據科技日報7月24日電(記者代小佩、薛巖)從北京協(xié)和醫院獲悉，該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬(wàn)新華團隊聯(lián)合開(kāi)展的“利用人源神經(jīng)干細胞移植治療帕金森?、衿谂R床研究”取得突破性進(jìn)展：他們首創(chuàng )了通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病的方法，并通過(guò)臨床試驗證明這種與既往移植途徑不同的無(wú)創(chuàng )方式安全有效。相關(guān)成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科學(xué)和精神病學(xué)雜志》。

《協(xié)和新聞》安全有效 | 北京協(xié)和醫院“另辟蹊徑”移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病

一、帕金森病的挑戰

帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統退行性疾病，其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少?，F有的藥物和手術(shù)治療方法雖然能暫時(shí)緩解癥狀，但無(wú)法逆轉病情，更不能根治疾病。全球范圍內，多項利用外源性神經(jīng)干細胞治療帕金森病的試驗已進(jìn)入臨床階段，這些療法通常采用腦內定向注射或腰椎穿刺的方式移植干細胞，屬于有創(chuàng )操作，給患者帶來(lái)了額外的風(fēng)險和不適。

二、創(chuàng )新的鼻黏膜移植法

北京協(xié)和醫院的研究團隊敏銳地發(fā)現，鼻腔作為大腦的“后門(mén)”，其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的“近道”，即嗅覺(jué)神經(jīng)通道。這為植入神經(jīng)干細胞繞過(guò)血腦屏障直接抵達目標區域提供了可能。為了驗證這一創(chuàng )新思路的可行性，團隊開(kāi)展了單中心、對研究者和受試者都不設盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的Ⅰ期臨床研究。

三、Ⅰ期臨床研究的突破

具體而言，研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者?；颊弑环譃?個(gè)劑量組，分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬(wàn)、500萬(wàn)和1500萬(wàn)人源神經(jīng)干細胞治療。在安全性評估中，研究團隊未發(fā)現與治療相關(guān)的、有臨床意義的安全問(wèn)題或嚴重不良事件，影像學(xué)檢查也未發(fā)現腫瘤或其他異常。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細胞的安全性和有效性得以證實(shí)。

四、前景展望

“相比傳統的腦內定向注射或腰椎穿刺移植，經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷，而且無(wú)創(chuàng )，可以多次重復移植。這一方法將有效提高細胞的存活率和功能性整合效率，從而實(shí)現神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )的有效修復與功能恢復?！毖芯繄F隊表示，下一步，他們將進(jìn)行更大規模、更長(cháng)期的隨機對照Ⅱ期臨床試驗，進(jìn)一步驗證其效果。

北京協(xié)和醫院的這一創(chuàng )新研究，不僅為帕金森病的治療提供了新的希望，也為未來(lái)神經(jīng)系統疾病的研究和治療開(kāi)辟了新的路徑。期待這一無(wú)創(chuàng )且高效的方法能早日惠及更多患者，改善他們的生活質(zhì)量。

通過(guò)這篇文章，我們不僅希望讀者能了解這一突破性的研究進(jìn)展，也希望能夠引起更多人對帕金森病及其治療方法的關(guān)注，共同推動(dòng)醫學(xué)科學(xué)的發(fā)展。如果你對本文有任何看法或疑問(wèn)，歡迎在下方留言與我們互動(dòng)。

信息來(lái)源：https://doi.org/10.1136/jnnp-2023-332921

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。