一項名為ASPIRO的1/2期臨床試驗正在測試Aspen Neuroscience的ANPD001 （一種干細胞療法候選藥物，旨在替代帕金森病中丟失的神經(jīng)細胞），已對第一位患者進(jìn)行了給藥。

首次移植：細胞療法ANPD001治療帕金森病的試驗完成

阿斯彭在公司新聞稿中宣布，該試驗的首席研究員、神經(jīng)外科醫生Paul Larson博士在圖森班納大學(xué)醫學(xué)中心進(jìn)行了首次移植手術(shù)。

ASPIRO (NCT06344026 )去年獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準，目前正在測試ANPD001干細胞療法在以?xún)纱芜f增劑量移植到中重度帕金森病患者中時(shí)的長(cháng)期安全性和耐受性。符合資格的研究參與者年齡在50歲至70歲之間。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司總裁兼首席執行官達米安·麥克德維特博士表示：“這項臨床試驗的啟動(dòng)是阿斯彭公司使命的一個(gè)重要里程碑，該使命是為醫療需求未得到滿(mǎn)足的人們開(kāi)發(fā)和提供個(gè)性化的再生神經(jīng)療法，從帕金森病開(kāi)始?！?/p>

麥克德維特說(shuō)：“迄今為止，還沒(méi)有任何疾病緩解療法可以阻止、替代或預防多巴胺神經(jīng)元的喪失或減緩帕金森病的進(jìn)展?！?/p>

其他試驗目標將包括評估治療的早期療效（通過(guò)測量所謂的時(shí)間或患者癥狀通過(guò)藥物控制的時(shí)間段）以及運動(dòng)癥狀的緩解。該試驗正在美國的五個(gè)臨床中心進(jìn)行。

ANPD001用于替代帕金森病患者失去的神經(jīng)細胞

帕金森病是由于大腦黑質(zhì)紋狀體多巴胺能通路中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡引起的。該通路包括黑質(zhì)和背側紋狀體，兩者都參與運動(dòng)控制。多巴胺是大腦的主要化學(xué)信使。

ANPD001旨在替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這種治療帕金森病的實(shí)驗性療法使用一種被稱(chēng)為誘導多能干細胞（iPSC）的干細胞，這種干細胞幾乎可以生成體內任何類(lèi)型的細胞，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。其制造過(guò)程分為三個(gè)步驟。

第一步是收集患者的皮膚細胞，然后在實(shí)驗室中對其進(jìn)行改造，并重新編程為iPSC。然后為iPSC提供生化線(xiàn)索，引導它們轉化為多巴胺神經(jīng)元前體細胞。一旦移植到患者體內，這些細胞最終將成熟為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

這種手術(shù)被稱(chēng)為自體細胞移植，因為它使用的是患者自身的細胞。

“亞利桑那大學(xué)圖森醫學(xué)院神經(jīng)外科教授拉森說(shuō)：“這是首次在正式臨床試驗中使用自體方法。

拉爾森稱(chēng)參加ASPIRO是一種 “榮譽(yù)”，并說(shuō)這是一項 “重要的研究”。

“拉爾森說(shuō)：”帕金森病是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性運動(dòng)障礙，主要影響中腦多巴胺神經(jīng)元的耗竭。

“拉爾森說(shuō)：”帕金森病患者在確診時(shí)通常已經(jīng)喪失了黑質(zhì)通路中的大部分多巴胺能（DA）神經(jīng)元，從而導致運動(dòng)和神經(jīng)功能的逐漸喪失。

試驗是干細胞治療帕金森病的首次人體研究

作為試驗就緒隊列篩選研究的一部分，登記的參與者（預計總共有9名）首先通過(guò)Rune Labs的數字健康平臺進(jìn)行遠程監控。目標是在招募患者之前全面了解該疾病。

該試驗的額外目標除了增加準時(shí)率和減少運動(dòng)癥狀外，還包括改善患者的生活質(zhì)量。

這項首次人體試驗對于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重大前景。

該試驗的主要階段預計將于明年完成，并將使用大腦成像掃描對患者進(jìn)行移植后五年的評估。

“這項首次人體試驗對于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重要意義，”阿斯彭首席醫療官Edward Wirth III醫學(xué)博士說(shuō)。

“我們的2022年試驗就緒隊列篩選研究已經(jīng)完成入組，我們計劃今年在A(yíng)SPIRO1/2a期研究中對患者進(jìn)行給藥，”Wirth說(shuō)。

關(guān)于作者：

Patricia Inácio 博士：帕特里夏擁有葡萄牙新里斯本大學(xué)細胞生物學(xué)博士學(xué)位，并擔任多個(gè)研究項目和獎學(xué)金以及歐洲機構重大資助申請的作者。她還曾在紐約哥倫比亞大學(xué)微生物學(xué)和免疫學(xué)系擔任博士生研究助理，并因此獲得葡美發(fā)展基金會(huì )（FLAD）獎學(xué)金。

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