作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于中國生物技術(shù)發(fā)展中心官方公告（2026年9月30日）及公開(kāi)信息撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床或注冊申報建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與中國生物技術(shù)發(fā)展中心及其關(guān)聯(lián)機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年9月30日，中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布 《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（第11批）》 。2026年9月22日至9月30日期間，共有9項臨床研究項目完成備案^[1]。隨著(zhù)本批清單公布，備案流水號已達MR-N-XX-2026-000126，累計備案項目達到126項。

本批看點(diǎn)：①干細胞與再生醫學(xué)項目3項——自體骨髓MSC修復四肢長(cháng)管狀骨缺損（存量平移）、人骨髓MSC治療兒童青少年孤獨癥譜系障礙、臍帶MSC治療肝衰竭；②免疫細胞與疫苗項目3項——個(gè)性化HPV抗原特異性免疫激活、代謝增強型自體CD19 CAR-T治療自身免疫性溶血性貧血、個(gè)性化mRNA疫苗聯(lián)合PD-1抑制劑用于胰腺癌術(shù)后輔助治療；③基因治療與基因修飾細胞項目2項——YOLT-202治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥、慢病毒載體轉導β-珠蛋白基因改造自體CD34?造血干細胞治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血；④另有1項為GBP-213治療常染色體顯性多囊腎病。本批項目覆蓋骨科、生殖與感染、神經(jīng)發(fā)育、腎病、遺傳病、血液病、肝病、腫瘤等多個(gè)疾病領(lǐng)域，體現了生物醫學(xué)新技術(shù)從“單點(diǎn)突破”向“多賽道并行”的轉化格局。

剛剛！第11批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案項目公布

一、備案背景與制度依據

《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》 （國務(wù)院第818號令）已經(jīng)2025年9月12日國務(wù)院第68次常務(wù)會(huì )議通過(guò)，自2026年5月1日起正式施行。根據《條例》第十五條規定，臨床研究機構應當自生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究通過(guò)學(xué)術(shù)審查、倫理審查之日起5個(gè)工作日內向國務(wù)院衛生健康部門(mén)備案。

中國生物技術(shù)發(fā)展中心作為直屬?lài)倚l生健康委員會(huì )的事業(yè)單位，承擔生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案的具體管理工作。自《條例》施行以來(lái)，中國生物技術(shù)發(fā)展中心已先后公布多批備案完成項目清單，備案工作逐步進(jìn)入常態(tài)化、規范化運行階段。

二、第11批9項備案項目總覽

序號	備案號	項目名稱(chēng)	臨床研究發(fā)起機構	臨床研究機構
1	#MR-N-41-2026-000118	自體骨髓間充質(zhì)干細胞體外構建骨修復四肢長(cháng)管狀骨缺損的臨床轉化研究	河南醫藥大學(xué)第一附屬醫院	河南醫藥大學(xué)第一附屬醫院
2	MR-N-33-2026-000119	個(gè)性化HPV抗原特異性免疫激活治療在HPV感染及宮頸LSIL患者中的安全性與有效性研究	海南省大健康醫學(xué)集團有限公司	樹(shù)蘭（杭州）醫院
3	MR-N-11-2026-000120	一項評估人骨髓間充質(zhì)干細胞（hBMMSC）注射液多次給藥治療兒童青少年孤獨癥譜系障礙（ASD）安全性和初步療效的探索性研究	首都醫科大學(xué)附屬北京安定醫院	首都醫科大學(xué)附屬北京安定醫院
4	MR-N-31-2026-000121	一項評估GBP-213治療常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）患者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效動(dòng)力學(xué)及初步有效性的臨床研究	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院
5	MR-N-31-2026-000122	YOLT-202治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的臨床探索研究	上海堯唐生物科技股份有限公司	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院
6	MR-N-12-2026-000123	代謝增強型自體CD19 CAR-T細胞注射液治療復發(fā)/難治性自身免疫性溶血性貧血的I期臨床研究	杭州萊芒生物科技有限公司	中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）
7	MR-N-31-2026-000124	臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）治療肝衰竭的安全性及有效性探索研究	上海甘翼生物醫藥科技有限公司	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院
8	MR-N-31-2026-000125	XP-004個(gè)性化mRNA疫苗聯(lián)合PD-1抑制劑用于胰腺癌術(shù)后輔助治療的臨床研究	上海信譜生物醫藥科技有限公司	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院
9	MR-N-31-2026-000126	慢病毒載體轉導β-珠蛋白基因改造自體CD34?造血干細胞（BD211）靜脈輸注治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血患者的安全性和有效性研究	上海倍導基因技術(shù)有限公司	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院

注：# 表示曾按《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》備案，現按《條例》第五十七條要求進(jìn)行備案。

三、第11批項目深度解讀

3.1 干細胞與再生醫學(xué)項目

（1）自體骨髓MSC體外構建骨修復四肢長(cháng)管狀骨缺損（存量平移）

由河南醫藥大學(xué)第一附屬醫院發(fā)起并開(kāi)展。該項目聚焦四肢長(cháng)管狀骨缺損這一骨科難題，探索自體骨髓間充質(zhì)干細胞體外構建骨修復材料的臨床轉化路徑。該備案為存量平移項目，曾按《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》備案，現按818號令要求重新完成備案。

（2）人骨髓MSC治療兒童青少年孤獨癥譜系障礙（ASD）

由首都醫科大學(xué)附屬北京安定醫院發(fā)起并開(kāi)展，是一項多次給藥的探索性研究，評估人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液治療兒童青少年ASD的安全性和初步療效。ASD全球患病率約為1/36（2.8%），目前針對核心癥狀的獲批藥物極為有限，干細胞療法通過(guò)免疫調節和微環(huán)境重塑為該領(lǐng)域提供了新思路。

（3）臍帶MSC治療肝衰竭

由上海甘翼生物醫藥科技有限公司發(fā)起，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院開(kāi)展。該項目探索臍帶間充質(zhì)干細胞治療肝衰竭的安全性及有效性。肝衰竭是臨床危重癥，現有內科治療手段有限，MSC通過(guò)免疫調節、抗炎和促肝細胞再生等機制，為肝衰竭治療提供了潛在新策略。

3.2 免疫細胞與疫苗項目

（4）個(gè)性化HPV抗原特異性免疫激活治療HPV感染及宮頸LSIL

由海南省大健康醫學(xué)集團有限公司發(fā)起，樹(shù)蘭（杭州）醫院開(kāi)展。該項目針對HPV感染及宮頸低級別鱗狀上皮內病變（LSIL），采用個(gè)性化抗原特異性免疫激活策略，探索在HPV清除和病變逆轉方面的安全性與有效性。

（5）代謝增強型自體CD19 CAR-T治療復發(fā)/難治性自身免疫性溶血性貧血

由杭州萊芒生物科技有限公司發(fā)起，中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院開(kāi)展。這是一項I期臨床研究，評估代謝增強型自體CD19 CAR-T細胞注射液治療復發(fā)/難治性自身免疫性溶血性貧血（AIHA） 的安全性。CAR-T療法從腫瘤領(lǐng)域向自身免疫性疾病拓展，是當前細胞治療的重要方向。

（6）個(gè)性化mRNA疫苗聯(lián)合PD-1抑制劑用于胰腺癌術(shù)后輔助治療

由上海信譜生物醫藥科技有限公司發(fā)起，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院開(kāi)展。該項目探索個(gè)性化mRNA疫苗聯(lián)合PD-1抑制劑在胰腺癌術(shù)后輔助治療中的臨床價(jià)值。胰腺癌術(shù)后復發(fā)率高，個(gè)性化mRNA疫苗有望通過(guò)激活腫瘤特異性免疫應答，降低復發(fā)風(fēng)險。

3.3 基因治療與基因修飾細胞項目

（7）YOLT-202治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）

由上海堯唐生物科技股份有限公司發(fā)起，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院開(kāi)展。α-1抗胰蛋白酶缺乏癥是一種遺傳性代謝病，可導致肺氣腫和肝病。YOLT-202為該領(lǐng)域的臨床探索研究，代表基因編輯/基因治療技術(shù)在遺傳病領(lǐng)域的應用。

（8）慢病毒載體轉導β-珠蛋白基因改造自體CD34?造血干細胞治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血

由上海倍導基因技術(shù)有限公司發(fā)起，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院開(kāi)展。該項目采用慢病毒載體轉導β-珠蛋白基因改造自體CD34?造血干細胞，靜脈輸注治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血。β-地中海貧血是一種遺傳性血紅蛋白病，患者需長(cháng)期輸血，基因治療有望提供一次性治愈可能。

3.4 其他項目

（9）GBP-213治療常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）

由上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院發(fā)起并開(kāi)展，評估GBP-213在常染色體顯性多囊腎病患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效動(dòng)力學(xué)及初步有效性。ADPKD是最常見(jiàn)的遺傳性腎病之一，現有治療手段有限。

四、本批突出看點(diǎn)

第一，多賽道并行，覆蓋疾病譜廣：第11批9項備案覆蓋骨科、感染與生殖、神經(jīng)發(fā)育、腎病、遺傳病、血液病、肝病、腫瘤等多個(gè)領(lǐng)域，體現了生物醫學(xué)新技術(shù)從腫瘤、血液病向遺傳病、神經(jīng)發(fā)育障礙、慢性肝病、骨科修復等方向持續拓展。

第二，干細胞與再生醫學(xué)仍是重點(diǎn)方向：3項干細胞相關(guān)項目分別針對骨缺損、孤獨癥、肝衰竭，涵蓋自體骨髓MSC、人骨髓MSC和臍帶MSC等不同來(lái)源。

第三，基因治療與基因修飾細胞加速入場(chǎng)：本批包含α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和輸血依賴(lài)型β-地中海貧血兩個(gè)遺傳病基因治療項目，代表基因編輯、慢病毒載體轉導等技術(shù)在遺傳病領(lǐng)域的臨床轉化加速。

第四，CAR-T向自身免疫性疾病拓展：代謝增強型自體CD19 CAR-T治療自身免疫性溶血性貧血，是CAR-T從腫瘤向自身免疫病延伸的又一案例。

第五，個(gè)性化疫苗與免疫聯(lián)合治療成為新方向：個(gè)性化HPV抗原特異性免疫激活、個(gè)性化mRNA疫苗聯(lián)合PD-1抑制劑，體現了個(gè)體化免疫治療在感染性疾病和腫瘤輔助治療中的探索。

五、備案完成≠審批通過(guò)：核心概念澄清

根據818號令配套形成的管理路徑是 “非臨床研究→臨床研究備案→臨床轉化應用審批” 三步走：

• 臨床研究備案：項目通過(guò)學(xué)術(shù)審查、倫理審查后，向國家衛健委備案，屬于 “研究階段”的合規準入
• 臨床轉化應用審批：研究完成、證明安全有效后，才能申請 “轉化應用” ，獲批后才可在限定條件下向患者收費

備案階段的核實(shí)確認側重于材料的完整性、合規性，屬于形式審查范疇。備案完成不代表技術(shù)本身已被驗證安全有效。根據《條例》規定，備案完成后，專(zhuān)業(yè)機構仍會(huì )開(kāi)展事后的動(dòng)態(tài)評估與持續監管。

六、合規實(shí)施要求

中國生物技術(shù)發(fā)展中心在公告中明確要求：

各完成備案的臨床研究機構、臨床研究發(fā)起機構及項目團隊需嚴格按照《條例》及相關(guān)規定要求實(shí)施研究，落實(shí)主體責任，加強內部質(zhì)量管理與人員培訓，確保研究過(guò)程規范、數據真實(shí)可溯、受試者權益和安全得到充分保障。

關(guān)于臨床研究項目技術(shù)方面的咨詢(xún)（如主要適應癥、入組條件、研究開(kāi)展地點(diǎn)等），請直接聯(lián)系項目組或查找招募信息。中國生物技術(shù)發(fā)展中心不接受此類(lèi)咨詢(xún)。

七、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 中國生物技術(shù)發(fā)展中心. 生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單（第11批）[EB/OL]. 2026-09-30.

[2] 國務(wù)院. 生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例（第818號令）. 2025-09-28.

[3] 中國生物技術(shù)發(fā)展中心. 生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案服務(wù)指南[EB/OL]. 2026-04-30.

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