細胞醫療行業(yè)近年來(lái)成為生物醫學(xué)領(lǐng)域的前沿熱點(diǎn)，隨著(zhù)技術(shù)的突破和應用的推廣，該行業(yè)展現出巨大的發(fā)展潛力。9月11日，企查查發(fā)布的最新數據顯示，近十年，我國細胞醫療相關(guān)企業(yè)每年注冊量逐年增加，2023年我國累計注冊3.3萬(wàn)家細胞醫療相關(guān)企業(yè)，創(chuàng )近十年增量新高。

近年來(lái)，細胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。細胞治療作為顛覆性創(chuàng )新技術(shù)，正在逐步攻克癌癥、早衰等重大疾病。

細胞療法通過(guò)使用患者自身或供體的細胞來(lái)修復或替換受損的組織和器官，廣泛應用于癌癥、免疫系統疾病以及神經(jīng)退行性疾病的治療中。

近年來(lái)，伴隨CAR-T細胞療法的成功和干細胞治療的進(jìn)展，細胞治療逐漸走向臨床，并為許多此前難以治愈的疾病帶來(lái)了希望。

重磅！細胞治療與基因治療有望進(jìn)入醫保？北京市發(fā)布征求意見(jiàn)稿

10月10日，北京市發(fā)布了《高質(zhì)量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實(shí)施方案（2024-2026年）（征求意見(jiàn)稿）》，該方案為北京市細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供了強有力的政策支持，特別強調了鼓勵醫療機構隨時(shí)備案并開(kāi)展新增的細胞與基因治療醫療服務(wù)價(jià)格項目，積極服務(wù)細胞與基因治療創(chuàng )新藥申報國家醫保藥品目錄。優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。

該方案為北京市細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供了強有力的政策支持，特別強調了鼓勵醫療機構隨時(shí)備案并開(kāi)展新增的細胞與基因治療醫療服務(wù)價(jià)格項目，積極服務(wù)細胞與基因治療創(chuàng )新藥申報國家醫保藥品目錄。優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。

方案明確，北京市將以打造細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新策源地和增長(cháng)極為主線(xiàn)，持續構建完善基礎研究、創(chuàng )新研發(fā)、臨床轉化、產(chǎn)品創(chuàng )制、落地應用等全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新生態(tài)。預計到2026年，北京市將加速產(chǎn)出一批原創(chuàng )性引領(lǐng)性成果，突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，形成具有國際影響力的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

在搶占前沿基礎研究高地方面，北京市將支持開(kāi)展新型基因編輯、新型RNA編輯、致病細胞新靶點(diǎn)發(fā)現等探索性基礎研究，以及干細胞干性維持與定向分化調控等應用基礎研究，為產(chǎn)業(yè)提供高水平源頭創(chuàng )新供給。

此外，北京市還將加速關(guān)鍵核心技術(shù)突破，圍繞基因編輯工具、載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝等關(guān)鍵環(huán)節，開(kāi)展具有自主知識產(chǎn)權的關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)，提升細胞與基因治療產(chǎn)品競爭力。同時(shí)，北京市將提升臨床研究轉化能力，建設與國際接軌的臨床研究和轉化平臺，完善臨床研究質(zhì)量控制體系，加速細胞與基因治療創(chuàng )新品種臨床研發(fā)進(jìn)程。

文件全文

為落實(shí)《北京市加快醫藥健康協(xié)同創(chuàng )新行動(dòng)計劃（2024-2026年）》，加快培育細胞與基因治療新質(zhì)生產(chǎn)力，建設國際領(lǐng)先的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群，市科委中關(guān)村管委會(huì )會(huì )同市經(jīng)濟和信息化局、市衛生健康委、市醫保局及市藥監局等部門(mén)編制了《北京市高質(zhì)量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實(shí)施方案（2024-2026年）（征求意見(jiàn)稿）》（附件1），現面向社會(huì )公開(kāi)征集意見(jiàn)。

公眾可通過(guò)電子郵件方式實(shí)名反饋意見(jiàn)。征求意見(jiàn)反饋表（附件3）須簽字或加蓋公章并掃描為PDF文件，發(fā)送至maliansu@kw.beijing.gov.cn。反饋截止日期為2024年10月15日（星期二）下午5點(diǎn)。

特此公告。

聯(lián)系電話(huà)：010-62896868-823、010-62896868-888、010-55577780（工作日上午9:00—11:30，下午2:00—5:00）

附件：

1.《北京市高質(zhì)量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實(shí)施方案（2024-2026年）（征求意見(jiàn)稿）》

2.起草說(shuō)明

3.征求意見(jiàn)反饋表北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì )、中關(guān)村科技園區管理委員會(huì )

北京市高質(zhì)量建設細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群實(shí)施方案（2024-2026年）（征求意見(jiàn)稿）

為充分發(fā)揮北京細胞與基因治療領(lǐng)域原始創(chuàng )新和臨床資源優(yōu)勢，加快培育細胞與基因治療領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力，建設國際領(lǐng)先的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群，特制定本實(shí)施方案。

一、總體目標

以打造細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新策源地和增長(cháng)極為主線(xiàn)，持續構建完善基礎研究、創(chuàng )新研發(fā)、臨床轉化、產(chǎn)品創(chuàng )制、落地應用等全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新生態(tài)，持續增強全市醫藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動(dòng)能。

到2026年，創(chuàng )新效能持續釋放，加速產(chǎn)出一批原創(chuàng )性引領(lǐng)性成果，突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，新增臨床試驗批件15個(gè)以上，提交上市申請創(chuàng )新品種5個(gè)以上；產(chǎn)業(yè)集聚效應顯現，培育細胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)企業(yè)20家以上，上市企業(yè)3家以上，引進(jìn)跨國公司1-2家；產(chǎn)業(yè)生態(tài)更加完善，建設產(chǎn)業(yè)亟需的轉化承載平臺和共性技術(shù)服務(wù)平臺，為不少于20個(gè)品種提供技術(shù)研發(fā)、概念驗證、檢驗檢測等服務(wù)。初步形成具有國際影響力的細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

二、重點(diǎn)任務(wù)

（一）搶占前沿基礎研究高地

瞄準世界科技前沿，支持開(kāi)展新型基因編輯和脫靶評估、新型RNA編輯和修飾調控、致病細胞新靶點(diǎn)發(fā)現、通用型異體細胞治療新策略開(kāi)發(fā)、通用型工程化細胞改造等探索性基礎研究，以及干細胞干性維持與定向分化調控、干細胞規?；瘮U增和高效分化，以及類(lèi)胚胎、類(lèi)器官、類(lèi)系統制造的路徑與新方法等應用基礎研究，提供高水平源頭創(chuàng )新供給。

（二）加速關(guān)鍵核心技術(shù)突破

圍繞基因編輯工具、載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝等關(guān)鍵環(huán)節，支持開(kāi)展具有自主知識產(chǎn)權的關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)，重點(diǎn)突破從單堿基編輯到大片段DNA操縱等多尺度遺傳操作的精準基因編輯、非肝靶向的精準載體遞送及新型仿生載體遞送、高效安全的新細胞系建立等關(guān)鍵技術(shù)。支持大規模高活性載體生產(chǎn)工藝、免疫細胞治療藥物全封閉、自動(dòng)化的規?；苽涔に?、細胞與基因治療品種全生命周期質(zhì)量控制體系等技術(shù)攻關(guān)，提升細胞與基因治療產(chǎn)品競爭力。

（三）提升臨床研究轉化能力

以國家醫學(xué)中心、國家臨床醫學(xué)研究中心為核心，依托研究型病房組建臨床研究聯(lián)合體，建設與國際接軌的細胞與基因治療臨床研究和轉化平臺，完善臨床研究質(zhì)量控制體系和風(fēng)險質(zhì)控體系，提升臨床研究質(zhì)量和效率，加速細胞與基因治療創(chuàng )新品種臨床研發(fā)進(jìn)程。支持國際研究型醫院提升技術(shù)創(chuàng )新能力，吸引全球高水平細胞與基因治療臨床試驗項目落地。建立細胞與基因治療臨床研究備案綠色通道，支持符合條件的醫療機構開(kāi)展極早期臨床研究，在安全性、有效性評價(jià)等研究方案設計上給予指導。對每年為本市細胞與基因治療企業(yè)提供藥物臨床試驗和臨床研究服務(wù)項目的醫療機構給予一定金額的后補貼。

（四）強化產(chǎn)業(yè)亟需平臺支撐力量

支持轉化承載平臺持續提升專(zhuān)業(yè)技術(shù)服務(wù)能力，為細胞與基因治療初創(chuàng )企業(yè)提供低成本、高效率、專(zhuān)業(yè)化的技術(shù)開(kāi)發(fā)、概念驗證、小試中試等服務(wù)。支持建設載體遞送、新型細胞培養、檢驗檢測、工業(yè)級核酸合成等共性技術(shù)服務(wù)平臺，為細胞與基因治療創(chuàng )新企業(yè)提供標準化、規?；?、質(zhì)量穩定的技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)、產(chǎn)品質(zhì)量評價(jià)、制劑開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)等服務(wù)。

（五）加速創(chuàng )新品種研發(fā)上市進(jìn)程

支持本市企業(yè)或創(chuàng )新團隊開(kāi)展具有全新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新適應癥的細胞與基因治療品種研發(fā)，推動(dòng)一批具有國際影響力、市場(chǎng)潛力大的創(chuàng )新品種快速形成產(chǎn)業(yè)增量。加強細胞與基因治療品種質(zhì)量標準和評價(jià)體系探索。充分發(fā)揮國家和市級創(chuàng )新服務(wù)站作用，推動(dòng)細胞與基因治療品種審評服務(wù)前置。對本市已經(jīng)進(jìn)入關(guān)鍵臨床的突破性治療品種，采取“動(dòng)態(tài)跟蹤，全程服務(wù)，研審用聯(lián)動(dòng)”的方式，在注冊申報、許可辦理等方面“一品一策”、提前介入、全程指導，在臨床試驗、產(chǎn)業(yè)化落地給予全鏈條服務(wù)，加速實(shí)現品種的市場(chǎng)應用。

（六）推動(dòng)創(chuàng )新藥物市場(chǎng)應用

積極服務(wù)細胞與基因治療創(chuàng )新藥申報國家醫保藥品目錄。推動(dòng)國產(chǎn)創(chuàng )新藥、臨床亟需新藥加快入院應用，對已批準設立的新增細胞與基因治療醫療服務(wù)價(jià)格項目，鼓勵醫療機構隨時(shí)備案并開(kāi)展應用。鼓勵商業(yè)保險公司與醫療機構、醫藥企業(yè)合作，開(kāi)發(fā)細胞與基因治療相關(guān)的商業(yè)健康保險產(chǎn)品，探索細胞與基因治療創(chuàng )新技術(shù)按治療效果收費等商業(yè)保險新模式；支持優(yōu)化理賠方式，推進(jìn)覆蓋相關(guān)創(chuàng )新產(chǎn)品商業(yè)健康保險的直接結算。依托“北京普惠健康?！碧厮幥鍐蝿?dòng)態(tài)調整機制，積極推動(dòng)符合條件的上市創(chuàng )新藥品納入北京普惠健康保特藥清單。

（七）加快補齊產(chǎn)業(yè)鏈供應鏈短板

圍繞細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)上下游工業(yè)級關(guān)鍵原材料、試劑耗材、生產(chǎn)用核心裝備等，引育一批具有自主知識產(chǎn)權和核心競爭力的供應鏈、產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)企業(yè)，開(kāi)展工程化攻關(guān)，增強自主可控能力。鼓勵高校院所、企業(yè)聯(lián)合開(kāi)發(fā)無(wú)血清細胞培養基、色譜填料、激活磁珠、細胞凍存液、細胞培養儀、自動(dòng)化封閉式細胞處理系統，以及全封閉、自動(dòng)化、一體化、全流程的國產(chǎn)化工藝設備，降低細胞與基因治療產(chǎn)品生產(chǎn)成本。

（八）梯度培育優(yōu)質(zhì)企業(yè)群體

支持原創(chuàng )技術(shù)成果轉化落地，培育一批初創(chuàng )企業(yè)和前沿技術(shù)企業(yè)。扶持一批發(fā)展潛力大的高成長(cháng)性企業(yè)，支持其在原始創(chuàng )新和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)等方面承擔重大任務(wù)、擴增研發(fā)管線(xiàn)，促進(jìn)企業(yè)發(fā)展壯大。鼓勵創(chuàng )新企業(yè)在細分領(lǐng)域深耕厚植，加快成長(cháng)為專(zhuān)精特新“小巨人”企業(yè)、隱形冠軍等。聚集一批具有較強國際競爭力的細胞與基因治療領(lǐng)軍企業(yè)落地發(fā)展。

（九）積極推動(dòng)政策先行先試

充分發(fā)揮“兩區”建設與中關(guān)村先行先試政策疊加優(yōu)勢，積極開(kāi)展外商投資準入試點(diǎn)工作，支持符合條件的外商投資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和技術(shù)應用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。

優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產(chǎn)品供應保障能力。持續落實(shí)北京生物醫藥研發(fā)用物品進(jìn)口“白名單”制度，及時(shí)更新細胞與基因治療品種研發(fā)過(guò)程所需相關(guān)物品納入通關(guān)“白名單”。深入推進(jìn)北京市人類(lèi)遺傳資源管理先行先試試點(diǎn)，加強靠前指導和全程跟蹤服務(wù)，進(jìn)一步提高人遺項目申報效率。

（十）強化產(chǎn)業(yè)發(fā)展要素保障

發(fā)揮北京醫藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金、財政資金、社會(huì )資本等引導支撐作用，加大對細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的支持力度。加強企業(yè)上市服務(wù)，鼓勵企業(yè)在北京證券交易所等資本市場(chǎng)申報上市。做好醫藥健康領(lǐng)域人才服務(wù)，實(shí)施科學(xué)家創(chuàng )業(yè)CEO人才特訓班、醫藥高級研討班、醫療衛生領(lǐng)域創(chuàng )新力培養計劃等，引育技術(shù)開(kāi)發(fā)、工藝生產(chǎn)、質(zhì)量檢測等產(chǎn)業(yè)亟需人才。針對細胞與基因治療領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)項目，相關(guān)區政府強化空間供給，做好落地服務(wù)保障工作。

三、保障措施

（一）強化統籌協(xié)調。發(fā)揮北京市醫藥健康統籌聯(lián)席會(huì )作用，強化統籌協(xié)調和監督落實(shí)，協(xié)調全市資源，加強服務(wù)的連貫性，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

（二）強化主動(dòng)服務(wù)。強化主動(dòng)服務(wù)意識，細化工作任務(wù)，提高精準服務(wù)效能，全力保障推動(dòng)細胞與基因治療的研發(fā)、生產(chǎn)、應用全流程。

（三）營(yíng)造良好氛圍。高標準舉辦細胞與基因治療峰會(huì )、展會(huì )、學(xué)術(shù)會(huì )議等活動(dòng)，促進(jìn)信息交流、成果轉化、品牌建設，加速釋放細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展強勁活力。

迎接細胞治療“醫保時(shí)代”

干細胞技術(shù)的進(jìn)步，將大幅改變人類(lèi)對疾病的治療方式，而醫?？梢愿采w無(wú)疑將成為干細胞技術(shù)大規模應用的催化劑。北京市最新政策的出臺，預示著(zhù)細胞與基因治療正在加速邁入“醫保時(shí)代”。隨著(zhù)更多細胞治療產(chǎn)品的上市，醫保目錄的覆蓋和審批流程的簡(jiǎn)化，將為廣大患者提供更加高效、便捷和經(jīng)濟的治療選擇。

對于干細胞從業(yè)者來(lái)說(shuō)，當前正是技術(shù)創(chuàng )新與政策紅利疊加的黃金期。通過(guò)此次北京市的政策支持，我們不僅看到了技術(shù)突破的希望，更看到了產(chǎn)業(yè)生態(tài)的全面提升。

未來(lái)幾年，再生醫學(xué)與干細胞治療產(chǎn)業(yè)將迎來(lái)前所未有的發(fā)展機遇，這一領(lǐng)域的前景將愈發(fā)廣闊。讓我們共同期待，隨著(zhù)政策落地，干細胞治療從高新科技走進(jìn)尋常百姓家，成為更多患者康復的希望！

信息來(lái)源：北京市人民政府

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。