2024年12月20日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首個(gè)用于治療原發(fā)性帕金森病的誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源細胞候選藥物UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）的臨床試驗。

重磅！國內首款干細胞針對帕金森病的新藥獲批臨床！

作為中國第一款I(lǐng)ND申報獲批臨床試驗默示許可、全球第二款針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物，這一突破不僅標志著(zhù)我國在神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域取得的重要進(jìn)展，也為廣大帕金森病患者帶來(lái)了新的希望。

什么是帕金森??？

帕金森病是一種常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，主要表現為運動(dòng)障礙，如震顫、肌強直、運動(dòng)遲緩等癥狀，隨著(zhù)病情的發(fā)展，患者的生活質(zhì)量會(huì )逐漸下降。盡管現有的藥物治療能夠緩解癥狀，但并不能根治疾病，也無(wú)法有效阻止或逆轉神經(jīng)細胞的退化。

• 詳情請瀏覽：帕金森病的體征和癥狀是什么？及其治療方法

而移植干細胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)細胞，補充帕金森患者腦內丟失的多巴胺能神經(jīng)元，是實(shí)現帕金森病功能性治愈最具前景的方法之一。

什么是iPSC細胞？

iPSC細胞是指誘導多能干細胞（iPSCs）這類(lèi)細胞通過(guò)特定基因重編程技術(shù)將成熟的體細胞（如皮膚或血液細胞）逆轉為具有類(lèi)似胚胎干細胞特性的多向分化潛能細胞。

這些經(jīng)過(guò)重新編程后的細胞擁有無(wú)限自我復制的能力，并且可以在適當條件下分化成各種類(lèi)型的功能細胞，例如心肌細胞、神經(jīng)元細胞、胰島β細胞等。iPSC技術(shù)的應用范圍廣泛，涵蓋了從再生醫學(xué)到個(gè)性化醫療等多個(gè)方面。

• 詳情請瀏覽：什么是誘導多能干細胞-技術(shù)原理-臨床應用

什么是UX-DA001注射液？

此次獲得CDE臨床試驗默示許可的UX-DA001注射液是生物科技公司自主研發(fā)的人多能干細胞創(chuàng )新平臺所開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品。該平臺結合了高通量干細胞分化譜系追蹤、高效神經(jīng)分化以及iPSCs重編程等先進(jìn)技術(shù)，成功地生產(chǎn)出了高純度、高穩定性和高效應的人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞。

這種細胞有望修復受損的神經(jīng)組織，并恢復大腦內的多巴胺水平，從而改善帕金森病的癥狀。

與傳統的藥物治療相比，自體iPSC來(lái)源細胞治療藥物的獨特之處在于它能夠在體內實(shí)現多巴胺能神經(jīng)元的再生，從根本上重塑神經(jīng)功能，而不僅僅是緩解癥狀。

這意味著(zhù)對于那些已經(jīng)經(jīng)歷了藥物“蜜月期”的患者而言，細胞治療可能提供一種更為持久有效的解決方案。

該藥物治療帕金森病的臨床研究結果

多個(gè)動(dòng)物和臨床研究表明：

• 該藥物能夠在帕金森?。≒D）模型動(dòng)物中有效改善運動(dòng)障礙，增加紋狀體多巴胺濃度，并且移植細胞可以與宿主產(chǎn)生良好的互動(dòng)。
• 此外，臨床前數據還顯示，在動(dòng)物疾病模型上，UX-DA001能夠起到顯著(zhù)的治療作用，同時(shí)沒(méi)有觀(guān)察到明顯的不良反應或毒性效應。

值得注意的是，國際上也有類(lèi)似的細胞療法正在開(kāi)發(fā)中。例如：

• BlueRock Therapeutics的MSK-DA01是FDA首個(gè)批準臨床的針對帕金森病的干細胞療法，于2021年3月進(jìn)入臨床，目前處于臨床1期，共有12名PD患者入組。2024年3月，BlueRock公布了I期臨床試驗18個(gè)月的結果，顯示了良好的安全性和耐受性。
• 韓國公司S.Biomedics也在進(jìn)行一項類(lèi)似的臨床試驗，他們的TED-A9細胞療法同樣展示了積極的安全性數據。

綜上所述，雖然UX-DA001注射液的安全性還需要通過(guò)更大規模和更長(cháng)時(shí)間的人體臨床試驗來(lái)最終確認，但從現有的臨床前研究結果來(lái)看，這款藥物展現出了令人鼓舞的安全特性。

展望未來(lái)

帕金森病的細胞治療技術(shù)正處于全球臨床試驗的關(guān)鍵時(shí)期，而UX-DA001注射液的成功獲批無(wú)疑將為此領(lǐng)域的研究開(kāi)辟新的道路，并最終造福病患。

我們期待著(zhù)在未來(lái)幾年內看到更多來(lái)自臨床試驗的積極成果，見(jiàn)證這一創(chuàng )新療法如何改變數百萬(wàn)患者的生活質(zhì)量。同時(shí)，這也激勵著(zhù)更多的科研人員投身于神經(jīng)退行性疾病的攻克之中，共同推動(dòng)人類(lèi)健康事業(yè)的發(fā)展。

相關(guān)閱讀：想要了解更多關(guān)于干細胞治療帕金森病的新聞資訊請點(diǎn)擊這里！

參考資料：CDE

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。