腦癱聯(lián)盟研究所的Madison Paton博士和Megan Finch-Edmondson博士在最新的博客文章中探討了我們從15年針對腦癱患者的干細胞研究中學(xué)到的知識，以及下一步的方向。

我們的團隊最近總結了所有可用的人類(lèi)研究，以了解有多少腦癱患者接受了干細胞治療。令人難以置信的是，我們發(fā)現自2004年以來(lái)已有2,400多人接受了治療。有了所有這些信息，我們認識到了什么，下一步該做什么？

我們認識到了什么？

• 目前正在研究多種治療腦癱的干細胞療法。我們將其分為5類(lèi)進(jìn)行分析（圖1，細胞類(lèi)型），并對研究環(huán)境中接受治療的所有參與者進(jìn)行了計數。顯示了不同研究階段中每種細胞類(lèi)型處理的數量。
• 已有77項研究已完成或正在進(jìn)行中，治療了2,427名腦癱患者。這一總數不包括通過(guò)私人診所尋求治療的人數以及未在ClinicalTrials.gov上注冊的未發(fā)表的臨床試驗的人數。  
• 臍帶血是研究最深入的細胞療法。這種治療源自嬰兒出生后的胎盤(pán)。臍帶血富含許多干細胞和免疫細胞。重要的是，之前的研究表明，臍帶血用于治療腦癱兒童是安全的，并且可以在康復的同時(shí)為運動(dòng)功能帶來(lái)一些小好處（Novak等人，2016年）。

對其他干細胞類(lèi)型的研究正在進(jìn)行中。這包括間充質(zhì)干細胞、造血或造血干細胞以及神經(jīng)（腦）和神經(jīng)樣干細胞。

盡管證據越來(lái)越多，但世界上任何地方都沒(méi)有批準使用干細胞治療腦癱的方法。

大多數研究仍處于早期第一階段（即安全嗎？）或第二階段（即值得嗎？）研究。

未來(lái)干細胞治療腦癱的臨床研究進(jìn)展

腦癱干細胞治療進(jìn)展中缺少的一個(gè)部分是III期臨床試驗。III期臨床試驗幫助我們回答，如果我們治療更大的人群，是否還能顯示出安全性和有效性？

您可以在此處了解有關(guān)研究渠道和試驗階段的更多信息。

我們相信使用臍帶血進(jìn)行III期試驗的時(shí)機已經(jīng)成熟。這項研究將幫助我們了解臍帶血是否能有效改善大量腦癱患者的運動(dòng)能力。III期試驗是海外和澳大利亞獲得監管批準和獲得干細胞治療的缺失部分。

雖然我們相信臍帶血已準備好進(jìn)行大型III期試驗，但其他干細胞類(lèi)型需要首先進(jìn)入臨床試驗流程的早期階段。這將有助于回答諸如“它是如何起作用的？”、“最佳劑量是多少？”、“我們如何進(jìn)行治療？”以及“我們什么時(shí)候進(jìn)行治療？”等問(wèn)題。這些懸而未決的問(wèn)題現在決定了該領(lǐng)域未來(lái)的研究方向。

您可以在我們最近的出版物中了解有關(guān)15年腦癱干細胞研究的更多信息：

參考文獻：Paton, MC、Finch-Edmondson, M.、Fahey, MC、London, J.、Badawi, N. 和 Novak, I. (2021)，使用干細胞治療腦癱的十五年人類(lèi)研究：回顧臨床研究?！秲嚎苾和】惦s志》，57：295-296。

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• 近二十中國干細胞治療腦癱的臨床進(jìn)展，有哪些醫院開(kāi)展了臨床試驗
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