三、2026年全球里程碑：日本率先批準iPS細胞療法上市

2026年，干細胞治療帕金森病迎來(lái)了歷史性突破。

3.1 全球首批iPS細胞療法獲批

2026年2月19日，日本厚生勞動(dòng)省對全球首批兩款誘導多能干細胞（iPSC）再生醫學(xué)產(chǎn)品授予有條件、有時(shí)限的批準。其中：

• Amchepry（住友制藥研發(fā)）：用于治療對現有療法反應不足的帕金森病患者
• RiHeart：用于重度心力衰竭

這是人類(lèi)首次將iPS細胞技術(shù)推向臨床商業(yè)化應用，開(kāi)創(chuàng )了全球先河。該批準基于京都大學(xué)醫院開(kāi)展的醫生主導臨床試驗結果。7名年齡在50至69歲之間的帕金森病患者接受了500萬(wàn)至1000萬(wàn)個(gè)細胞的雙側腦內移植。

3.2 納入國家醫保

2026年5月13日，日本厚生勞動(dòng)省咨詢(xún)委員會(huì )批準將Amchepry納入國家醫療保險計劃，使其成為全球首個(gè)進(jìn)入公共報銷(xiāo)體系的iPS細胞衍生治療產(chǎn)品。該療法預計最快2026年秋季即可開(kāi)展臨床使用。

對患者的啟示：日本已成為全球首個(gè)也是目前唯一一個(gè)能夠合法、商業(yè)化提供iPS細胞衍生帕金森病治療的國家。但需注意，日本實(shí)行的是有條件批準制度——產(chǎn)品上市后仍需繼續收集安全性和有效性數據。

四、全球在研管線(xiàn)：誰(shuí)在沖刺終點(diǎn)？

4.1 BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）——bemdaneprocel

bemdaneprocel（BRT-DA01） 是目前全球臨床進(jìn)展最快的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法。

關(guān)鍵里程碑：

• I期試驗（n=12）：18個(gè)月數據發(fā)表于《Nature》，高劑量組（每側殼核270萬(wàn)細胞）MDS-UPDRS Part III“關(guān)期”運動(dòng)評分平均改善23分
• FDA資格認定：已獲得再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定和快速通道資格，允許跳過(guò)II期直接進(jìn)入III期
• III期試驗啟動(dòng)：2025年9月22日，exPDite-2（NCT06944522）完成首例患者隨機化給藥

exPDite-2試驗設計：

預計上市時(shí)間：如III期試驗成功，預計2028—2029年可在美國提交上市申請。

4.2 STEM-PD試驗（瑞典/英國）

STEM-PD試驗是全球矚目的另一項關(guān)鍵研究，使用人胚胎干細胞（hESC）來(lái)源的多巴胺能祖細胞。

2026年7月9日，研究結果發(fā)表于 《Nature Medicine》 。

12個(gè)月關(guān)鍵數據：

• 安全性：無(wú)嚴重不良事件歸因于細胞產(chǎn)品，未觀(guān)察到移植物誘發(fā)運動(dòng)障礙，MRI無(wú)腫瘤形成證據
• 療效信號：7名完成隨訪(fǎng)的患者中，6名大幅減少了抗帕金森病藥物劑量
• 移植物存活：PET顯像證實(shí)移植細胞在腦內成功定植并存活

首席研究員格西娜·保羅-維斯評價(jià)道：“達到主要終點(diǎn)并證明細胞產(chǎn)品的安全性，對于這項試驗、我們的團隊、參與的患者以及所有帕金森病患者來(lái)說(shuō)，都是一項巨大的成就。 ”

預計上市時(shí)間：項目已被Cellular Intelligence公司收購，計劃推進(jìn)II期試驗。如后續順利，預計2030年前后可能上市。

4.3 京都大學(xué)iPS細胞試驗（日本）

京都大學(xué)iPS細胞研究與應用中心（CiRA）開(kāi)展的同種異體iPS細胞衍生多巴胺能神經(jīng)元試驗，為Amchepry的獲批提供了關(guān)鍵臨床數據。

24個(gè)月數據：

• 無(wú)嚴重不良事件
• MRI無(wú)移植物過(guò)度生長(cháng)
• 殼核區多巴胺活性增加44.7%

狀態(tài)：已轉化為商業(yè)化產(chǎn)品Amchepry，2026年在日本上市。

五、中國進(jìn)展：多款產(chǎn)品進(jìn)入注冊臨床試驗

中國在干細胞治療帕金森病領(lǐng)域進(jìn)展迅速，多款產(chǎn)品已進(jìn)入注冊臨床試驗階段。

5.1 士澤生物——XS411

XS411是一款通用型、現貨型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液。

• 2026年4月：正式啟動(dòng)全國多中心II期注冊臨床試驗，計劃入組30名患者
• I期數據：多例中重度患者“關(guān)期”MDS-UPDRS III運動(dòng)評分顯著(zhù)改善，分子影像證實(shí)細胞在腦內定植、存活、分化并產(chǎn)生多巴胺合成代謝能力
• 目標：成為中國首個(gè)獲批上市的通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病創(chuàng )新藥

5.2 睿健醫藥——NouvNeu001

NouvNeu001是全球首個(gè)進(jìn)入臨床的化學(xué)誘導iPSC衍生治療產(chǎn)品。

• 2026年3月：完成中國II期臨床試驗全部患者給藥
• 2026年2月：完成美國II期臨床首例給藥
• 實(shí)現中美IND“雙報雙批”?，是全球少數在中美同步進(jìn)入II期臨床的iPSC衍生帕金森病療法

5.3 躍賽生物——UX-DA001 / UX-DA003

• UX-DA001（自體）?：全球唯一獲得中美臨床批件的自體帕金森iPS細胞藥物，I期臨床試驗首例患者6個(gè)月數據顯示患者已能扔掉拐杖正常生活
• UX-DA003（異體）?：2026年6月獲CDE臨床試驗默示許可，完成?“自體+異體”雙路徑布局

5.4 中盛溯源——NCR201

NCR201注射液（人誘導多能干細胞來(lái)源多巴胺能神經(jīng)前體細胞）正在開(kāi)展I/II期臨床試驗。

5.5 宣武醫院——iNSC-DAP

宣武醫院開(kāi)展的自體誘導神經(jīng)干細胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞（iNSC-DAP） 治療帕金森病的I期臨床試驗正在招募中。

六、核心挑戰：為什么還沒(méi)有廣泛應用？

6.1 科學(xué)挑戰

1. 細胞分化與質(zhì)量控制：如何確保干細胞100%分化為正確的多巴胺能神經(jīng)元，而非其他細胞類(lèi)型
2. 致瘤風(fēng)險：多能干細胞（胚胎干細胞和iPS細胞）均有理論致瘤風(fēng)險。在STEM-PD、京都大學(xué)等嚴格質(zhì)控的試驗中均未觀(guān)察到腫瘤形成，但長(cháng)期安全性仍需驗證
3. 移植物存活與功能整合：移植的細胞能否與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )建立正確的功能性連接
4. 免疫排斥：同種異體移植需要配合免疫抑制方案，增加了治療復雜性

6.2 臨床與監管挑戰

1. 大規模生產(chǎn)的復雜性：從I期小規模到III期及商業(yè)化的規?；a(chǎn)，質(zhì)量控制面臨更高要求
2. 最佳劑量與患者篩選：目前尚無(wú)統一的患者入選標準和細胞劑量方案
3. 長(cháng)期隨訪(fǎng)的必要性：監管機構通常要求5-10年的長(cháng)期安全性數據
4. 成本與可及性：日本Amchepry定價(jià)預計約35萬(wàn)美元/療程，雖已納入醫保，但全球可及性仍是巨大挑戰

七、臨床應用時(shí)間表：何時(shí)能用上？

基于2026年最新進(jìn)展，各類(lèi)干細胞治療帕金森病的預計時(shí)間表如下：

重要提示：上述時(shí)間表為基于當前進(jìn)展的合理預估，實(shí)際上市時(shí)間取決于臨床試驗結果、監管審批速度及生產(chǎn)規?；M(jìn)展。任何時(shí)間表都存在不確定性。

八、如何參與正規的臨床試驗？

目前，全球絕大多數干細胞治療帕金森病仍處于臨床試驗階段。符合條件且有需求的患者可通過(guò)以下官方渠道查詢(xún)：

8.1 查詢(xún)渠道

8.2 目前正在招募或進(jìn)行中的代表性試驗

• bemdaneprocel exPDite-2（III期，美國/全球，NCT06944522）
• STEM-PD（I/II期，瑞典/英國）
• XS411（II期，中國，CTR20261463）
• NCR201（I/II期，中國，CTR20255114）
• iNSC-DAP（I期，中國，宣武醫院）

重要提示：正規臨床試驗不向受試者收取費用。我國尚未批準任何干細胞產(chǎn)品用于帕金森病的常規臨床治療，任何以“治愈”為名收取高額費用的商業(yè)化項目均需高度警惕。

九、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

十、參考資料

[1] Japan approves world’s first iPSC-based therapies for Parkinson’s disease and heart failure[J]. 2026-02-19. 

[2] 日本批準兩款iPS細胞產(chǎn)品生產(chǎn)和銷(xiāo)售，全球首創(chuàng )[J]. 共同社, 2026-03-06. 

[3] Japan greenlights public coverage for iPS Parkinson’s treatment Amchepry[J]. World Stem Cell Summit, 2026-05-21. 

[4] BlueRock Therapeutics. First Parkinson‘s disease patient treated in pivotal Phase III trial of bemdaneprocel[EB/OL]. 2025-09-22. 

[5] exPDite-2: A Phase 3 Study to Assess the Efficacy and Safety of Bemdaneprocel for Parkinson’s Disease. ClinicalTrials.gov NCT06944522. 

[6] Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson‘s disease: a phase 1/2 open-label trial[J]. Nature Medicine, 2026-07-09. 

[7] STEM-PD trial results: stem cell-derived dopamine cell transplantation feasible for Parkinson’s disease[J]. Medscape, 2026-07-23. 

[8] Japan Approves First Stem-Cell Therapy for Parkinson‘s Disease[J]. American Parkinson Disease Association, 2026-03-17. 

[9] 士澤生物XS411全國多中心II期注冊臨床試驗啟動(dòng)[EB/OL]. 2026-04. 

[10] 睿健醫藥NouvNeu001完成中國II期全部患者給藥[EB/OL]. 2026-03-18. 

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議。本文內容不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有疾病相關(guān)問(wèn)題，請及時(shí)咨詢(xún)專(zhuān)業(yè)醫療機構。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我們。