作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于Nature Medicine（2026）、Cell Stem Cell（2023）、ClinicalTrials.gov注冊數據及行業(yè)公開(kāi)信息撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與本文提及的任何機構無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)
• 更新說(shuō)明：本文為2022年原文的重大更新版本，新增2023—2026年全球關(guān)鍵臨床進(jìn)展

核心速讀：自2022年原文發(fā)布以來(lái)，干細胞治療帕金森病迎來(lái)了歷史性突破。2026年3月，日本厚生勞動(dòng)省批準了全球首批兩款iPSC衍生再生醫學(xué)產(chǎn)品，其中Amchepry（raguneprocel） 用于治療帕金森病，標志著(zhù)iPS細胞技術(shù)正式進(jìn)入臨床商業(yè)化應用。

STEM-PD試驗于2026年7月在《Nature Medicine》發(fā)表12個(gè)月數據，證實(shí)人胚胎干細胞衍生多巴胺能祖細胞移植安全可行，8例患者中7例完成隨訪(fǎng)，無(wú)細胞產(chǎn)品相關(guān)嚴重不良事件，6例大幅減少抗帕金森病藥物用量^[1]。bemdaneprocel（BlueRock/Bayer）已于2025年9月進(jìn)入III期關(guān)鍵性試驗（exPDite-2，n=102），為全球首個(gè)進(jìn)入III期的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法。

中國方面，士澤生物XS411已獲FDA快速通道資格，全國多中心II期完成全部入組；睿健醫藥NouvNeu001完成中國II期全部患者給藥；躍賽生物UX-DA001/UX-DA003實(shí)現“自體+異體”雙路徑布局。干細胞治療帕金森病已從“是否可行”全面走向“如何優(yōu)化” 。

干細胞療法治療帕金森病的臨床試驗進(jìn)展（2026年更新版）

一、帕金森病的治療困境與干細胞療法的邏輯

帕金森?。≒arkinson‘s disease, PD）是一種影響運動(dòng)控制和認知能力的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由負責多巴胺產(chǎn)生的黑質(zhì)中多巴胺能神經(jīng)元的快速喪失引起。最終，多巴胺缺乏會(huì )導致強直、靜止性震顫、運動(dòng)遲緩和步態(tài)異常等癥狀。

雖然存在改善帕金森病癥狀的現有治療方法，但這些方法具有局限性，例如使用多年后療效降低。因此，干細胞移植為帕金森病患者提供了一種替代治療——不僅可以控制癥狀，還可以從根源上治療疾病。

干細胞移植的核心邏輯是：用能夠產(chǎn)生多巴胺的健康神經(jīng)元替代退化的多巴胺能神經(jīng)元。正如隆德大學(xué)Malin Parmar教授所言：“替代帕金森病中丟失的多巴胺神經(jīng)元一直是該領(lǐng)域長(cháng)期以來(lái)的目標”^[2]。

二、干細胞移植治療帕金森?。簭奶航M織到多能干細胞

干細胞移植治療帕金森病的先驅是胎兒組織。然而，由于倫理問(wèn)題和來(lái)源匱乏，科學(xué)家們開(kāi)始尋找更好的替代品。過(guò)去十年間，人胚胎干細胞（hESC） 和誘導多能干細胞（iPSC） 技術(shù)的成熟，使這一領(lǐng)域迎來(lái)了根本性變革。

隆德大學(xué)團隊指出：“四十年來(lái)，研究人員一直在努力克服開(kāi)發(fā)帕金森病細胞替代療法的兩大障礙：生產(chǎn)適合臨床規模移植的真正多巴胺能神經(jīng)元，以及證明這些細胞可以安全地遞送到人腦中”。如今，這兩大障礙已被逐步突破。

三、全球干細胞治療帕金森病臨床試驗進(jìn)展（2022—2026）

3.1 2026年里程碑：日本批準全球首批iPSC療法

2026年3月6日，日本厚生勞動(dòng)省批準了全球首批兩款iPSC衍生再生醫學(xué)產(chǎn)品的制造和銷(xiāo)售。其中：

• Amchepry?（raguneprocel） ：由住友制藥與Racthera共同開(kāi)發(fā)，用于治療對現有療法反應不足的帕金森病患者
• ReHeart：用于重度心力衰竭

這是人類(lèi)首次將iPS細胞技術(shù)推向臨床商業(yè)化應用，開(kāi)創(chuàng )了全球先河。美國帕金森病協(xié)會(huì )（APDA）評價(jià)稱(chēng)：“這是一個(gè)重大里程碑”。

3.2 STEM-PD（瑞典/英國）：12個(gè)月數據發(fā)表于《Nature Medicine》

STEM-PD是全球第三個(gè)獲準進(jìn)入臨床試驗的帕金森干細胞療法，也是歐洲首個(gè)獲批的多能干細胞帕金森病臨床試驗^[3]。

試驗設計：

• 2022年啟動(dòng)，由隆德大學(xué)牽頭，劍橋大學(xué)合作
• 8例中度帕金森病患者接受人胚胎干細胞（hESC）衍生多巴胺能祖細胞雙側殼核內移植
• 低劑量組（每側殼核350萬(wàn)細胞）、高劑量組（每側殼核710萬(wàn)細胞）
• 移植后12個(gè)月免疫抑制治療

2026年7月9日，研究結果發(fā)表于《Nature Medicine》：

• 安全性（主要終點(diǎn)達成） ：無(wú)細胞產(chǎn)品相關(guān)的嚴重不良事件；無(wú)移植物誘導的不自主運動(dòng)；MRI無(wú)腫瘤形成或占位性病變
• 移植物存活：多巴胺PET顯像在移植后6個(gè)月和12個(gè)月均提供移植物存活的早期證據
• 臨床獲益信號：7名完成隨訪(fǎng)的受試者中，6名大幅減少了抗帕金森病藥物用量

研究團隊評價(jià)：“達到主要終點(diǎn)并證明細胞產(chǎn)品的安全性，對于這項試驗、我們的團隊、參與的患者以及所有帕金森病患者來(lái)說(shuō)，都是一項巨大的成就。”——Gesine Paul-Visse教授，斯科訥大學(xué)醫院首席研究員

“這些發(fā)現代表了帕金森病再生醫學(xué)方法的一個(gè)重要里程碑，并支持干細胞療法的持續臨床開(kāi)發(fā)。 ”——Malin Parmar教授，STEM-PD項目負責人

2026年7月，STEM-PD 12個(gè)月數據在ISSCR 2026年會(huì )上正式公布。Malin Parmar在會(huì )上表示：“這些數據表明，干細胞衍生的多巴胺能細胞產(chǎn)品可以在嚴格的臨床試驗框架內生產(chǎn)、遞送和評估”。

3.3 bemdaneprocel（美國/BlueRock）：進(jìn)入III期關(guān)鍵性試驗

bemdaneprocel（BRT-DA01） 由拜耳子公司BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)，是全球臨床進(jìn)展最快的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法^[4]。

I期試驗（exPDite，NCT04802733） ：

• 12例患者，人胚胎干細胞（hESC）衍生中腦多巴胺能神經(jīng)元祖細胞;
• 2026年4月AAN年會(huì )公布3年隨訪(fǎng)數據^[5]：112例不良事件中，無(wú)一與移植細胞相關(guān)；無(wú)死亡、無(wú)移植物誘導的運動(dòng)障礙、無(wú)顱內出血或占位性病變;
• 高劑量組（每側殼核270萬(wàn)細胞）：“ON期”增加2.1小時(shí)，“OFF期”減少2.0小時(shí)；MDS-UPDRS Part III OFF評分改善17.9分;

FDA資格認定：已獲得再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定和快速通道資格。

III期試驗（exPDite-2，BRT-DA01-301） ：

• 已于2025年9月啟動(dòng)，全球首個(gè)進(jìn)入III期的同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法;
• 多中心、隨機、雙盲、假手術(shù)對照，計劃招募約102名患者;

3.4 Aspen Neuroscience（美國）：自體iPSC療法進(jìn)入III期

sasineprocel（ANPD001） 是一種自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生多巴胺能神經(jīng)元前體細胞療法^[6]。

ASPIRO I/IIa期試驗（NCT06344026） ：

• 2026年3月AD/PD會(huì )議公布12個(gè)月數據：無(wú)嚴重手術(shù)不良事件，無(wú)移植物誘導的運動(dòng)障礙，無(wú)癥狀性出血或梗死
• 低劑量組（n=4）：“ON期”增加2.1小時(shí)，MDS-UPDRS Part III OFF改善15.5分
• 高劑量組（n=4）：“ON期”增加2.4小時(shí)，MDS-UPDRS Part III OFF改善13.5分
• FDOPA PET顯像證實(shí)細胞存活和成功定植

計劃2026年下半年啟動(dòng)III期試驗。

3.5 自體iPSC臨床試驗（美國/Scripps Research）

2026年ISSCR年會(huì )公布了首個(gè)自體iPSC衍生多巴胺神經(jīng)元前體細胞移植的I/IIa期試驗中期數據^[7]。8例輕中度帕金森病患者在移植后12個(gè)月完成評估。研究團隊開(kāi)發(fā)了基于全基因組測序的“快速失敗”質(zhì)量控制策略，用于確保每名患者細胞的適合性。

Jeanne Loring博士表示：“數十年來(lái)我們已知移植的年輕多巴胺神經(jīng)元可以逆轉帕金森病癥狀。如果這些發(fā)現在時(shí)間推移中繼續保持，我們希望看到生活質(zhì)量的顯著(zhù)改善，并隨著(zhù)移植細胞的成熟而持續增加”。

3.6 其他國際臨床試驗

• DopaCell（伊朗）：2025年8月啟動(dòng)I期試驗，評估人胚胎干細胞衍生多巴胺能祖細胞（約1000萬(wàn)細胞/例）雙側紋狀體移植治療中重度帕金森病的安全性與可行性
• iCamuno（中國/國際）：同種異體iPSC衍生多巴胺能祖細胞立體定向腦內注射I期試驗（NCT07212088）

四、中國進(jìn)展：從備案到國家科技重大專(zhuān)項

自2022年原文發(fā)布以來(lái)，中國在干細胞治療帕金森病領(lǐng)域取得了顯著(zhù)進(jìn)展。與會(huì )專(zhuān)家一致認為，當前干細胞治療帕金森病已從“是否可行”走向“如何優(yōu)化”，隨著(zhù)國家政策支持持續深化、臨床數據不斷積累、監管路徑日益清晰，中國在這一賽道上正展現出獨特的綜合優(yōu)勢。

4.1 國家政策與頂層設計

2026年6月，國家科技重大專(zhuān)項“通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療重大神經(jīng)系統疾病帕金森病” 項目正式啟動(dòng)，由士澤生物牽頭，聯(lián)合同濟大學(xué)、中國食品藥品檢定研究院、北京天壇醫院、北京協(xié)和醫院共同研發(fā)。

這標志著(zhù)中國干細胞治療帕金森病從注冊臨床驗證到國家戰略布局的重要跨越。

此外，2026年2月11日，嗅鞘細胞（OECs）在中國獲批用于帕金森病治療。

4.2 士澤生物——XS411

XS411是一款異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液。

2026年進(jìn)展：

• 全國多中心注冊II期臨床試驗已完成全部受試者入組，未發(fā)生手術(shù)及圍術(shù)期并發(fā)癥或其他不良事件
• 治療帕金森型多系統萎縮（MSA-P） 的I期注冊臨床試驗已順利完成全部參與者給藥
• 獲得美國FDA快速通道資格認定
• 牽頭國家科技重大專(zhuān)項

4.3 睿健醫藥——NouvNeu001

NouvNeu001是全球首個(gè)獲得FDA快速通道資格（FTD）和再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定（RMAT）雙資格認定的iPSC化學(xué)誘導現貨通用型細胞治療產(chǎn)品。

2026年進(jìn)展：

• 2026年2月11日：完成美國臨床II期首例受試者給藥
• 已完成中國II期臨床試驗全部入組患者給藥
• 實(shí)現中美IND“雙報雙批” ，是全球少數在中美同步進(jìn)入II期臨床的iPSC衍生帕金森病療法

4.4 躍賽生物——UX-DA001 / UX-DA003

躍賽生物實(shí)現了 “自體+異體”雙路徑布局。

• UX-DA001（自體） ：全球唯一獲得中美臨床批件的自體帕金森iPSC藥物，已完成I期臨床試驗入組
• UX-DA003（異體） ：2026年6月3日獲CDE臨床試驗默示許可

4.5 中盛溯源——NCR201

NCR201注射液（iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞）正在全國多家頂尖神經(jīng)疾病中心同步開(kāi)展II期臨床試驗。

關(guān)鍵數據：

• 中盛溯源首席科學(xué)家俞君英表示：“我們的細胞植入人體后，轉化為多巴胺能神經(jīng)元的比例能達到80%到90%，而目前其他國際團隊公開(kāi)的數據普遍低于25% ”
• 2025年，一位與早發(fā)型帕金森病抗爭近15年的37歲女性患者，在接受NCR201治療后短短3個(gè)月實(shí)現了 “功能性治愈” ——從走路都困難，到可以和家人外出旅行
• 2026年8月，復旦大學(xué)附屬中山醫院公布首例接受NCR201移植的帕金森病患者術(shù)后半年隨訪(fǎng)結果：運動(dòng)功能和生活質(zhì)量均明顯改善，且未出現嚴重不良反應

4.6 中國干細胞臨床研究備案

根據2026年7月公布的第4批生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究備案清單，浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院和上海市東方醫院的帕金森病相關(guān)臨床研究項目已完成備案。

五、干細胞治療帕金森病的核心挑戰

盡管取得了令人矚目的進(jìn)展，干細胞治療帕金森病仍面臨多重挑戰：

5.1 科學(xué)挑戰

• 細胞分化與質(zhì)量控制：確保干細胞精準分化為正確的多巴胺能神經(jīng)元。中盛溯源報道其轉化效率達80%-90%，顯著(zhù)優(yōu)于國際同行
• 致瘤風(fēng)險：多能干細胞均有理論致瘤風(fēng)險。STEM-PD、bemdaneprocel等嚴格質(zhì)控的試驗中均未觀(guān)察到腫瘤形成，但長(cháng)期安全性仍需驗證
• 移植物功能整合：移植細胞能否與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )建立正確的功能性連接
• 免疫排斥：同種異體移植需配合免疫抑制方案。未來(lái)的方向包括探索自體移植物和工程化細胞以避免免疫檢測

5.2 臨床與監管挑戰

• 最佳劑量與患者篩選：STEM-PD采用低（350萬(wàn)/側）和高（710萬(wàn)/側）兩個(gè)劑量，bemdaneprocel采用90萬(wàn)/側和270萬(wàn)/側，最佳劑量尚未統一
• 長(cháng)期隨訪(fǎng)的必要性：STEM-PD、bemdaneprocel均在繼續長(cháng)期隨訪(fǎng)
• 成本與可及性：日本Amchepry雖已納入醫保，但全球可及性仍是挑戰

六、展望：從“是否可行”到“如何優(yōu)化”

2022年原文發(fā)布時(shí)，干細胞治療帕金森病尚處于臨床試驗的“探索期”。四年后的今天，這一領(lǐng)域已發(fā)生根本性變化：

• 商業(yè)化突破：日本已批準全球首批iPSC衍生帕金森病療法
• III期驗證：bemdaneprocel已進(jìn)入全球首個(gè)同種異體多能干細胞衍生帕金森病細胞療法的III期關(guān)鍵性試驗
• 高級別證據：STEM-PD的12個(gè)月數據發(fā)表于《Nature Medicine》
• 中國崛起：多款產(chǎn)品進(jìn)入II期臨床，國家科技重大專(zhuān)項啟動(dòng)

正如行業(yè)專(zhuān)家所指出的：干細胞治療帕金森病已從“是否可行”走向“如何優(yōu)化” 。未來(lái)，隨著(zhù)更多III期數據的讀出、監管路徑的清晰化以及生產(chǎn)成本的下降，干細胞療法有望真正成為帕金森病治療的主流選項之一。

七、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

八、參考資料

[1] https://www.eurekalert.org/news-releases/1135191#1

[2] https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0

[3] https://stem-pd.org/2026/07/09/stem-pd-announces-first-in-human-clinical-trial-results-for-parkinson-cell-therapy/

[4] https://www.isscr.org/isscr-news/new-clinical-data-presented-at-isscr-2026-advance-stem-cell-based-cell-therapy-for-parkinsons-disease

[5] https://neurologytoday.aan.com/doi/full/10.1212/netod-blogs.10000028?ContribAuthorRaw=Burling%2C+Stacey&af=R&sortBy=Earliest&mi=4zw9p5&content=netodBlogs&target=netod-blogs#1

[6] https://www.clinicaltrialsarena.com/analyst-comment/ad-pd-2026-aspens-sasineprocel-reaches-primary-endpoint-in-phase-i-iia-aspiro-trial/#menu

[7] https://www.isscr.org/isscr-news/data-presented-at-isscr-2026-highlight-progress-toward-personalized-stem-cell-therapy-for-parkinsons-disease

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