作者:杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊
- 內容聲明:本文基于中國生物技術(shù)發(fā)展中心官方公告及公開(kāi)行業(yè)信息撰寫(xiě),僅供科普參考,不構成任何臨床或注冊申報建議
- 利益相關(guān)聲明:杭吉干細胞科技與中國生物技術(shù)發(fā)展中心及其關(guān)聯(lián)機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)
核心速讀:2026年9月7日,中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布第8批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案完成項目清單。2026年8月16日至8月31日期間,共有7項臨床研究項目完成備案[1]。隨著(zhù)本批清單公布,依托《條例》完成合規備案的臨床研究項目總數正式突破100項,我國細胞與再生醫學(xué)產(chǎn)業(yè)邁入標準化、規范化臨床創(chuàng )新發(fā)展的新階段。
第8批看點(diǎn):①4項干細胞項目覆蓋膝骨關(guān)節炎、早發(fā)性卵巢功能不全、特發(fā)性肺纖維化、造血干細胞移植后繼發(fā)性植入功能不良四大臨床痛點(diǎn);②3項免疫細胞及工程化細胞項目體現精準靶向與聯(lián)合治療趨勢——靶向FAP的CAR-DC治療缺血性心肌病、CD160?CIK聯(lián)合信迪利單抗治療MSI-H型腸癌、iNPC注射液預防腎移植后移植物功能延遲恢復;③移植相關(guān)并發(fā)癥成為集中方向,顯示細胞治療在移植支持治療中的探索進(jìn)一步深入。

生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案第8批公布:7項新增,累計突破100項
一、前七批備案項目回顧
自2026年5月1日《條例》施行以來(lái),中國生物技術(shù)發(fā)展中心已先后公布七批備案項目清單。前七批累計備案93項,各批次情況如下:
| 批次 | 時(shí)間窗口 | 完成備案項目數 | 累計 |
|---|---|---|---|
| 第1批 | 5月1日—5月22日 | 3項 | 3項 |
| 第2批 | 5月23日—5月31日 | 10項 | 13項 |
| 第3批 | 6月1日—6月15日 | 34項 | 47項 |
| 第4批 | 6月16日—6月30日 | 12項 | 59項 |
| 第5批 | 7月1日—7月15日 | 21項 | 80項 |
| 第6批 | 7月16日—7月31日 | 13項 | 93項 |
| 第7批 | 8月1日—8月15日 | 3項 | 96項 |
前七批備案項目覆蓋免疫細胞與干細胞,適應癥橫跨實(shí)體瘤、血液腫瘤、自身免疫病、神經(jīng)系統疾病、代謝性疾病及罕見(jiàn)病等多個(gè)領(lǐng)域,技術(shù)路線(xiàn)涵蓋CAR-T、TCR-T、NK細胞、間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)前體細胞、胰島細胞等多元方向。

二、第8批備案項目深度解讀
(一)總體格局:備案號連續,第100項落地
本批7項備案號從MR-N-11-2026-000097至MR-N-12-2026-000103連續分布,其中第4項備案號MR-N-32-2026-000100恰好是第100項,具有里程碑意義。
從發(fā)起機構類(lèi)型看,企業(yè)發(fā)起3項(和攜科技、中源協(xié)和、山東省齊魯干細胞工程),醫療機構發(fā)起4項(浙大婦院、浙大二院、南方醫科大學(xué)珠江醫院、哈爾濱醫科大學(xué)附屬腫瘤醫院),呈現 “醫院主導實(shí)施、企業(yè)參與轉化” 的協(xié)同格局。
(二)干細胞項目:覆蓋四大臨床痛點(diǎn)領(lǐng)域
本批4項干細胞相關(guān)項目分別針對骨科、生殖健康、呼吸系統和移植并發(fā)癥領(lǐng)域。
項目一:人臍帶間充質(zhì)干細胞治療膝骨關(guān)節炎
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 膝骨關(guān)節炎 |
| 細胞類(lèi)型 | 人臍帶間充質(zhì)干細胞 |
| 臨床研究機構 | 中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院 |
| 發(fā)起機構 | 和攜科技有限公司 |
膝骨關(guān)節炎是影響中老年人群生活質(zhì)量的常見(jiàn)退行性疾病,現有治療手段以對癥緩解為主,難以從根本上修復關(guān)節軟骨損傷。該項目探索人臍帶間充質(zhì)干細胞在軟骨修復方面的安全性與有效性。
項目二:人羊膜上皮干細胞移植治療早發(fā)性卵巢功能不全
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 早發(fā)性卵巢功能不全(POI) |
| 細胞類(lèi)型 | 人羊膜上皮干細胞 |
| 臨床研究機構 | 浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬婦產(chǎn)科醫院 |
| 發(fā)起機構 | 浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬婦產(chǎn)科醫院 |
| 研究設計 | 單中心、開(kāi)放、隨機對照試驗 |
早發(fā)性卵巢功能不全指女性40歲前發(fā)生的卵巢功能衰退,不僅影響生育能力,還會(huì )損害內分泌、骨骼及心理健康?;A研究表明,人羊膜上皮干細胞和人臍帶間充質(zhì)干細胞在化療誘導的POI模型中均能有效恢復卵巢功能和生育能力。該研究將探索干細胞移植在修復卵巢功能方面的安全性與有效性,為生殖健康領(lǐng)域的細胞治療積累循證依據。
項目三:人臍帶源間充質(zhì)干細胞治療特發(fā)性肺纖維化
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 特發(fā)性肺纖維化 |
| 細胞類(lèi)型 | 人臍帶源間充質(zhì)干細胞 |
| 臨床研究機構 | 連云港市第一人民醫院 |
| 發(fā)起機構 | 中源協(xié)和細胞基因工程股份有限公司 |
| 研究設計 | 單臂、初步安全性與療效觀(guān)察 |
特發(fā)性肺纖維化是一種進(jìn)展性、不可逆的間質(zhì)性肺病,現有藥物僅能延緩肺功能下降,無(wú)法逆轉纖維化進(jìn)程。該項目是《條例》施行后江蘇省內首個(gè)在新備案系統落地的全新干細胞臨床研究項目,標志著(zhù)連云港市細胞治療臨床研究取得國家級合規準入資質(zhì)。
項目四:臍帶血單個(gè)核細胞治療造血干細胞移植后繼發(fā)性植入功能不良
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 造血干細胞移植后繼發(fā)性植入功能不良 |
| 細胞類(lèi)型 | 臍帶血單個(gè)核細胞 |
| 臨床研究機構 | 中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院(中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所) |
| 發(fā)起機構 | 山東省齊魯干細胞工程有限公司、山東省臍血庫 |
造血干細胞移植后,部分患者會(huì )出現繼發(fā)性植入功能不良——植入的細胞未能穩定定植,血細胞長(cháng)期偏低,增加感染、出血風(fēng)險,長(cháng)期缺乏理想干預手段。臍帶血單個(gè)核細胞富含多種免疫細胞,具有免疫調節與造血支持作用,或可為此類(lèi)患者提供新的干預策略。
(三)免疫細胞及工程化細胞項目:精準靶向與聯(lián)合治療并進(jìn)
本批3項非干細胞類(lèi)項目體現了細胞免疫治療向精準靶向和聯(lián)合治療方向發(fā)展的趨勢。
項目五:靶向FAP的CAR-DC治療缺血性心肌病
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 缺血性心肌病 |
| 細胞類(lèi)型 | 靶向FAP的自體免疫抑制性嵌合抗原受體-樹(shù)突狀細胞(CAR-DC) |
| 臨床研究機構 | 浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院 |
| 發(fā)起機構 | 浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院 |
該項目以工程化樹(shù)突狀細胞靶向心臟損傷與纖維化微環(huán)境,旨在評價(jià)成纖維細胞活化蛋白(FAP) 靶向自體免疫抑制性CAR-DC治療缺血性心肌病的安全性和有效性,為這一疾病提供新型治療策略。
項目六:CD160?CIK聯(lián)合信迪利單抗治療MSI-H型腸癌
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | MSI-H型腸癌(一線(xiàn)治療) |
| 細胞類(lèi)型 | CD160?CIK亞群聯(lián)合信迪利單抗 |
| 臨床研究機構 | 哈爾濱醫科大學(xué)附屬腫瘤醫院 |
| 發(fā)起機構 | 哈爾濱醫科大學(xué)附屬腫瘤醫院 |
| 研究設計 | 開(kāi)放性臨床研究 |
該項目將CD160?CIK亞群與PD-1抑制劑信迪利單抗聯(lián)合,探索MSI-H型腸癌的一線(xiàn)治療新方案。信迪利單抗已在MSI-H/dMMR結直腸癌領(lǐng)域積累了較充分的臨床證據,聯(lián)合細胞治療有望進(jìn)一步提升療效。
項目七:iNPC注射液預防腎移植后移植物功能延遲恢復
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 適應癥 | 腎移植后移植物功能延遲恢復(DGF) |
| 細胞類(lèi)型 | 人源腎祖細胞(iNPC)注射液 |
| 臨床研究機構 | 南方醫科大學(xué)珠江醫院 |
| 發(fā)起機構 | 南方醫科大學(xué)珠江醫院 |
| 研究設計 | 單中心、隨機、空白對照臨床試驗 |
移植物功能延遲恢復是腎移植圍手術(shù)期的關(guān)鍵難題。該項目采用人源腎祖細胞,系統評估其在腎移植受者中的安全性、耐受性及初步有效性,對降低移植物功能延遲恢復發(fā)生率、改善腎移植遠期預后具有重要意義。
(四)本批突出看點(diǎn)
第一,移植相關(guān)并發(fā)癥成為集中方向。第4項針對造血干細胞移植后繼發(fā)性植入功能不良,第7項針對腎移植后移植物功能延遲恢復,分別覆蓋造血干細胞移植和器官移植兩大領(lǐng)域,顯示細胞治療在移植支持治療中的探索進(jìn)一步深入。
第二,細胞治療適應癥持續拓展。本批適應癥覆蓋骨科、生殖健康、心血管、呼吸系統、腫瘤及移植并發(fā)癥等多個(gè)領(lǐng)域,細胞治療正從傳統腫瘤領(lǐng)域加速向退行性疾病、慢病、生殖健康和移植支持等方向拓展。
第三,聯(lián)合治療與精準靶向特征明顯。CD160?CIK聯(lián)合信迪利單抗、靶向FAP的CAR-DC等項目,體現了免疫細胞治療從單一細胞類(lèi)型向聯(lián)合方案和工程化精準靶向發(fā)展的趨勢。
三、行業(yè)觀(guān)察:突破100項備案的深層信號
從首批到第8批的密集發(fā)布,標志著(zhù)國內細胞與基因治療正從“單一藥品監管”向 “藥品+醫療技術(shù)備案雙軌并行” 的格局加速演進(jìn)。103項備案項目覆蓋免疫細胞與干細胞,適應癥橫跨實(shí)體瘤、血液腫瘤、自身免疫病、神經(jīng)系統疾病、代謝性疾病及罕見(jiàn)病等多個(gè)領(lǐng)域。
第一,雙軌制框架平穩落地。818號令構建起“技術(shù)轉化軌+藥品注冊軌”雙軌協(xié)同監管框架,為CAR-T、CAR-NK、TIL、基因編輯、干細胞等前沿療法劃定了清晰的合規路徑。
第二,技術(shù)路線(xiàn)日益多元。從八批累計103個(gè)項目來(lái)看,技術(shù)路線(xiàn)已覆蓋超過(guò)25類(lèi)疾病,除傳統腫瘤、血液系統疾病之外,進(jìn)一步拓展至神經(jīng)系統、肝臟、代謝內分泌、自身免疫、骨科運動(dòng)系統、呼吸、眼科、免疫缺陷、生殖、心血管、遺傳性疾病、口腔等眾多方向。
第三,“產(chǎn)學(xué)研醫”分工模式成熟。醫院主導臨床研究、企業(yè)作為發(fā)起機構提供技術(shù)和資金支持的協(xié)同模式已基本成型。行業(yè)競爭邏輯正深刻重塑,同質(zhì)化管線(xiàn)加速出清,具備明確臨床價(jià)值、堅實(shí)技術(shù)壁壘與合規先發(fā)優(yōu)勢的差異化創(chuàng )新,已成為企業(yè)立足賽道的核心準入門(mén)檻。
對于行業(yè)而言,這意味著(zhù)生物醫學(xué)新技術(shù)的臨床轉化之路正在從“野蠻生長(cháng)”走向“有標可依”。對于患者而言,這意味著(zhù)未來(lái)將有更多經(jīng)過(guò)規范備案與嚴格驗證的創(chuàng )新療法走向臨床。
四、合規實(shí)施要求
請各完成備案的臨床研究機構、臨床研究發(fā)起機構及項目團隊嚴格按照《條例》及相關(guān)規定實(shí)施研究,落實(shí)主體責任,加強內部質(zhì)量管理與人員培訓,確保研究過(guò)程規范、數據真實(shí)可溯、受試者權益和安全得到充分保障。
咨詢(xún)方式:關(guān)于臨床研究項目技術(shù)方面的咨詢(xún)(如主要適應癥或者治療何種疾病、入組條件、在何處開(kāi)展研究等),請直接聯(lián)系項目組或者查找招募信息。中國生物技術(shù)發(fā)展中心不接受此類(lèi)咨詢(xún)。
五、常見(jiàn)問(wèn)題解答(FAQ)
六、參考資料
[1] :https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14585
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