自閉癥（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一種典型的廣泛性發(fā)育障礙，通常在嬰幼兒期發(fā)病，以男性多見(jiàn)。其主要特征包括社交孤僻、情感聯(lián)系缺失、語(yǔ)言障礙、刻板行為、感知覺(jué)異常及智力障礙，嚴重影響兒童的正常發(fā)育與日常生活能力。

根據2022年發(fā)布的《中國孤獨癥教育康復行業(yè)發(fā)展狀況報告IV》，中國新生兒自閉癥發(fā)病率約為1%，考慮到診斷遺漏等因素，業(yè)內專(zhuān)家推測實(shí)際發(fā)病率可能在1%~1.2%之間，患病總人數超過(guò)1000萬(wàn)，其中12歲以下兒童約有200多萬(wàn)。盡管部分嬰兒在出生后6個(gè)月就顯示異常行為，但公認的明確診斷年齡為2歲以上，少數患者甚至需到成年才被確診。對于自閉癥，目前尚無(wú)根治方法；輕度患者可完成學(xué)業(yè)，重度患者可能終身難以獨立生活。

目前，自閉癥主流治療手段有限，但一些新興療法在康復實(shí)踐中應用廣泛。細胞療法，尤其是自體臍帶血（CB）治療，為自閉癥提供了新的干預思路。臍帶血不僅富含多種生物活性分子，還含有干細胞成分，可在神經(jīng)發(fā)育和免疫調節中發(fā)揮潛在作用。

近期，Felician Stancioiu等人在《Preprints.org》發(fā)布的一項臨床試驗研究了自體臍帶血細胞療法治療56名自閉癥兒童的效果。結果顯示，3~7歲患兒在輸注CB后改善明顯，尤其在語(yǔ)言能力、社交互動(dòng)和主動(dòng)性方面效果顯著(zhù)；而8歲及以上患兒療效明顯下降。該研究為自閉癥細胞治療提供了臨床證據，并強調了早期干預的重要性。

該研究共納入56名自閉癥兒童，所有患兒參與試驗之前均接受過(guò)包括心理治療在內的多種治療，但沒(méi)有取得明顯進(jìn)展。

方 法：獲得當地倫理委員會(huì )批準以及所有患兒父母知情同意后進(jìn)行，56名自閉癥患兒全部接受了CB和補充劑，為了評估療效和安全性的差異，對8歲以上/或體重超過(guò)30公斤的患兒進(jìn)行了另外處理，其中只有28名患兒被納入最終研究數據分析。

癥狀改善結果：3-7歲患兒輸注CB后，ASD癥狀得到了明顯改善，90%家長(cháng)表示就像看到了一個(gè)不同的孩子，10%家長(cháng)表示沒(méi)有明顯效果；對于8歲以上且體重超過(guò)35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少，只有10%的患兒在輸注臍帶血后得到改善。

分析16項癥狀評估表格上的分數發(fā)現，輸注CB后，所有患兒注意力、理解、語(yǔ)言表達、社交互動(dòng)、主動(dòng)性和保持專(zhuān)注6個(gè)領(lǐng)域都出現了統計上顯著(zhù)改善，如圖2所示。

比較10個(gè)負向領(lǐng)域的分數發(fā)現，4個(gè)領(lǐng)域（多動(dòng)、刻板行為、言語(yǔ)不足和變化）有顯著(zhù)改善，而其它6個(gè)領(lǐng)域則沒(méi)有顯著(zhù)改善（易怒、攻擊性、退縮、嗜睡、頭痛、便秘/腹瀉），如圖3所示。

此外，還發(fā)現6個(gè)正向領(lǐng)域的綜合評分在CB輸注后也明顯變得更好，輸注前平均得分29.11 +/-10.14 SD，輸注后38.16+/-9.83；類(lèi)似地，10個(gè)負向領(lǐng)域在CB輸注后的總分顯著(zhù)優(yōu)于輸注CB前的32.62+/-11.09，輸注后為29.17 +/- 9.96。

自閉癥治療評價(jià)量表(ATEC)：分析CB輸注前后的ATEC分數發(fā)現，所有患兒言語(yǔ)（p = 0.0043）、社交（p = 0.012）和總分（p = 0.0051）這3個(gè)分數顯著(zhù)提高，但在子量表上沒(méi)有表現出顯著(zhù)改善，感覺(jué)/認知子量表(p=0.09) 和整體健康/行為子量表(p=0.18)同樣都沒(méi)有。

通過(guò)分析輸注CB與補充劑前后的ATEC總分和16項表評分對比發(fā)現，在28名患兒中，23名輸注臍帶血的患兒比輸注補充劑帶來(lái)了更多改善，另外5名輸注補充劑的患兒表現出了比臍帶血更好效果。

安全性結果：輸注補充劑或臍帶血都沒(méi)有出現重大不良反應，4名患兒在輸注CB后出現嘔吐，可能是由于膽囊痙攣，不需要治療，1名患兒出現胃食管反流癥狀，服用抗酸劑解決了這個(gè)問(wèn)題，1名患兒在輸注期間出現持續幾分鐘的面部潮紅，后自行消退。

總 結：上述研究結果發(fā)現，3-7歲年齡段的自閉癥患兒細胞療法后效果顯著(zhù)，其中約四分之三的患兒表現出了明顯改善，尤其是在語(yǔ)言表達、主動(dòng)性、社交互動(dòng)和理解方面，但對8歲以上患者的改善效果要小很多。

考慮到使用自體干細胞的良好風(fēng)險狀況，我們主張未來(lái)通過(guò)更多臨床研究進(jìn)一步探討自體干細胞治療自閉癥中的臨床應用。

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