大腦中的非進(jìn)行性病變會(huì )導致腦癱。腦癱患兒可能存在功能障礙和腦室周?chē)踪|(zhì)軟化、宮內出血；還可能觀(guān)察到僵硬、攣縮、肌肉無(wú)力、感覺(jué)缺陷以及平衡和運動(dòng)控制困難。

物理治療、神經(jīng)切除術(shù)、A型肉毒桿菌毒素和藥物可用于治療CP。已有多個(gè)案例報道，上述療法可部分改善功能；但是，無(wú)法通過(guò)這些干預措施實(shí)現完全治愈。既往研究也報道，發(fā)達國家每1000人中就有1.5~2.5名兒童患有痙攣型腦癱；而這個(gè)比率在發(fā)展中國家可能更高。在外傷、炎癥和腦部疾病中，大腦具有相對較低水平的可再生能力，即自我修復能力。

近年來(lái)的動(dòng)物實(shí)驗和臨床研究報道了細胞移植治療各種疾病的積極成果。中樞神經(jīng)系統可以通過(guò)細胞療法再生，這是一種旨在替代因創(chuàng )傷性腦損傷而功能耗盡的細胞的選擇。

最近，一項病例研究報道，鞘內輸注自體骨髓單個(gè)核細胞表明細胞移植是有效和安全的，并且在腦癱患者中取得了令人鼓舞的功能結果。

臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者的臨床案例

2018年，土耳其伊斯坦布爾麗芙醫院再生醫學(xué)和干細胞制造中心一項病例報告中，調查臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱兒童的安全性和有效性。

案例展示

6歲男性?xún)和颊撸?0周，1918克）患有肌張力障礙性腦癱，下肢比上肢更有效?；颊咭驅m內出血向我們求診?；颊叱錾鷷r(shí)頭圍28cm，身高41cm，經(jīng)過(guò)2周保溫箱隨訪(fǎng)，行頭顱MRI檢查。該患者被診斷出患有 CP，此后一直進(jìn)行隨訪(fǎng)?；颊呓邮芰硕喾N藥物治療，如巴氯芬和康復治療，據報道有部分療效。

方法

6歲肌張力障礙-痙攣型男性腦癱患者接受同種異體間充質(zhì)干細胞治療4次，劑量為1×10⁶/kg，臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）鞘內和靜脈給藥方式。

移植細節

治療前后對患者進(jìn)行FIM（功能獨立測量）、GMFCS（粗大運動(dòng)功能分類(lèi)系統88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動(dòng)能力分類(lèi)量表）、CFSS進(jìn)行隨訪(fǎng)（通信功能分類(lèi)系統）18個(gè)月并接受強化康復。

結果

除Tardieu量表外，特別是在功能量表中觀(guān)察到改善，并且除了背部輕微疼痛外未檢測到任何不良反應。

除了在使用后第1天坐起來(lái)時(shí)腰部有輕微疼痛外，沒(méi)有觀(guān)察到任何不良反應。六個(gè)月的干預結果列于表格1和表格2。

討論

間充質(zhì)干細胞是一種新的、有前途的治療選擇，用于治療肌肉骨骼系統中出現的CP等異常，這取決于大腦中仍在發(fā)育的永久性損傷。這在致癌性和生物安全性方面是安全的。在4次應用和1年隨訪(fǎng)后，在我們的案例中沒(méi)有觀(guān)察到全身不良反應，并且在鞘內應用之后，除了一天的輕微背痛之外，在我們的案例中沒(méi)有檢測到局部副作用。

間充質(zhì)干細胞具有自我更新的能力，并且可以分化成各種間充質(zhì)組織。此外，它們可能通過(guò)神經(jīng)保護和神經(jīng)再生對大腦的認知功能產(chǎn)生積極影響。幾項研究表明，hAEC可以發(fā)揮神經(jīng)保護作用，并促進(jìn)腦部疾?。ㄈ缰酗L(fēng)、中樞神經(jīng)系統疾病動(dòng)物模型中的帕金森?。┲械纳窠?jīng)元再生。

在腦癱中，早期應用干細胞移植治療可能會(huì )帶來(lái)更高的成功率，這在任何其他治療中也是如此。在完全神經(jīng)元損傷和關(guān)節攣縮發(fā)生之前進(jìn)行的應用可能會(huì )增加治療的成功率。

總之，我們在認知技能、軀干控制和手部技能方面取得了進(jìn)步；未來(lái)的隨機對照和長(cháng)期研究可能會(huì )啟發(fā)我們了解間充質(zhì)干細胞治療腦癱的優(yōu)勢和局限性。

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