
一項針對帕金森病患者的研究表明,基于干細胞的治療是安全的,并且可以改善帕金森病的癥狀。
早期干細胞治療帕金森病試驗公布積極結果
拜耳制藥公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動(dòng)障礙大會(huì )上宣布了這一1期臨床試驗的結果。
在試驗中,12名帕金森氏癥患者接受了手術(shù),接受高劑量或低劑量的干細胞產(chǎn)生的多巴胺細胞。該實(shí)驗療法稱(chēng)為bemdaneprocel或BRT-DA01。
結果表明,治療耐受性良好,沒(méi)有重大安全問(wèn)題。12個(gè)月后,參與者的帕金森癥狀有所改善,接受較高劑量的參與者表現出更大的改善。
目前正在計劃進(jìn)行2期研究,以進(jìn)一步研究這種有前途的療法,預計將于2024年開(kāi)始招募。
為什么干細胞為治療帕金森病帶來(lái)希望
干細胞有能力發(fā)育成不同類(lèi)型的特化細胞,如皮膚、肌肉或腦細胞。
多年來(lái),研究人員一直致力于利用干細胞治療帕金森病的潛力,并找到將它們轉化為產(chǎn)生多巴胺的腦細胞的方法,然后用這些腦細胞來(lái)替代帕金森病患者中丟失的細胞。
獲得適合帕金森氏癥的干細胞療法面臨許多挑戰,包括:
- 開(kāi)發(fā)能夠存活并融入大腦的移植細胞
- 確保移植的細胞發(fā)揮其應有的作用并且不會(huì )引起不良副作用
- 確保移植的細胞不被“拒絕”
- 治療的總體安全性和可接受性。
為了應對這些挑戰,我們進(jìn)行了多年的艱苦研究,這意味著(zhù)目前世界各地正在對一系列有前景的干細胞療法進(jìn)行帕金森病的早期臨床試驗。
承諾的早期跡象需要進(jìn)一步調查
英國帕金森病研究副主任克萊爾·貝爾 (Claire Bale) 評論道:
“這些結果表明,這種開(kāi)創(chuàng )性的療法是安全的,并且可以改善帕金森病患者的癥狀,這是非常令人鼓舞的。
“值得注意的是,這是一項‘開(kāi)放標簽’試驗,沒(méi)有對照組。這意味著(zhù)所有參與者和研究人員都知道他們正在接受積極的治療——在本例中是干細胞衍生的移植。
“我們知道安慰劑效應——相信治療會(huì )起作用——在帕金森病中非常強烈,所以我們在查看這些結果時(shí)需要牢記這一點(diǎn)。
“我們很高興該團隊很快就計劃進(jìn)行進(jìn)一步的研究,以更深入地研究這種療法的潛在益處,一旦有任何進(jìn)一步的消息,我們將立即分享?!?/p>
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