療后他們的GMFM-66評分變化大于其他病例。GMFM-66評分、DQ和輸注細胞計數之間沒(méi)有顯著(zhù)相關(guān)性。

結論:自體臍帶血干細胞輸注臨床用于治療腦癱患者是安全可行的。然而,還需要對更多患者進(jìn)行更多的臨床研究,并對腦癱的治療機制進(jìn)行深入研究。

參考資料:https://doi.org/10.1016/j.braindev.2022.08.004

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