過(guò)去幾十年，1型糖尿病一直被視為一種“終身性疾病”——患者只能依靠外源性胰島素維持生命。雖然胰島素治療大大延長(cháng)了患者壽命，但它并不能阻止病情進(jìn)展，也無(wú)法恢復胰島的自然功能。

隨著(zhù)再生醫學(xué)和細胞治療技術(shù)的興起，科學(xué)家們開(kāi)始嘗試從更根本的層面“修復”這一疾病。干細胞療法正是在這樣的背景下進(jìn)入公眾視野。

近年來(lái)，多項研究顯示，干細胞不僅能調節異常免疫反應，還能在一定程度上修復受損的胰島β細胞功能，為1型糖尿病的康復帶來(lái)了新的希望。

干細胞療法用于1型糖尿病康復：從胰島修復到功能性治愈的新希望

一、1型糖尿病現狀與治療困境：為何需要干細胞療法

1型糖尿病是一種典型的自身免疫性疾病，患者體內的免疫系統會(huì )錯誤地攻擊胰島β細胞，使其喪失分泌胰島素的能力。這意味著(zhù)患者必須長(cháng)期依賴(lài)外源性胰島素來(lái)維持血糖平衡。全球范圍內，該疾病發(fā)病率正以每年3-5%的速度增長(cháng)，已成為嚴重的公共衛生問(wèn)題。

然而，即便在規范治療下，許多患者仍難以實(shí)現理想血糖控制，面臨低血糖風(fēng)險和多種并發(fā)癥。胰島移植雖能部分恢復胰島功能，但受供體限制、免疫排斥及高成本等因素影響，仍無(wú)法大規模應用。

正因如此，醫學(xué)界開(kāi)始探索一種更根本的方案——能修復胰島細胞本身的治療。在這一背景下，干細胞療法逐漸走入視野。

二、為什么干細胞療法可以用于1型糖尿病的康復？

干細胞療法之所以可以用于1型糖尿病的康復，主要因為它能同時(shí)修復受損的胰島β細胞并調節異常的免疫反應。

1型糖尿病的根源在于免疫系統攻擊胰腺中的β細胞，導致胰島素分泌能力喪失。干細胞，具有免疫調節作用，能抑制過(guò)度活躍的免疫細胞，恢復身體對胰島組織的“耐受”，從而阻止β細胞繼續被破壞。

同時(shí)，干細胞還能分化為胰島樣細胞或分泌促進(jìn)β細胞再生的因子，幫助重建胰島功能。部分臨床研究顯示，接受干細胞治療后，患者的C肽水平上升、胰島素需求減少，說(shuō)明胰島功能得到了恢復。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，干細胞療法能從根源上“修復+調控”，既恢復胰島功能，又重建免疫平衡，為1型糖尿病帶來(lái)康復的可能。

三、干細胞療法用于1型糖尿病康復的臨床進(jìn)展

近年來(lái)，全球范圍內針對干細胞療法用于1型糖尿病康復的研究持續升溫，多個(gè)國際團隊取得了里程碑式進(jìn)展。例如：

封裝干細胞裝置優(yōu)化提升β細胞功能：Nature 2023研究成果

2023年11月27日，比利時(shí)布魯塞爾糖尿病研究中心在國際期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《封裝的干細胞衍生β細胞在1型糖尿病患者中發(fā)揮血糖控制作用》的研究成果。^[1]

研究開(kāi)展了一項I/II期、多中心開(kāi)放標簽臨床試驗（NCT03163511），通過(guò)提高細胞劑量并優(yōu)化裝置膜穿孔，評估β細胞功能及血糖控制。

1年隨訪(fǎng)顯示，在10例基線(xiàn)C肽不可檢測的患者中，有3例從第6個(gè)月起C肽水平達到≥0.1 nmol/L，并伴隨持續血糖改善和胰島素劑量下降。

其中表現最好的患者，C肽水平在第12個(gè)月達到0.23 nmol/L，連續血糖監測（CGM）顯示目標血糖范圍時(shí)間從基線(xiàn)的55%升至85%，胰島素用量明顯減少。其他患者也出現不同程度的血糖穩定性提升和低血糖事件減少。

此外，哨兵裝置中的β細胞存活量在第6個(gè)月約為初始量的4%，提示盡管細胞存活率有限，但仍能產(chǎn)生顯著(zhù)的臨床信號。整體來(lái)看，優(yōu)化后的封裝裝置在提高β細胞功能和改善血糖控制方面顯示出可觀(guān)潛力，為后續大規模應用和療效優(yōu)化提供了方向。

國內團隊實(shí)現功能性治愈：Cell 2024化學(xué)重編程干細胞療法

2024年9月，國際權威期刊《細胞》刊登了一項突破性成果：中國研究團隊利用化學(xué)重編程干細胞技術(shù)，成功讓一位1型糖尿病患者實(shí)現 “功能性治愈”。這項由沈中陽(yáng)、鄧宏魁團隊主導的臨床研究，為全球糖尿病治療撕開(kāi)了一道希望的裂縫。^[2]

這位25歲的天津女性自14歲確診1型糖尿病以來(lái)，一直依賴(lài)胰島素，血糖波動(dòng)劇烈，長(cháng)期低血糖發(fā)作頻繁。她曾經(jīng)歷兩次肝移植（2014、2016 年）和一次全胰腺移植（2017 年），因血栓并發(fā)癥被迫切除胰腺，再次依賴(lài)胰島素，長(cháng)期免疫抑制治療使生活充滿(mǎn)挑戰。

2023年，患者接受干細胞治療手術(shù)，將化學(xué)重編程的多能干細胞分化為胰島β細胞并植入體內。移植后約75天，她開(kāi)始恢復自身胰島素分泌。血糖達到目標范圍的時(shí)間從基線(xiàn)的43.18%升至第4個(gè)月的96.21%，糖化血紅蛋白降至正常水平。

隨后血糖持續穩定，目標范圍時(shí)間超過(guò)98%，糖化血紅蛋白約為5%，1年后臨床數據達成所有研究終點(diǎn)，未發(fā)現移植相關(guān)異常。

研究表明，化學(xué)誘導多能干細胞衍生的胰島β細胞能夠有效修復受損的胰腺功能，實(shí)現糖尿病患者體內胰島素自我分泌的恢復。

Zimislecel再生胰島療法突破：NEJM 2025臨床結果

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會(huì )（ADA）科學(xué)年會(huì )上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗的1/2/3期的最新研究結果，并更新了1/2期試驗的最新臨床數據，相關(guān)結果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細胞的完全分化胰島細胞療法，旨在治療伴有低血糖意識障礙和嚴重低血糖事件（SHE）的1型糖尿?。═1D）患者。

FORWARD-101試驗跟蹤了12名1型糖尿病患者，他們接受單次Zimislecel治療后隨訪(fǎng)超1年，效果相當亮眼：

12名患者自身胰島素分泌都恢復了（通過(guò)C肽檢測能看出來(lái)），嚴重低血糖再也沒(méi)發(fā)生過(guò)，血糖也控制得挺好（糖化血紅蛋白低于7%，達標時(shí)間超70%）。

最關(guān)鍵的是，患者用的胰島素量平均減少了92%，其中10個(gè)人完完全全消除了外源胰島素的使用需求。治療過(guò)程中出現的副作用和平時(shí)用免疫藥、做胰島移植的反應差不多，沒(méi)發(fā)現新的安全問(wèn)題。

相比傳統胰島移植或胰島素強化治療，這種基于干細胞的再生療法從根源上修復了受損的β細胞功能，為1型糖尿病的功能性治愈提供了切實(shí)可行的方向，也標志著(zhù)干細胞療法正從“實(shí)驗室希望”走向“臨床現實(shí)”。

四、臨床療效總結與康復觀(guān)察

綜合上面三項具有代表性的臨床研究結果，以清晰地看到：干細胞療法在1型糖尿病的功能性康復方面，正從實(shí)驗性探索走向可驗證的臨床現實(shí)。

在血糖控制方面，無(wú)論是封裝式干細胞衍生胰島移植，還是化學(xué)重編程誘導多能干細胞技術(shù)，均顯著(zhù)提升了患者的血糖達標時(shí)間，部分病例達96% 以上。糖化血紅蛋白（HbA1c）維持在5%–7%之間，長(cháng)期處于非糖尿病水平，提示干細胞移植后能實(shí)現穩定的代謝平衡。

在胰島功能恢復方面，多項試驗數據顯示，患者C肽水平持續上升，標志著(zhù)體內β細胞功能逐步恢復。部分患者在術(shù)后6個(gè)月即出現C肽陽(yáng)性，至12個(gè)月時(shí)胰島素分泌能力顯著(zhù)增強。尤其是Vertex的FORWARD-101 試驗中，超過(guò)80%的受試者完全擺脫外源胰島素依賴(lài)，這在1型糖尿病治療史上極具里程碑意義。

在安全性與康復觀(guān)察方面，所有試驗均未發(fā)現新的嚴重不良反應或免疫排斥相關(guān)并發(fā)癥。局部植入區域無(wú)炎癥反應、無(wú)畸胎瘤形成，患者生活質(zhì)量顯著(zhù)改善。大多數受試者報告在術(shù)后3–6個(gè)月內，低血糖發(fā)作頻率明顯減少，情緒、睡眠及體能狀態(tài)均有提升。

總體來(lái)看， 干細胞療法已展現出恢復胰島β細胞功能、重建自體胰島素分泌、穩定血糖水平的綜合療效。未來(lái)，隨著(zhù)封裝技術(shù)、生物兼容材料及免疫調控策略的進(jìn)一步優(yōu)化，這一療法有望成為1型糖尿病長(cháng)期緩解乃至“功能性治愈”的核心路徑。

五、未來(lái)展望：從探索到臨床常規化

干細胞療法正在改變人們對1型糖尿病的認知。它不再僅僅是“控制血糖”的手段，而是嘗試從根源上修復受損胰島細胞、重建胰島功能、恢復體內胰島素自我分泌的再生醫學(xué)路徑。

雖然目前的臨床研究樣本量仍有限，隨訪(fǎng)時(shí)間相對較短，但從多項國際試驗的結果可以看到，干細胞療法的療效與安全性已得到初步驗證。未來(lái)，隨著(zhù)自體干細胞來(lái)源優(yōu)化、封裝裝置免疫保護技術(shù)完善、以及人工胰島工程的融合發(fā)展，這一療法有望擺脫免疫抑制依賴(lài)，真正實(shí)現“免疫安全型干細胞移植”。

此外，全球范圍內已有多家機構啟動(dòng)更大規模、多中心、長(cháng)期隨訪(fǎng)的臨床試驗，以進(jìn)一步評估干細胞療法在不同類(lèi)型、不同階段T1D患者中的療效差異與可持續性。

可以預見(jiàn)，未來(lái)的1型糖尿病治療模式將從“胰島素替代”逐步轉向“胰島功能再生”。干細胞療法或將成為推動(dòng)糖尿病醫學(xué)從“管理”邁向“治愈”的關(guān)鍵力量。

結語(yǔ)

從最初的概念探索到如今的臨床突破，干細胞療法正讓1型糖尿病患者看見(jiàn)“擺脫胰島素”的現實(shí)希望。
它代表的不僅是一項醫學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，更是再生醫學(xué)理念在人類(lèi)重大慢性疾病中的一次深度實(shí)踐。

未來(lái)，隨著(zhù)技術(shù)標準化、臨床驗證體系完善，以及倫理與監管框架的同步推進(jìn)，干細胞療法有望真正進(jìn)入臨床常規治療序列，成為1型糖尿病患者通往功能性康復的新起點(diǎn)。

參考資料：

[1]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D.?et al.?Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes.?Nat Biotechnol?42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[2]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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