研究性細胞療法 bemdaneprocel 在低劑量和高劑量組的所有12名參與者中在18個(gè)月內仍然具有良好的耐受性，沒(méi)有出現重大安全問(wèn)題/停止12個(gè)月的免疫抑制方案后，對18個(gè)月數據的評估顯示了持續細胞植入的證據F-DOPA信號增加/探索性臨床終點(diǎn)從12個(gè)月到18個(gè)月持續改善，高劑量隊列的參與者與低劑量隊列相比顯示出更大的改善/II期研究預計將于今年晚些時(shí)候開(kāi)始招募參與者。

拜爾子公司在帕金森病的I期臨床試驗中表現積極趨勢

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2024年3月6日-拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段細胞治療公司，也是拜耳公司全資獨立運營(yíng)的子公司）今天公布了I期臨床18個(gè)月數據的詳細信息bemdaneprocel 的試驗，這是一種用于治療帕金森病的研究性同種異體干細胞衍生細胞療法。這些數據是在葡萄牙里斯本舉行的阿爾茨海默病和帕金森病會(huì )議上公布的。

數據表明，在18個(gè)月時(shí)，bemdaneprocel仍然具有良好的耐受性，沒(méi)有重大安全問(wèn)題，移植的細胞能夠存活并植入大腦，并且在12個(gè)月時(shí)停止免疫抑制治療后，F-DOPA信號繼續增加，如研究方案中所述。

此外，與兩個(gè)隊列的基線(xiàn)評估相比，探索性臨床終點(diǎn)有所改善，高劑量隊列的參與者比低劑量隊列的參與者表現出更大的改善。這些是通過(guò)MDS-統一帕金森病評定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和豪瑟日記進(jìn)行評估的，它們是用于評估帕金森病運動(dòng)癥狀嚴重程度的工具。

UCI學(xué)院院長(cháng)、醫學(xué)博士Claire Henchcliffe表示：“令人興奮的是，bemdaneprocel在12個(gè)月時(shí)達到了安全性和耐受性標準，現在18個(gè)月的結果表明，即使在停用免疫抑制劑后，這些同種異體細胞仍能存活并具有潛在的積極作用。”加州大學(xué)歐文分校神經(jīng)病學(xué)系醫學(xué)博士，也是該研究的首席研究員之一。 “我們不應該過(guò)度解釋第一階段研究的結果，但這是一個(gè)有希望的一步，值得進(jìn)一步研究跟進(jìn)?！?/p>

根據豪瑟日記（Hauser Diary），當患者的癥狀得到良好控制時(shí)，將患者分類(lèi)為“ON”狀態(tài)，當癥狀?lèi)夯瘯r(shí)，將患者分類(lèi)為“OFF”狀態(tài)，高劑量組的參與者的平均增加了2.7，18個(gè)月后與基線(xiàn)相比，處于“良好開(kāi)啟”狀態(tài)的時(shí)間小時(shí)數。18個(gè)月后，處于“關(guān)閉”狀態(tài)的時(shí)間平均減少了2.7小時(shí)。與基線(xiàn)相比，低劑量組的參與者的“良好開(kāi)啟”狀態(tài)時(shí)間平均延長(cháng)了0.2小時(shí)，“關(guān)閉”狀態(tài)時(shí)間相應平均減少了0.8小時(shí)。

在高劑量隊列中，使用MDS-UPDRS第三部分在“關(guān)閉”用藥狀態(tài)下測量的bemdaneprocel效果進(jìn)行了18個(gè)月的測量，結果顯示與基線(xiàn)相比平均降低了23個(gè)點(diǎn)。低劑量組表現出輕微改善，平均下降8.6分。

BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開(kāi)發(fā)主管Ahmed Enayetallah表示：“我們很高興看到bemdaneprocel 一期試驗18個(gè)月時(shí)的數據持續呈現積極趨勢?！?“雖然現在還處于早期階段，還有更多工作要做，但我們期待在臨床研究中進(jìn)一步研究bemdaneprocel?！?/p>

一項針對bemdaneprocel進(jìn)一步臨床測試的II期研究計劃于今年晚些時(shí)候開(kāi)始招募患者。

“我們在干細胞治療帕金森病新治療方案的研究中處于領(lǐng)先地位，因為bemdaneprocel是迄今為止臨床上最先進(jìn)的多能干細胞衍生細胞療法候選藥物，繼續顯示出積極的趨勢，”該協(xié)會(huì )成員Christian Rommel說(shuō)道。拜耳制藥部門(mén)執行委員會(huì )兼研發(fā)主管。 “我們有充分的理由對這些早期數據感到樂(lè )觀(guān)，我們很高興今年晚些時(shí)候進(jìn)入第二階段?！?/p>

關(guān)于bemdaneprocel (BRT-DA01) 和I期試驗

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種研究性細胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。這些多巴胺能神經(jīng)元前體源自多能干細胞，即人類(lèi)胚胎干細胞。在外科手術(shù)中，這些神經(jīng)元前體被植入帕金森病患者的大腦中。移植后，它們有可能重塑受到帕金森氏癥嚴重影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )，并恢復患者的運動(dòng)和非運動(dòng)功能。 Bemdaneprocel 尚未被任何衛生當局批準用于治療任何疾病或醫療狀況。

本一期研究是一項多中心、多地點(diǎn)、開(kāi)放標簽、非隨機、非對照研究。十二 (12) 名診斷患有帕金森病的受試者接受了2種不同劑量水平的bemdaneprocel細胞中的1種手術(shù)移植至雙側連合后殼核，并接受為期1年的免疫抑制方案。

• A組（5名受試者）的每個(gè)殼核接受了90萬(wàn)個(gè)細胞的劑量。
• B組（7名受試者）的每個(gè)殼核接受了270萬(wàn)個(gè)細胞。安全性和耐受性在1年時(shí)作為主要終點(diǎn)進(jìn)行評估，以及細胞存活和運動(dòng)影響的證據。還評估了移植的可行性。18個(gè)月時(shí)重復評估。所有評估將持續兩年以上。

移植手術(shù)由紀念斯隆凱特琳 (MSK) 癌癥中心神經(jīng)外科主任Viviane Tabar博士（醫學(xué)博士）和Andres Lozano 博士（醫學(xué)博士、哲學(xué)博士、FRCSC、FRSC、FCAHS、神經(jīng)外科醫生和高級醫師）進(jìn)行。

克倫比爾腦研究所、大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò ) (UHN) 科學(xué)家、多倫多西部醫院、大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò )Alan & Susan Hudson神經(jīng)外科基石主席，以及多倫多大學(xué) (UoT) 神經(jīng)外科部門(mén)主席。威爾康奈爾醫學(xué)中心的Harini Sarva博士、醫學(xué)博士、哲學(xué)博士Claire Henchcliffe博士、加州大學(xué)歐文分校的FAAN、FANA博士和Alfonso Fasano博士在臨床現場(chǎng)對參與者進(jìn)行了跟蹤調查.，大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò ) (UHN) 和UoT神經(jīng)調節和多學(xué)科護理主席。 

有關(guān)I期試驗的更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。 

關(guān)于帕金森病

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦神經(jīng)細胞死亡引起，導致多巴胺水平下降。在診斷時(shí)，估計患者已經(jīng)失去了50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。這些神經(jīng)元的喪失會(huì )導致運動(dòng)功能逐漸喪失，并出現震顫、肌肉僵硬和運動(dòng)緩慢等癥狀。即使使用藥物治療，帕金森病的癥狀也會(huì )在一天中出現波動(dòng)。據帕金森病基金會(huì )稱(chēng)，全球有超過(guò)1000萬(wàn)人患有帕金森病，其中大約有100萬(wàn)人生活在美國。目前尚無(wú)治愈方法，而且當前治療的效果會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的推移而降低。

關(guān)于 BlueRock Therapeutics LP

lueRock Therapeutics LP是一家臨床階段細胞治療公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)細胞藥物來(lái)逆轉毀滅性疾病。我們正在利用細胞療法的力量，為患有神經(jīng)、心血管、免疫和眼科疾病的患者創(chuàng )造一系列新藥。我們的主導臨床項目 bemdaneprocel (BRT-DA01) 正處于帕金森病的I期臨床試驗階段。我們成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳公司Leaps的合資企業(yè)，后者是拜耳公司的影響力投資部門(mén)，致力于投資范式轉變的突破性創(chuàng )新。

2019年底，BlueRock成為拜耳公司全資、獨立運營(yíng)的子公司，作為其新成立的細胞與基因治療平臺的基石。我們的文化是：無(wú)論挑戰如何堅持不懈的勇氣、變革醫學(xué)和傳遞希望的緊迫感、以使命為導向的正直、以及社區意識，并認識到我們都是比我們自己更偉大的事業(yè)的一部分。

關(guān)于拜耳

拜耳是一家在醫療保健和營(yíng)養等生命科學(xué)領(lǐng)域擁有核心競爭力的全球性企業(yè)。該公司的產(chǎn)品和服務(wù)秉承“人人享有健康，人人享有饑餓”的使命，旨在通過(guò)支持應對全球人口不斷增長(cháng)和老齡化帶來(lái)的重大挑戰，幫助人類(lèi)和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動(dòng)可持續發(fā)展并對其業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響。同時(shí)，集團的目標是通過(guò)創(chuàng )新和增長(cháng)來(lái)提高盈利能力并創(chuàng )造價(jià)值。拜耳品牌在全世界代表著(zhù)信任、可靠性和質(zhì)量。

2023財年，該集團擁有約10萬(wàn)名員工，銷(xiāo)售額達476億歐元。不計特殊項目的研發(fā)費用達58億歐元。欲了解更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)www.bayer.com。

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