帕金森病影響著(zhù)全世界數百萬(wàn)人。盡管可以治療癥狀，但尚無(wú)已知的治愈方法?？茖W(xué)家們正在研究如何使用再生醫學(xué)和干細胞科學(xué)來(lái)治療或預防這種疾病。
帕金森?。?span id="gpwmb5f" class="xintheme_tag_link">干細胞療法如何為其提供幫助？
關(guān)于帕金森病我們知道什么？
帕金森病 (PD) 是大腦中的一種疾病，它會(huì )殺死產(chǎn)生一種叫做“多巴胺”的化學(xué)物質(zhì)的神經(jīng)元。多巴胺是一種重要的化學(xué)物質(zhì)，負責大腦內神經(jīng)元之間的交流。細胞死亡主要發(fā)生在“黑質(zhì)”，這是大腦中主要的多巴胺產(chǎn)生區域。
多巴胺對于平穩運動(dòng)、肌肉控制和思考很重要。大腦中的多巴胺減少意味著(zhù)受PD影響的人會(huì )出現肌肉僵硬、震顫、運動(dòng)減慢、平衡問(wèn)題，有時(shí)還會(huì )出現抑郁或睡眠障礙等癥狀。稱(chēng)為左旋多巴 (L-DOPA) 的藥物是用于治療PD的最常用藥物。L-DOPA被轉化為多巴胺，這有助于補償丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元并控制患者的一些癥狀。
大約5%的PD病例是遺傳性的，但在其他95%的病例中，病因尚不清楚。
現在帕金森病如何治療？
目前對帕金森癥的治療包括在1960年代發(fā)現的藥物左旋多巴。它在體內轉化為多巴胺，因此它可以替代丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。其他一些藥物像多巴胺一樣刺激神經(jīng)細胞。患者還接受職業(yè)治療、物理治療、健康飲食和鍛煉。手術(shù)，例如植入電極的深部腦刺激，用于治療更晚期的病例，尤其是在藥物效果不佳的病例中。
這些治療可緩解帕金森病的癥狀，但不會(huì )減緩或逆轉大腦神經(jīng)細胞的損傷。隨著(zhù)時(shí)間的推移，盡管進(jìn)行了治療，但臨床特征會(huì )變得更糟。當患者被診斷出患有帕金森癥時(shí)，他們通常已經(jīng)患病多年，并且黑質(zhì)內的多巴胺細胞已經(jīng)丟失了一半以上。早期檢測帕金森癥的測試可能有所幫助，但科學(xué)家們正在尋找一種方法來(lái)替換受損的細胞。
關(guān)于治療帕金森病研究人員在研究什么？
大約5%的PD患者具有與PD相關(guān)的遺傳基因突變。研究人員正在臨床研究、動(dòng)物模型和細胞模型中調查其他95%患者出現PD的原因。
將人類(lèi)胎兒的年輕腦細胞移植到患有PD的人體內，在之前的臨床試驗中顯示出可喜的結果。目前的 TRANSEURO研究正在重新檢查這種治療方法，目的是最大限度地減少副作用和衡量療效。
科學(xué)家現在可以從人類(lèi)胚胎干細胞 (ESC) 和人類(lèi)誘導多能干細胞 (iPSC) 中制造產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。由人類(lèi)ESC和iPSC制成的神經(jīng)元成熟為人類(lèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元，在移植到小鼠、大鼠和猴子PD模型后存活并發(fā)揮功能。
干細胞如何對帕金森患者提供幫助？
雖然帕金森病的根本原因尚不清楚，但科學(xué)家們確實(shí)知道涉及大腦的哪些細胞和區域，并且可以通過(guò)以下三種方式使用干細胞：
了解疾?。?/strong>科學(xué)家們正在從PD患者身上提取細胞，并在實(shí)驗室中使用這些干細胞來(lái)產(chǎn)生患有這種疾病的神經(jīng)元?；疾〉纳窠?jīng)元是研究帕金森病發(fā)病機制的有力工具。
開(kāi)發(fā)新藥：通過(guò)從帕金森病患者身上提取細胞，并在實(shí)驗室中使用這些干細胞產(chǎn)生患病的神經(jīng)元，科學(xué)家們可以篩選出可以開(kāi)發(fā)成治療該疾病的新藥的物質(zhì)。
更換丟失的細胞：干細胞研究還可能提供一種方法來(lái)提供替代的“健康”多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元，以補充那些因疾病而丟失的神經(jīng)元。盡管來(lái)自干細胞的新細胞療法仍未被批準用于PD患者，但之前涉及將人類(lèi)胎兒的年輕腦細胞移植到PD患者體內的臨床試驗結果顯示出令人鼓舞的結果。
科學(xué)家現在可以從人類(lèi)干細胞中制造產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。由人類(lèi)干細胞制成的神經(jīng)元成熟為人類(lèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元，在將它們移植到大鼠、小鼠和猴子體內后存活并發(fā)揮作用。需要更多的研究來(lái)確定這種方法是否適用于PD患者。
目前干細胞在帕金森病的研究進(jìn)展
帕金森病的干細胞療法仍處于臨床產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的早期階段。一些最重要的最新進(jìn)展包括在實(shí)驗室中制造產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元的方法；研究如何提高移植的有效性和避免副作用；以及調查疾病如何發(fā)展以及細胞如何幫助開(kāi)發(fā)新藥來(lái)阻止這種疾病的研究。
細胞替代研究：最近的一些例子
專(zhuān)注于從干細胞中制造多巴胺神經(jīng)元用于細胞替代療法的研究人員最近形成了一個(gè)整理，以便在團隊之間分享我們的專(zhuān)業(yè)知識和信息，以便為臨床試驗帶來(lái)更安全和更有效的細胞。G-FORCE PD，是這個(gè)由來(lái)自日本、瑞典、英國和美國的世界領(lǐng)先者組成的整理的名稱(chēng)。
迄今為止，我們對PD動(dòng)物模型的研究表明，由ESC和iPSC制成的人多巴胺神經(jīng)元可以成熟為所需的細胞類(lèi)型，在PD動(dòng)物模型中成熟并發(fā)揮多巴胺神經(jīng)元的功能，重要的是沒(méi)有顯示出任何導致過(guò)度的能力-增長(cháng)。最近，我們還證明了我們在實(shí)驗室中制造的多巴胺神經(jīng)元與人類(lèi)胎兒的多巴胺神經(jīng)元幾乎相同。我們的協(xié)議允許我們以非常精確的方式從胚胎干細胞中產(chǎn)生大量這些人類(lèi)多巴胺神經(jīng)元——從而產(chǎn)生更純凈的臨床級細胞群，用于臨床試驗。
通過(guò)分享我們的結果，我們希望在不影響我們?yōu)槭状稳梭w臨床試驗生產(chǎn)的細胞的質(zhì)量、功效和安全性的情況下，盡快開(kāi)始使用ESC和iPSC進(jìn)行多項臨床試驗。
疾病和藥物研究：最近的例子
科學(xué)家們正在使用iPS細胞來(lái)研究使某些人易患帕金森病的遺傳問(wèn)題。TiloKunath在英國愛(ài)丁堡的研究小組正在通過(guò)從具有已知的PD遺傳原因的母女身上制造iPS細胞來(lái)做到這一點(diǎn)。母親患有帕金森病，但她的女兒并沒(méi)有遺傳到這種遺傳問(wèn)題。通過(guò)比較不同iPS細胞產(chǎn)生神經(jīng)元的能力并仔細檢查這些神經(jīng)元，研究人員希望更多地了解這種疾病的發(fā)病機制，并找到治療它的新藥。
干細胞治療帕金森病之路
帕金森病的干細胞療法尚未準備好用于患者。我們近年來(lái)取得了重大進(jìn)展，首批臨床試驗將于2018年開(kāi)始。目前，科學(xué)家面臨的主要挑戰是：
- 找出如何以足夠高的安全標準培養足夠數量的神經(jīng)元來(lái)治療患者。
- 證明干細胞神經(jīng)元可安全用于帕金森病患者
- 為了證明我們在臨床試驗中的PD動(dòng)物模型中觀(guān)察到的同樣令人鼓舞的結果
- 確定移植細胞的確切方式和位置，以便它們在大腦中正常工作而不會(huì )引起副作用。
干細胞治療帕金森病的挑戰是什么？
科學(xué)家們仍在努力了解PD背后的遺傳學(xué)。目前只有5%的PD病例與遺傳有關(guān)。這使得理解PD的確切原因變得非常困難。
盡管我們擁有的治療PD的藥物非常有用，但它們在幾年后開(kāi)始失效。干細胞治療可能提供一種方法來(lái)提供新的神經(jīng)元，可以替代因疾病而丟失的神經(jīng)元。
人體干細胞治療仍未獲準用于治療PD。在動(dòng)物身上進(jìn)行的研究表明，來(lái)自人類(lèi)干細胞的人類(lèi)多巴胺神經(jīng)元是安全的，并且看起來(lái)像黑質(zhì)中的神經(jīng)元一樣發(fā)揮作用。但是，干細胞療法對帕金森病患者有效和有益還需要臨床試驗研究證明。在PD患者常規使用細胞療法之前，需要進(jìn)一步的證據。
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