去年開(kāi)始的1/2a期試驗中以低劑量和高劑量進(jìn)行治療。

帕金森病今日新聞：胚胎干細胞移植在12名患者中顯示出安全性

一項1/2a期臨床試驗對TED-A9進(jìn)行了評估，TED-A9是一種基于人類(lèi)干細胞的療法，目前已完成對帕金森病患者的用藥，迄今未發(fā)現任何安全問(wèn)題。

據該療法的開(kāi)發(fā)商S.Biomedics公司稱(chēng)，該療法以胚胎干細胞移植的方式直接進(jìn)入大腦，已成功用于12名五年或五年以上前被診斷患有帕金森病且有明顯疾病運動(dòng)癥狀的成年人。

該療法的目的是用能夠生長(cháng)為健康多巴胺能神經(jīng)元的前體細胞替代患者逐漸喪失的多巴胺分泌神經(jīng)細胞，從而直接解決帕金森病的潛在機制。

胚胎干細胞移植是恢復多巴胺信號的一種方法

“TED-A9的開(kāi)發(fā)者、S.Biomedics公司首席技術(shù)官、醫學(xué)博士Dong-Wook Kim在公司的一份新聞稿中說(shuō)：”TED-A9可能代表一種根本性的治療方法，它超越了目前只能暫時(shí)緩解帕金森病癥狀的療法。

帕金森病由于中腦黑質(zhì)中多巴胺能神經(jīng)元的凋亡而導致運動(dòng)調節問(wèn)題的疾病

原因：它是由中腦黑質(zhì)（A9）的多巴胺能神經(jīng)元持續凋亡引起的。除遺傳原因外，細胞凋亡的原因尚不清楚。

癥狀：帕金森病的主要癥狀包括手腳不自主顫抖、肌肉僵硬、運動(dòng)技能缺乏或緩慢以及姿勢不穩定?？赡馨橛谢靡?、幻聽(tīng)、失眠。

大腦的大部分多巴胺能神經(jīng)元都位于該區域，其投射一直延伸到殼核等對于運動(dòng)控制至關(guān)重要的區域。

恢復或增強正常的多巴胺信號傳遞，以彌補失去的多巴胺能神經(jīng)元，是帕金森病治療的核心。但是，人們對使用基于細胞的方法來(lái)替代失去的神經(jīng)元越來(lái)越感興趣。

人類(lèi)胚胎干細胞（發(fā)育中胚胎中的干細胞）具有自我更新和多能性，這意味著(zhù)它們能夠在適當的條件下轉化為幾乎任何類(lèi)型的成熟細胞。作為包括帕金森氏癥在內的多種疾病的潛在治療來(lái)源，它們越來(lái)越受到人們的關(guān)注。

TED-A9含有在實(shí)驗室中從這些胚胎干細胞中提取的多巴胺能祖細胞（前體細胞）。

S.Biomedics公司預計，這些細胞移植到患者大腦后，將產(chǎn)生功能性多巴胺能神經(jīng)元，取代已經(jīng)死亡的神經(jīng)元，幫助患者恢復運動(dòng)能力。

“我們已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種基本的治療機制，可以直接替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這項1/2a期試驗（NCT05887466）正在該大學(xué)的醫院進(jìn)行，共招募了12名50-75歲的成年人，他們都患有帕金森病運動(dòng)并發(fā)癥，如步態(tài)凍結、運動(dòng)障礙（不受控制的運動(dòng)），或服用穩定劑量的多巴胺能治療藥物（如左旋多巴）后仍有停藥時(shí)間。

迄今未發(fā)現接受干細胞治療帕金森病的患者存在安全問(wèn)題，療效尚待觀(guān)察

六名患者接受了低劑量（315萬(wàn)個(gè)細胞）的TED-A9治療，另外六名患者接受了高劑量（630萬(wàn)個(gè)細胞）的治療。治療是在一次手術(shù)過(guò)程中通過(guò)向大腦丘腦注射的方式進(jìn)行的。

“Kim說(shuō)：”移植過(guò)程針對普魯士神經(jīng)元的三個(gè)部分：前部、中部和后部，每個(gè)殼核都有三個(gè)軌道。

安全性將接受為期五年的監測，探索性療效將接受為期兩年的檢測，檢測指標包括帕金森病統一評定量表（MDS-UPDRS）第三部分和第四部分（側重于運動(dòng)癥狀）以及患者日常生活質(zhì)量問(wèn)卷。

為確保治療的安全性，最初有三名患者接受了低劑量治療，并接受了三個(gè)月的監測，之后又有三名患者接受了高劑量治療，并接受了監測。在這三個(gè)月的監測中，兩組患者均未發(fā)現任何安全問(wèn)題，包括劑量限制性毒性反應，之后，另外六名患者被納入其中，接受低劑量和高劑量治療。

Kim說(shuō)：“首次治療從去年開(kāi)始，今年2月完成了12名患者的移植，沒(méi)有出現任何特殊問(wèn)題”。

據該公司稱(chēng)，迄今為止，這12名患者在移植后未出現任何副作用、并發(fā)癥或異常不良反應。

預計試驗將于2026年2月結束。

關(guān)于作者

Lindsey在亞特蘭大埃默里大學(xué)獲得神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了針對難治性癲癇的新型治療策略。2019年，她因這項研究獲得了美國癲癇協(xié)會(huì )的獎學(xué)金。Lindsey此前還曾擔任博士后研究員，研究炎癥在癲癇和阿爾茨海默病中的作用。

參考資料：https://parkinsonsnewstoday.com/news/embryonic-stem-cell-transplant-safety-parkinsons-trial/

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