干細胞是人體內的一種特定細胞，具有自我更新、自我修復、以及定向分化的潛能，干細胞可分化為不同組織和細胞。干細胞的特性使它成為了非常好的人體組織修復與再生的材料。

早在，2016年，國務(wù)院關(guān)于印發(fā)“十三五”國家戰略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃的通知，首次將干細胞技術(shù)納入我國“十三五”發(fā)展規劃及中長(cháng)期發(fā)展綱要中，干細胞與再生醫學(xué)作為國家戰略發(fā)展支柱產(chǎn)業(yè)。

干細胞技術(shù)推動(dòng)了我國臨床科研和生命科技的進(jìn)步

獲得國家藥品監督管理局藥物臨床試驗批準的干細胞項目61項（結止2023年1月）

可以看出，間充質(zhì)干細胞是當今干細胞藥物研發(fā)中最受歡迎的一種，在所有干細胞新藥研發(fā)中占比十分顯著(zhù)。

涉及腦中風(fēng)、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、銀屑病、膝骨關(guān)節炎、心梗、系統性紅斑狼瘡、宮腔粘連、小兒腦癱等多個(gè)系統的疾病，可以說(shuō)撐起了相關(guān)研究的半邊天。

在我國，干細胞按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”監管。企業(yè)的干細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家食品藥品監督管理總局(NMPA)監管；醫療機構主導的生物醫學(xué)新技術(shù)，即醫院制劑可按醫療技術(shù)進(jìn)行管理，由衛健委監管。

目前，我國已經(jīng)有近20款間充質(zhì)干細胞新藥申請獲得臨床批件，最近又有11個(gè)干細胞臨床研究項目完成國家衛健委備案，截至2021年11月，干細胞臨床研究備案項目達到111個(gè)。國內已批準成立的干細胞臨床研究備案機構140家。

國外干細胞最新研究進(jìn)展

Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于造血干細胞移植。一家領(lǐng)先的細胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國FDA已授予NiCord孤兒藥資格認定，作為造血干細胞移植(HSCT)的治療方法。NiCord已獲得美國FDA突破性療法認定，是第一個(gè)獲得此稱(chēng)號的骨髓移植替代品。它還獲得了美國和歐盟的孤兒藥資格。在美國，歐洲和亞洲，正在進(jìn)行一項評估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

SanBio：SanBio簽訂干細胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

專(zhuān)注于神經(jīng)疾病再生醫學(xué)的SanBio公司宣布與慶應義塾大學(xué)醫學(xué)院達成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。SB623是一種再生細胞藥物，正在美國進(jìn)行慢性卒中的臨床試驗，在日本和美國進(jìn)行治療慢性創(chuàng )傷性腦損傷的試驗。SB623由來(lái)自成體骨髓的間充質(zhì)干細胞組成，這些干細胞經(jīng)過(guò)基因改造，釋放各種生長(cháng)因子，并在中風(fēng)或創(chuàng )傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時(shí)促進(jìn)神經(jīng)細胞再生，被認為是一種可以恢復功能喪失的干細胞療法。

Axol Bioscience Ltd：Axol Bioscience推出人源ipsC衍生的心房心肌細胞

Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細胞，用于發(fā)現和開(kāi)發(fā)新的治療方法，促進(jìn)我們對心血管疾病的理解。這種生理學(xué)相關(guān)的人源ipsC衍生細胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內制備好，用于電生理學(xué)、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。這些細胞將為研究人員提供一個(gè)快速且易于使用的平臺，用于研究人類(lèi)心房肌細胞，創(chuàng )建心房特異性疾病模型，以及后續開(kāi)發(fā)用于識別疾病和改善治療。

全球首個(gè)iPS細胞治療帕金森臨床試驗獲批

日本政府已經(jīng)批準了京都大學(xué)使用誘導多能干細胞(iPS細胞)治療帕金森的臨床試驗。這也是日本政府第三次批準將iPS衍生細胞移植到病人體內。據悉，今年早些時(shí)候，京都大學(xué)的審查委員會(huì )就通過(guò)了這項臨床試驗。這將是首個(gè)旨在開(kāi)發(fā)iPS細胞藥物的臨床試驗。該團隊利用人的iPS細胞制成了神經(jīng)元細胞，并將這些神經(jīng)元細胞移植至8只患有帕金森的猴子腦中，結果顯示，猴子的手足顫抖狀況得到了改善，開(kāi)始變得靈活，經(jīng)過(guò)最長(cháng)2年時(shí)間的觀(guān)察，未出現長(cháng)出腫瘤的異常狀況。

《The EMBO Journal》：研究發(fā)現促黃體生成素調節造血干細胞穩態(tài)

該工作首次揭示一種青春期起始分泌的腦垂體激素——促黃體生成素(Luteinizing hormone，LH)在造血干細胞(HSC)穩態(tài)維持中的重要調控功能。這項工作首次提出了一種HSC的計量機制——腦垂體通過(guò)分泌LH讓HSC的數量在青春期實(shí)現穩態(tài)。一旦HSC的LH信號感應受阻，骨髓內HSC會(huì )在青春期繼續擴增，最終導致骨髓過(guò)度造血和白細胞增多癥(Leukocytosis)，與此相伴隨的是，白血病進(jìn)程的加速。因此，該文也首次揭示了干細胞計量機制生理學(xué)意義：維持正常造血和抑制白血病進(jìn)展。

《Stem cell》：干細胞療法有助于治療克羅恩氏病

根據最近的一項臨床試驗結果，利用干細胞移植的手段能夠幫助克羅恩氏病患者重塑免疫系統。而在這一試驗中，作者希望了解能否通過(guò)相似的手段降低克羅恩氏病患者腸道的炎癥反應。在這項試驗中，患者接受了化療以及激素療法用于激活體內的干細胞，之后通過(guò)血液分離的方式得到。進(jìn)一步的化療用于清除體內的免疫系統。最后將干細胞回輸患者體內?；颊咦罱K能夠形成全新的免疫系統。盡管該研究仍在進(jìn)行中，結果還不明朗，但研究者們相信這種療法有望降低患者的炎癥程度，并最終達到治愈的效果。

《Nature Methods》：利用人多能性干細胞產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細胞

在一項新的研究中，來(lái)自美國加州大學(xué)圣地亞哥分校醫學(xué)院的研究人員報道，他們利用人多能性干細胞(hPSC)成功地產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細胞(NSC)。這些脊髓神經(jīng)干細胞分化為不同的能夠在整個(gè)脊髓中擴散的細胞群體，而且能夠在很長(cháng)的一段時(shí)間內加以維持。在將體外培養的源自hPSC的脊髓神經(jīng)干細胞移植到受損的大鼠脊髓中之后，這些研究人員注意到這些移植物富含興奮性神經(jīng)元，讓大量的軸突長(cháng)距離延伸，讓它們形成的靶結構接受神經(jīng)支配，并且能夠實(shí)現強健的皮質(zhì)脊髓再生。

《Cell Research》：新研究挖掘干細胞在移植療法中的應用來(lái)自Stowers醫學(xué)研究所的研究者們發(fā)現了一種能夠從成體臍帶血中分化形成造血干細胞的方法。這一方法能夠更加方便特殊疾病，例如白血病、血液紊亂、免疫系統疾病以及癌癥等的，除了少部分配型成功的骨髓移植以外的細胞移植治療。在這項發(fā)表在《Cell Research》雜志上的研究中，作者等人研究了一種參與調控多條造血干細胞自我更新通路的蛋白，該蛋白叫做Ythdf2.他們發(fā)現mRNA水平的特殊修飾能夠幫助造血干細胞自我更新，而且能夠促進(jìn)mRNA的降解。

總結

與傳統的藥物治療、手術(shù)治療相比較，干細胞療法具有低毒性、治療材料來(lái)源充足、治療范圍廣闊等特點(diǎn)，在治療某些疾病方面有著(zhù)無(wú)法代替的優(yōu)點(diǎn)，解決人口老齡化和醫療系統的負擔。從理論上說(shuō)，干細胞技術(shù)能夠治愈所有的疾病。

當前，修復、替代衰老損傷器官是醫學(xué)界的重點(diǎn)研究領(lǐng)域，再生醫學(xué)研究和應用成為治療許多傳統醫學(xué)難以解決的重大疾病的新希望。??
未來(lái)，以干細胞治療為核心的再生醫學(xué)，將成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫學(xué)革命的核心！

更值得關(guān)注的是，今年兩會(huì )干細胞再次被眾多政協(xié)委員建言獻策?？梢?jiàn)，干細胞與民生的關(guān)系得到了新的認識，干細胞也正向我們走來(lái)。

我國干細胞在多種疾病臨床干預應用方面向前邁進(jìn)了一大步?！凹毎休d希望，科技實(shí)現夢(mèng)想”。為患者帶去治愈希望，惠澤中國百姓。干細胞藥品化路漫漫，任重道遠仍需努力！

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