2024年4月28日，用于治療中重度系統性紅斑狼瘡的創(chuàng )新性細胞藥物“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”（受理號為：CXSL2400092），獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（NMPA）的藥物臨床試驗批準通知（通知書(shū)編號：2024LP01052）。

重磅！國內首款針對系統性紅斑狼瘡干細胞新藥獲批臨床試驗

什么是系統性紅斑狼瘡？

系統性紅斑狼瘡（SLE）是最常見(jiàn)的狼瘡類(lèi)型。SLE 是一種自身免疫性疾病，免疫系統攻擊自身組織，導致受影響器官廣泛炎癥和組織損傷。它會(huì )影響關(guān)節、皮膚、大腦、肺、腎臟和血管。狼瘡無(wú)法治愈，但醫療干預和生活方式的改變可以幫助控制它。

SLE有多嚴重？

SLE 的嚴重程度可以從輕微到危及生命。該疾病應由專(zhuān)門(mén)治療 SLE 患者的醫生或醫生團隊進(jìn)行治療。狼瘡患者獲得適當的醫療護理、預防護理和教育可以顯著(zhù)改善功能和生活質(zhì)量。

系統性紅斑狼瘡 (SLE) 的病因是什么？

SLE 的病因尚不清楚，但據信與環(huán)境、遺傳和激素因素有關(guān)。

有哪些體征和癥狀？

系統性紅斑狼瘡患者可能會(huì )出現多種癥狀，包括疲勞、皮疹、發(fā)燒、關(guān)節疼痛或腫脹。在一些成年人中，一段時(shí)間的系統性紅斑狼瘡癥狀（稱(chēng)為發(fā)作）可能會(huì )經(jīng)常發(fā)生，有時(shí)甚至相隔數年，有時(shí)會(huì )消失（稱(chēng)為緩解）。然而，其他成年人一生中可能會(huì )更頻繁地出現系統性紅斑狼瘡。

其他癥狀可能包括陽(yáng)光敏感、口腔潰瘍、關(guān)節炎、肺部問(wèn)題、心臟問(wèn)題、腎臟問(wèn)題、癲癇發(fā)作、精神病以及血細胞和免疫異常。

如何診斷系統性紅斑狼瘡？

SLE由醫療保健提供者通過(guò)癥狀評估、體檢、X射線(xiàn)和實(shí)驗室測試來(lái)診斷。SLE可能難以診斷，因為其早期體征和癥狀并不具體，可能看起來(lái)像其他疾病的體征和癥狀。如果僅通過(guò)血液檢查進(jìn)行診斷，SLE也可能被誤診。由于診斷可能具有挑戰性，因此請務(wù)必去看風(fēng)濕病學(xué)專(zhuān)業(yè)醫生進(jìn)行最終診斷。

SLE如何治療？

迄今仍無(wú)根治方法，目前使用的治療藥物包含NSAID、皮質(zhì)類(lèi)固醇、免疫抑制劑、羥氯喹，以及氨甲蝶呤。替代療法的結果并沒(méi)有實(shí)質(zhì)幫助?；颊哳A期壽命比一般人短，并提升了心血管疾病的風(fēng)險，為患者最常見(jiàn)的死因?，F代的療法可使80%的患者存活15年以上。罹患此病的孕婦具有較高的風(fēng)險，但通常能夠成功生產(chǎn)。

• SLE治療主要包括抑制免疫系統活性的免疫抑制藥物。羥氯喹和皮質(zhì)類(lèi)固醇（例如潑尼松）通常用于治療系統性紅斑狼瘡。FDA于2011年批準了belimumab，這是50多年來(lái)第一個(gè)治療SLE的新藥。

當前主要治療方式為使用糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑，但常常伴隨較大副作用和復發(fā)率。

干細胞治療系統性紅斑狼瘡的原理

干細胞治療系統性紅斑狼瘡機制主要是通過(guò)免疫調節作用與分泌可溶性細胞因子介導；通過(guò)調節T細胞發(fā)揮抑制作用這兩方面達到治療自身免疫性疾病的目的。

干細胞通過(guò)修復系統性紅斑狼瘡患者的造血干細胞缺陷，調節T、B細胞功能和炎性細胞因子分泌，抑制IG-G、IG-M、抗ds-dna抗體、循環(huán)免疫復合物等自身應答抗體的產(chǎn)生，從而延緩或逆轉狼瘡腎病變的發(fā)生，發(fā)揮免疫重建功能，達到治療或緩解系統性紅斑狼瘡、降低免疫抑制藥物應用的目的。

MSC移植治療SLE有以下優(yōu)點(diǎn)：

● 異基因移植不發(fā)生排斥反應, 移植成功率高且安全；

● 移植前無(wú)需清髓處理, 無(wú)感染、死亡等并發(fā)癥；

● 治療效果好，MSC移植后可長(cháng)期發(fā)揮作用。

干細胞治療系統性紅斑狼瘡研究進(jìn)展

截止2024年4月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究項目有38項，其中含國內研究8項。

同時(shí)我們在中國知名學(xué)術(shù)期刊中國知網(wǎng)通過(guò)關(guān)鍵詞“干細胞治療系統性紅斑狼瘡”搜索發(fā)現相關(guān)文獻達到173條。

政策支持與技術(shù)發(fā)展

結合此次此次“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”的臨床批準，不僅是醫學(xué)界的一大進(jìn)步，更得益于，近年來(lái)，中國政府大力支持生物科技創(chuàng )新，特別是在干細胞研究和應用方面。一系列政策和資金的扶持，為干細胞技術(shù)的發(fā)展提供了良好的研究環(huán)境和市場(chǎng)潛力。此外，國內外的科研合作和知識共享也加速了干細胞治療策略的進(jìn)展。

總而言之：干細胞技術(shù)在中國的快速發(fā)展得益于國家的科技政策支持和廣泛的科研合作。隨著(zhù)更多創(chuàng )新藥物步入臨床試驗，我們有理由相信，未來(lái)干細胞技術(shù)將在更廣泛的疾病上獲得突破，從而讓更多的人從中獲益。             

信息來(lái)源：CDE

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